Essai clinique randomisé adaptatif

Dans un ECR conventionnel, le protocole est fixé avant l'enrôlement du premier patient et rien ne change, quelles que soient les données émergentes. Un ECR adaptatif intègre plutôt des points de décision : à mesure que les données intermédiaires s'accumulent, des règles pré-planifiées permettent à l'essai de réagir — abandonner un bras peu performant, allouer plus de patients à un traitement prometteur, ou s'arrêter prématurément lorsque les preuves sont écrasantes. Cette flexibilité peut réduire le nombre de patients exposés à des traitements inférieurs et raccourcir les délais de développement, mais elle nécessite une planification préalable extrêmement rigoureuse pour éviter d'augmenter les taux de faux positifs.