Örneklem Büyüklüğü Hesaplaması
Örneklem büyüklüğü hesaplaması, bir çalışmanın sorusunu kabul edilebilir güvenilirlikle yanıtlayabilmesi için kaç katılımcıya ihtiyaç duyduğunu belirleme prosedürüdür. Hedeflenen etki büyüklüğü, kabul edilen yanlış pozitif oranı, istenen güç ve beklenen sonuç değişkenliği bir araya getirilerek, gerçek bir etkinin tespit edilme olasılığının yüksek olduğu ve tesadüfi bir bulgunun gerçek bir etkiyle karıştırılma olasılığının düşük olduğu gerekli denek sayısı elde edilmektedir. Bu, bir araştırma sorusunu somut bir katılımcı hedefi haline getiren bir planlama adımıdır.
Tanım
Örneklem büyüklüğü hesaplaması, sonucun beklenen değişkenliği göz önüne alındığında, seçilen bir istatistiksel güçle (genellikle %80 veya %90) ve seçilen bir anlamlılık düzeyinde (genellikle iki taraflı 0.05) önceden belirlenmiş bir etki büyüklüğünü tespit etmek için gereken çalışma katılımcısı sayısını belirlemektedir.
Kapsam
Bu madde, örneklem büyüklüğü hesaplamasının mantığını ve bileşenlerini, anlamlılık düzeyi ve gücün rollerini, etki büyüklüğü ve sonuç değişkenliğinin etkisini ve beklenen katılımcı kaybı için yapılan ayarlamaları kapsamaktadır. Örneklem büyüklüğünü, denemeler ve gözlemsel çalışmalar dahil olmak üzere, çalışma tasarımı içinde metodolojik bir planlama konusu olarak ele almakta ve sayısal formülleri klinik talimatlar olarak sunmamaktadır.
Anahtar kavramlar
- Anlamlılık düzeyi (alfa) ve tip I hata
- İstatistiksel güç ve tip II hata (beta)
- Etki büyüklüğü ve minimal klinik olarak önemli fark
- Sonuç değişkenliği (varyans veya olay oranı)
- Gruplar arası tahsis oranı
- Beklenen katılımcı kaybı için şişirme
- Pilot ve fizibilite örneklem büyüklükleri
Mekanizmalar
Bir hesaplama, herhangi üçünün sabitlenmesiyle dördüncüyü belirleyecek şekilde dört niceliği birbirine bağlamaktadır: anlamlılık düzeyi, güç, tespit edilecek etki büyüklüğü ve sonucun değişkenliği. Daha küçük hedef etkiler, daha fazla sonuç değişkenliği, daha yüksek güç ve daha sıkı anlamlılık düzeyleri, gerekli denek sayısını artırmaktadır. Sürekli sonuçlar için ilgili değişkenlik standart sapmadır; ikili sonuçlar için ise her gruptaki olay oranlarıdır. Planlanan sayı, analiz edilen örneklemin yeterli gücü koruması için beklenen takip kayıplarını dengelemek amacıyla daha sonra şişirilmektedir. Pilot çalışmalar, etki büyüklüğünden ziyade fizibilite ve değişkenliği tahmin etmekte ve ayrı boyutlandırma kuralları kullanmaktadır.
Klinik önem
Yeterli büyüklükteki bir çalışma, güvenilir bir yanıt verme olasılığı daha yüksekken, gücü yetersiz olan bir çalışma gerçek etkileri kaçırma riski taşımakta, gereksiz yere büyük olan bir çalışma ise ek katılımcıları faydasız yere maruz bırakmaktadır; bu nedenle bir çalışmanın uygun şekilde boyutlandırılıp boyutlandırılmadığını değerlendirmek, kanıtlarını yargılamanın bir parçasıdır. Bu madde, bir araştırma planlama yöntemini tanımlamakta olup, bireysel klinik kararlar için bir temel teşkil etmemektedir.
Kanıt ve kılavuzlar
Raporlama standartları, örneklem büyüklüğünün ve arkasındaki varsayımların belirtilmesini gerektirmektedir: CONSORT 2010, denemelerden, hedeflenen etki, güç ve anlamlılık düzeyi dahil olmak üzere örneklem büyüklüğünün nasıl belirlendiğini raporlamalarını istemektedir. Metodolojik derlemeler, bildirilen hesaplamaların genellikle eksik gerekçelendirildiğini belirtmekte ve pilot ve fizibilite çalışmaları üzerine yapılan özel çalışmalar (örneğin, genel kural ve güven aralığı yaklaşımları), amacı hipotez testi yerine tahmin olan erken aşama çalışmalarının nasıl boyutlandırılacağını ele almaktadır.
Tarihçe
Örneklem büyüklüğü muhakemesi, açık tip I ve tip II hata oranlarına sahip Neyman-Pearson çerçevesinin yirminci yüzyılın ortalarında benimsenmesiyle rutin hale gelmiş ve güce planlamada resmi bir rol vermiştir. Yirminci yüzyılın sonlarındaki standart tıbbi istatistik metinleri, hesaplamaları klinik araştırmacılar için erişilebilir hale getirmiş ve CONSORT gibi raporlama kılavuzları daha sonra hesaplamanın ve varsayımlarının açıklanmasını zorunlu kılmıştır. Daha yeni çalışmalar, pilot ve fizibilite çalışmalarının nasıl boyutlandırılacağını geliştirmiş, bunları kesin denemelerden ayırmıştır.
Tartışmalar
- Hedef etki büyüklüğü nasıl seçilmelidir?
- Hesaplamalar varsayılan etkiye duyarlıdır ve küçük bir örneklemi haklı çıkarmak için iyimser bir şekilde büyük bir etki seçmek (bazen örneklem büyüklüğü sambası olarak adlandırılır) bir çalışmayı klinik olarak anlamlı bir fark için gücü yetersiz bırakabilmektedir; etki, katılımcı alımını kolaylaştıran şeyden ziyade, tespit etmeye değer en küçük farkı yansıtmalıdır.
- Bir pilot veya fizibilite çalışması ne kadar büyük olmalıdır?
- Pilot çalışmalar, bir hipotezi test etmekten ziyade fizibiliteyi değerlendirmeyi ve değişkenliği tahmin etmeyi amaçladığından, güç tabanlı muhakemeden ziyade genel kurallar veya kesinlik tabanlı yaklaşımlarla boyutlandırılmaktadır ve uygun büyüklük aktif metodolojik çalışmaların bir alanı olmaya devam etmektedir.
Öne çıkan isimler
- Kenneth Schulz
- David Grimes
- Douglas Altman
- Steven Julious
- Michael Campbell
İlgili konular
Temel eserler
- schulz-grimes-2005-sampsize
- moher-2010-consort-ss
- altman-1991-textbook
Sıkça sorulan sorular
- Örneklem büyüklüğü hesaplamadan önce hangi bilgilere ihtiyacım var?
- Minimumda anlamlılık düzeyi (genellikle 0.05), istenen güç (genellikle %80 veya %90), tespit etmeye değer en küçük etki ve sonucun değişkenliğine veya başlangıç olay oranına dair bir tahmin; planlama için ayrıca beklenen katılımcı kaybı için bir pay eklenmektedir.
- Bir çalışma neden hem çok büyük hem de çok küçük olabilir?
- Gücü yetersiz bir çalışma gerçek bir etkiyi kaçırabilir, ancak gereksiz yere büyük bir çalışma ek katılımcıları çalışma prosedürlerine maruz bırakır ve yanıtı iyileştirmeden kaynakları tüketir, bu nedenle amaç sadece büyük bir çalışma değil, uygun büyüklükte bir çalışmadır.