Essai contrôlé randomisé

Un essai contrôlé randomisé (ECR) est une étude expérimentale dans laquelle les participants sont assignés par hasard à un groupe d'intervention ou à un groupe de comparaison, de sorte que les groupes ne diffèrent en moyenne que par l'intervention reçue. La randomisation est ce qui permet à un ECR d'attribuer les différences de résultats à l'intervention plutôt qu'à des facteurs de confusion, c'est pourquoi les ECR bien menés se situent au sommet de la plupart des hiérarchies de preuves pour les questions d'efficacité.

Definition

Un essai contrôlé randomisé est une conception expérimentale prospective dans laquelle les participants éligibles sont assignés à des conditions d'intervention ou de contrôle par un processus aléatoire, et les résultats sont comparés entre les groupes résultants pour estimer l'effet causal de l'intervention.

Scope

Ce sujet couvre les caractéristiques définissantes de l'ECR en tant que conception : l'assignation aléatoire, la dissimulation de l'assignation, l'aveuglement, le groupe de comparaison et l'analyse en intention de traiter, ainsi que la manière dont les essais sont rapportés et évalués. Il s'agit d'une référence méthodologique dans le cadre de la pratique fondée sur les preuves et ne fournit pas d'instructions cliniques.

Core questions

• Pourquoi l'assignation aléatoire soutient-elle l'inférence causale ?
• Quels rôles jouent la dissimulation de l'assignation et l'aveuglement dans la protection d'un essai contre les biais ?
• Quand un ECR est-il faisable et approprié, et quand ne l'est-il pas ?

Key concepts

• Assignation aléatoire
• Dissimulation de l'assignation
• Aveuglement (masquage)
• Groupe témoin ou de comparaison
• Analyse en intention de traiter
• Biais de sélection et de performance
• Validité interne

Mechanisms

L'assignation aléatoire répartit les facteurs pronostiques connus et inconnus entre les groupes par hasard, de sorte qu'avec une taille d'échantillon adéquate, les groupes sont comparables à l'inclusion et toute différence de résultat peut être attribuée à l'intervention. La dissimulation de l'assignation empêche la connaissance préalable de l'assignation à venir, protégeant ainsi la randomisation de toute manipulation, tandis que l'aveuglement des participants, des cliniciens et des évaluateurs limite les biais de performance et de détection après l'assignation (Schulz & Grimes, 2002). L'analyse en intention de traiter préserve le bénéfice de la randomisation en maintenant les participants dans leurs groupes assignés quelle que soit leur adhésion.

Clinical relevance

Les ECR fournissent une grande partie des preuves d'efficacité qui sous-tendent l'évaluation des technologies de la santé et les recommandations cliniques, et leur évaluation est essentielle à la pratique fondée sur les preuves. Cette entrée explique comment de telles preuves sont générées et jugées ; elle ne constitue pas une base pour les décisions de traitement individuelles.

Evidence & guidelines

La déclaration CONSORT fournit la norme consensuelle pour le rapportage transparent des ECR à groupes parallèles (Schulz et al., 2010), et GRADE considère les essais randomisés comme un point de départ élevé pour la certitude des preuves qui peut être déclassée en raison d'un risque de biais, d'imprécision, d'incohérence, de caractère indirect ou de biais de publication (Guyatt et al., 2008). Des comparaisons empiriques ont examiné la relation entre les estimations des ECR et celles des études observationnelles (Concato et al., 2000).

History

La comparaison contrôlée avec assignation aléatoire est entrée en médecine au milieu du XXe siècle, l'essai de la streptomycine du Medical Research Council pour la tuberculose pulmonaire étant souvent cité comme un essai randomisé précoce marquant. Au cours des décennies suivantes, cette conception est devenue la norme de référence pour l'évaluation des interventions, et le rapportage a été standardisé par la déclaration CONSORT (Schulz et al., 2010) et l'évaluation par le biais de cadres tels que GRADE (Guyatt et al., 2008).

Debates

Les ECR sont-ils toujours la source de preuves la plus appropriée ou la plus généralisable ?

Les ECR maximisent la validité interne, mais des critères d'éligibilité stricts et des environnements contrôlés peuvent limiter la validité externe, et pour certaines questions, la randomisation est infaisable ou contraire à l'éthique ; des travaux empiriques ont remis en question si les conceptions observationnelles surestiment systématiquement les effets, ce qui motive une vision dépendante de la question plutôt qu'absolue.

Key figures

• Kenneth Schulz
• Douglas Altman
• David Moher
• Gordon Guyatt

Seminal works

• schulz-2010-consort
• schulz-2002-allocation
• guyatt-2008

Frequently asked questions

Quelle est la différence entre la dissimulation de l'assignation et l'aveuglement ?

La dissimulation de l'assignation protège le processus de randomisation en cachant l'assignation à venir jusqu'à ce qu'un participant soit inclus, tandis que l'aveuglement cache l'intervention qu'un participant a réellement reçue après l'assignation ; le premier protège contre le biais de sélection et le second contre les biais de performance et de détection.

Pourquoi analyser les essais en intention de traiter ?

L'analyse des participants dans les groupes auxquels ils ont été randomisés, indépendamment du fait qu'ils aient terminé l'intervention assignée, préserve la comparabilité initiale créée par la randomisation et évite les biais dus aux abandons ou aux croisements non aléatoires.