Küme Randomize Edilmiş Deneme (KRED)

KIK, toplam sonuç varyansının kümeler arasındaki (kümeler içindeki değil) oranıdır. Daha yüksek bir KIK, bir kümedeki bireylerin birbirine daha çok benzediği anlamına gelir, bu nedenle gerçekten mevcut olan bağımsız veri noktası sayısı daha azdır. KIK, tasarım etkisini doğrudan yönlendirir: daha büyük KIK, daha büyük örneklem boyutları gerektirir. KIK, pilot verilerden, önceki literatürden veya muhafazakar varsayımlardan (sağlık sonuçları için tipik olarak 0.01–0.1) tahmin edilir. Örneklem boyutu hesaplamalarında KIK'yi göz ardı etmek, yetersiz güçlendirmenin yaygın bir nedenidir.

Kümeler içindeki bireysel rastgele atama, yapısal dengesizlik yaratır: tedavi ve kontrol bireyleri aynı küme ortamını paylaşır, bu da bulaşmaya (yayılmaya) neden olur ve bağımsızlığı ihlal eder. Dahası, bireyleri rastgele atayıp küme düzeyinde müdahaleler uygulamak (örneğin, bir kliniğin tüm personelini eğitmek), kümedeki her bireyin rastgele atama durumundan bağımsız olarak müdahale alması anlamına gelir. KRED, kümeleri birim olarak rastgele atayarak, gerçek bağımsızlığı ve rastgele atama birimi ile müdahale birimi arasında doğru hizalamayı sağlayarak bu sorunları önler.

Küme rastgele bir kesişim noktası olarak, karma etkili modeller (hiyerarşik doğrusal modeller) veya değişmeli bir çalışma korelasyon yapısına sahip Genelleştirilmiş Tahmin Denklemleri (GEE) kullanın. Her ikisi de küme içi bağımlılığı hesaba katar. Küme sayısı büyükse (>30) küme düzeyinde sabit etkiler de kullanılabilir. Küme düzeyindeki ortalamalara uygulanan standart t-testleri, lojistik regresyon ve ANOVA, basit karşılaştırmalar için kabul edilebilir ancak verimlilikten yoksundur. Her zaman KIK ve tasarım etkisini raporlayın. İkili sonuçlar için, lojistik karma modeller veya log-binominal modeller geçerlidir.

Küme sayısı, küme başına birey sayısından daha önemlidir. Mümkünse her kol için en az 10–20 küme hedefleyin; daha az küme Tip I hatayı (yanlış pozitifler) artırır. Az sayıda küme (<10) için, kesin permütasyon testleri, Satterthwaite ile ayarlanmış serbestlik dereceleri veya küme bootstrap güven aralıkları kullanın. Her kol için yalnızca 3-5 kümeniz varsa, gücü artırmak için bir küme çapraz geçiş veya basamaklı kama tasarımı düşünün. Tasarım etkisi formülü örtük olarak küme sayısını içerir: daha az küme etkili varyansı artırır, bu da ya daha fazla küme ya da gerçek etkileri tespit etmek için daha büyük etki büyüklükleri gerektirir.