Randomisation et Blocage

La randomisation est l'affectation des participants à des groupes d'étude par un mécanisme aléatoire, et le blocage est un raffinement qui maintient l'équilibre des tailles de groupe au fur et à mesure de l'affectation. La randomisation rend les groupes de comparaison interchangeables en espérance, de sorte que les différences de résultats peuvent être attribuées à l'intervention plutôt qu'à des différences systématiques entre les groupes. Conjointement avec la dissimulation de l'affectation, ces méthodes confèrent à un essai randomisé sa force en tant qu'outil d'inférence causale.

Definition

La randomisation affecte les participants à des groupes de comparaison en utilisant un mécanisme aléatoire afin que les groupes soient censés être similaires pour tous les facteurs, à l'exception de l'intervention assignée, et le blocage contraint la séquence aléatoire au sein de blocs successifs afin que les tailles de groupe restent approximativement égales tout au long de l'inclusion.

Scope

Cette entrée aborde les raisons pour lesquelles la randomisation contrôle les facteurs de confusion mesurés et non mesurés, la manière dont les séquences d'affectation sont générées, comment le blocage maintient l'équilibre au fil du temps, ainsi que les protections connexes mais distinctes que sont la dissimulation de l'affectation et l'aveuglement. Elle est conçue comme une référence méthodologique sur la conception expérimentale et n'est pas un guide pour la pratique des soins cliniques.

Key concepts

• Affectation aléatoire et interchangeabilité
• Contrôle des facteurs de confusion mesurés et non mesurés
• Randomisation par blocs permutés
• Dissimulation de l'affectation
• Aveuglement (masquage)
• Randomisation stratifiée et par blocs combinée
• Prévisibilité et biais de sélection lors de l'affectation

Mechanisms

En affectant l'intervention par le hasard, la randomisation rompt tout lien entre les caractéristiques d'un participant et le groupe auquel il est affecté, de sorte que les groupes sont équilibrés en espérance sur les facteurs enregistrés et non enregistrés ; c'est ce qui permet d'attribuer les différences de résultats à l'intervention. Le blocage divise la séquence d'affectation en blocs au sein desquels un nombre égal de participants est affecté à chaque groupe, empêchant ainsi les déséquilibres aléatoires de taille de groupe qui peuvent survenir dans des échantillons petits ou intermédiaires ; les blocs permutés varient la taille des blocs pour limiter la prévisibilité. La dissimulation de l'affectation protège la séquence d'être anticipée au moment de l'affectation, et l'aveuglement protège les étapes ultérieures d'un traitement et d'une évaluation différentiels ; ce sont des protections distinctes que la randomisation seule ne fournit pas.

Clinical relevance

La manière dont un essai a randomisé, dissimulé l'affectation et bloqué ou stratifié son affectation est essentielle pour juger de la confiance que ses résultats méritent, car les échecs à ce stade sont une source fréquente d'effets de traitement exagérés. Cette entrée décrit la méthodologie des essais pour l'évaluation et la recherche et ne constitue pas une base pour les décisions de traitement individuelles.

Evidence & guidelines

La déclaration CONSORT 2010 demande aux essais de rapporter la méthode de génération de la séquence, toute stratification ou blocage, et comment l'affectation a été dissimulée, reflétant les preuves qu'une randomisation inadéquate ou non dissimulée est associée à des estimations d'effet biaisées. La série méthodologique du Lancet distingue la génération de la séquence, la dissimulation de l'affectation et l'aveuglement comme des protections distinctes, une distinction largement utilisée dans l'évaluation du risque de biais.

History

La randomisation, la réplication et le blocage ont été introduits par R. A. Fisher dans les années 1920 et 1930 pour les expériences agricoles, où le blocage contrôlait l'hétérogénéité du champ. Austin Bradford Hill a introduit la randomisation en médecine dans l'essai sur la streptomycine à la fin des années 1940, établissant l'essai contrôlé randomisé comme une norme clinique. Des travaux méthodologiques ultérieurs, consolidés dans des lignes directrices de rapport telles que CONSORT, ont clarifié les rôles distincts de la génération de la séquence, du blocage, de la dissimulation de l'affectation et de l'aveuglement.

Debates

La randomisation par blocs crée-t-elle de la prévisibilité ?

Des tailles de blocs fixes et petites peuvent permettre à un investigateur non aveuglé de deviner les affectations à venir vers la fin de chaque bloc, réintroduisant un biais de sélection ; la variation de la taille des blocs (blocs permutés) et la dissimulation de l'affectation sont utilisées pour contrer cela, échangeant un certain équilibre contre l'imprévisibilité.

La randomisation est-elle suffisante à elle seule ?

La randomisation équilibre les groupes au début, mais elle n'empêche pas à elle seule la connaissance préalable de l'affectation ou la gestion différentielle par la suite ; la dissimulation de l'affectation et l'aveuglement sont des protections distinctes, et un essai peut être randomisé mais néanmoins biaisé si celles-ci échouent.

Key figures

• Ronald A. Fisher
• Austin Bradford Hill
• Kenneth Schulz
• David Grimes
• Douglas Altman

Seminal works

• fisher-1935-doe
• schulz-grimes-2002-generation
• schulz-grimes-2002-concealment

Frequently asked questions

Pourquoi la randomisation contrôle-t-elle les facteurs de confusion alors que l'appariement et la stratification ne contrôlent que les facteurs connus ?

Parce que l'affectation est due au hasard, la randomisation tend à équilibrer les groupes sur toutes les caractéristiques, y compris celles qui n'ont jamais été mesurées ou suspectées, tandis que l'appariement et la stratification ne peuvent équilibrer que les facteurs spécifiques choisis à l'avance.

Quelle est la différence entre la randomisation, la dissimulation de l'affectation et l'aveuglement ?

La randomisation est le mécanisme aléatoire qui crée les groupes ; la dissimulation de l'affectation masque l'affectation à venir afin qu'elle ne puisse pas être anticipée ou manipulée lors de l'inclusion ; l'aveuglement maintient les participants, les soignants ou les évaluateurs dans l'ignorance de l'affectation au groupe après la randomisation. Ce sont des protections distinctes qui sont rapportées séparément.