Calcul de la taille de l'échantillon

Le calcul de la taille de l'échantillon est la procédure visant à déterminer le nombre de participants nécessaires à une étude pour répondre à sa question avec une fiabilité acceptable. En combinant une taille d'effet cible, un taux de faux positifs accepté, une puissance souhaitée et la variabilité attendue du résultat, il permet d'obtenir le nombre de sujets requis afin qu'un effet réel soit susceptible d'être détecté et qu'un résultat dû au hasard soit peu susceptible d'être confondu avec un effet réel. Il s'agit d'une étape de planification qui transforme une question de recherche en un objectif de recrutement concret.

Definition

Un calcul de taille d'échantillon détermine le nombre de participants à l'étude nécessaires pour détecter une taille d'effet prédéfinie avec une puissance statistique choisie (généralement 80 % ou 90 %) à un niveau de signification choisi (couramment bilatéral de 0,05), compte tenu de la variabilité attendue du résultat.

Scope

Cette entrée couvre la logique et les éléments constitutifs d'un calcul de taille d'échantillon, les rôles du niveau de signification et de la puissance, l'influence de la taille d'effet et de la variabilité du résultat, ainsi que les ajustements pour les pertes de suivi anticipées. Elle traite la taille de l'échantillon comme un sujet de planification méthodologique dans la conception d'étude, y compris son utilisation dans les essais cliniques et les études observationnelles, et ne fournit pas de formules numériques comme instructions cliniques.

Key concepts

• Niveau de signification (alpha) et erreur de type I
• Puissance statistique et erreur de type II (bêta)
• Taille d'effet et différence minimale cliniquement importante
• Variabilité du résultat (variance ou taux d'événements)
• Ratio d'allocation entre les groupes
• Majoration pour l'attrition anticipée
• Tailles d'échantillon pour les études pilotes et de faisabilité

Mechanisms

Un calcul relie quatre quantités de sorte que la fixation de trois d'entre elles détermine la quatrième : le niveau de signification, la puissance, la taille d'effet à détecter et la variabilité du résultat. Des effets cibles plus petits, une plus grande variabilité des résultats, une puissance plus élevée et des niveaux de signification plus stricts augmentent tous le nombre de sujets requis. Pour les résultats continus, la variabilité pertinente est l'écart-type ; pour les résultats binaires, ce sont les taux d'événements dans chaque groupe. Le nombre planifié est ensuite augmenté pour compenser les pertes de suivi attendues afin que l'échantillon analysé conserve une puissance adéquate. Les études pilotes estiment la faisabilité et la variabilité plutôt que la taille d'effet et utilisent des règles de dimensionnement distinctes.

Clinical relevance

Une étude de taille adéquate est plus susceptible de fournir une réponse fiable, tandis qu'une étude sous-dimensionnée risque de passer à côté d'effets réels et qu'une étude inutilement grande expose des participants supplémentaires sans bénéfice ; évaluer si une étude a été dimensionnée de manière appropriée fait donc partie de l'appréciation de ses preuves. Cette entrée décrit une méthode de planification de la recherche et ne constitue pas une base pour des décisions cliniques individuelles.

Evidence & guidelines

Les normes de rapport exigent que la taille de l'échantillon et les hypothèses sous-jacentes soient énoncées : CONSORT 2010 demande aux essais de rapporter comment la taille de l'échantillon a été déterminée, y compris l'effet ciblé, la puissance et le niveau de signification. Les revues méthodologiques notent que les calculs rapportés sont souvent justifiés de manière incomplète, et des travaux dédiés aux études pilotes et de faisabilité (par exemple, les approches basées sur des règles empiriques et des intervalles de confiance) abordent la manière de dimensionner les études de phase précoce dont le but est l'estimation plutôt que le test d'hypothèse.

History

Le raisonnement sur la taille de l'échantillon est devenu courant avec l'adoption du cadre de Neyman-Pearson, avec ses taux d'erreur de type I et de type II explicites, au milieu du XXe siècle, donnant à la puissance un rôle formel dans la planification. Les textes de statistique médicale standard de la fin du XXe siècle ont rendu les calculs accessibles aux chercheurs cliniques, et les directives de rapport telles que CONSORT ont ensuite exigé que le calcul et ses hypothèses soient divulgués. Des travaux plus récents ont affiné la manière de dimensionner les études pilotes et de faisabilité, les distinguant des essais définitifs.

Debates

Comment choisir la taille d'effet cible ?

Les calculs sont sensibles à l'effet supposé, et choisir un effet optimiste et large pour justifier un petit échantillon (parfois appelé « sample-size samba ») peut rendre une étude sous-dimensionnée pour une différence cliniquement significative ; l'effet devrait refléter la plus petite différence méritant d'être détectée plutôt que ce qui facilite le recrutement.

Quelle doit être la taille d'une étude pilote ou de faisabilité ?

Étant donné que les études pilotes visent à évaluer la faisabilité et à estimer la variabilité plutôt qu'à tester une hypothèse, elles sont dimensionnées selon des règles empiriques ou un raisonnement basé sur la précision plutôt que sur la puissance, et la taille appropriée reste un domaine de travail méthodologique actif.

Key figures

• Kenneth Schulz
• David Grimes
• Douglas Altman
• Steven Julious
• Michael Campbell

Seminal works

• schulz-grimes-2005-sampsize
• moher-2010-consort-ss
• altman-1991-textbook

Frequently asked questions

Quelles informations sont nécessaires avant de pouvoir calculer une taille d'échantillon ?

Au minimum, le niveau de signification (souvent 0,05), la puissance souhaitée (souvent 80 % ou 90 %), le plus petit effet méritant d'être détecté, et une estimation de la variabilité du résultat ou du taux d'événements de base ; pour la planification, il faut également ajouter une provision pour les abandons attendus.

Pourquoi une étude peut-elle être à la fois trop grande et trop petite ?

Une étude sous-dimensionnée peut passer à côté d'un effet réel, mais une étude inutilement grande expose des participants supplémentaires aux procédures de l'étude et consomme des ressources sans améliorer la réponse ; l'objectif est donc une taille appropriée, et non simplement une grande taille.