Küme Rastgele Kontrollü Çalışma — Grup Düzeyinde Rastgele Atama

Standart bir RKÇ'de, bireysel katılımcılar tedavi veya kontrol için rastgele atanır. Bir küme RKÇ'de, tüm gruplar (kümeler) — okullar veya klinikler gibi — rastgele atanır. Sonuçlar hala bireyler üzerinde ölçülür, ancak rastgele atamanın birimi ve güç hesaplamaları için birincil varyans kaynağı kişiden ziyade kümedir. Bu ayrım, örneklem büyüklüğü gereksinimlerini ve doğru analitik yaklaşımı temelden değiştirir.

ICC (rho), toplam sonuç varyansının kümeler içindeki bireyler arasındaki farklılıklardan ziyade kümeler arasındaki farklılıklara atfedilebilen oranını ölçer. Küçük bir ICC bile (örneğin, 0,05), gerekli örneklem büyüklüğünü büyük ölçüde artırabilir. Tasarım etkisi formülü DEFF = 1 + (m − 1) × ICC, küme başına 50 katılımcı ve ICC = 0,05 ile, bireysel olarak rastgele atanmış bir çalışmanın gerektireceğinden 3,45 kat daha fazla katılımcıya ihtiyacınız olduğunu gösterir.

Geçerli bir çalışma için yaygın bir minimum, kol başına yaklaşık 6 küme civarındadır, ancak bu, çoğu gerçekçi ICC ve etki büyüklüğü için çok düşük güç sağlar. Kol başına yirmi veya daha fazla küme, güvenilir çıkarım için yaygın olarak alıntılanan pratik bir hedeftir. Örneklem büyüklüğü, beklenen ICC, ortalama küme boyutu, istenen güç ve öngörülen etki büyüklüğü kullanılarak resmi olarak hesaplanmalıdır. PASS, Stata'nın clustersampsi veya R paketleri clusterPower veya CRTpowerPack gibi yazılımlar yardımcı olabilir.

İki ana yaklaşım şunlardır: (1) küme düzeyinde analiz — her küme için bir özet istatistik (örneğin, ortalama sonuç) hesaplayın ve bu özetleri bir t-testi veya ANCOVA ile analiz edin, kümenin birim olarak kabul edilmesi; ve (2) küme için rastgele bir kesişim noktasına sahip bireysel düzeyde karma etkili regresyon veya değişimli bir çalışma korelasyonuna sahip GEE. Kovaryantların ayarlanması gerektiğinde veya küme boyutları eşit olmadığında karma etkili modeller ve GEE tercih edilir. Tüm yaklaşımlar kümelenmeyi hesaba katmalıdır — bunu göz ardı eden analizler geçersizdir.

Bulaşma, kontrol kümelerindeki katılımcıların tedaviye gerçekçi bir şekilde erişebileceği veya benimseyebileceği durumlarda en ciddidir — örneğin, müdahale katılımcıları kontrol katılımcılarıyla aynı fiziksel alanı, sosyal ağı veya bilgi kanalını paylaşıyorsa. Klasik örnekler: bir servisteki bazı hemşirelere uygulanan motive edici bir müdahale, diğer hemşirelerin bunu gözlemlemesi ve taklit etmesi; veya aynı mahalledeki evler arasında dolaşan broşürlerin olduğu bir sağlık eğitimi broşürü denemesi. Bulaşma olasılığı düşükse (örneğin, personel paylaşmayan hastaneler arasında rastgele atanan bir cerrahi teknik), bireysel rastgele atama genellikle tercih edilir.