Çalışma Tasarımı ve Örneklem Büyüklüğü Planlaması
Çalışma tasarımı ve örneklem büyüklüğü planlaması, biyostatistiğin herhangi bir veri toplanmadan önce alınan kararlarla ilgili kısmını oluşturmaktadır: katılımcıların nasıl seçildiği ve karşılaştırıldığı, maruziyetlerin veya müdahalelerin nasıl tahsis edildiği, çalışmanın sorusunu güvenilir bir şekilde yanıtlamak için ne kadar büyük olması gerektiği ve katılımcı kaybı gibi öngörülebilir kayıpların nasıl beklendiği bu kapsamda ele alınmaktadır. Bu seçimler, sonraki herhangi bir analizin ne sonuçlandırabileceğine dair üst sınırı belirlemektedir; bu nedenle epidemiyologlar tasarımı geçerli çıkarımın temeli olarak değerlendirmektedir.
Tanım
Çalışma tasarımı ve örneklem büyüklüğü planlaması, deneklerin nasıl örneklemeye dahil edildiğini ve karşılaştırıldığını, tedavilerin veya maruziyetlerin nasıl tahsis edildiğini, yeterli güç için kaç deneğe ihtiyaç duyulduğunu ve beklenen veri kaybının nasıl ele alındığını belirleyen, veri öncesi yöntemler bütünüdür; böylece ortaya çıkan çalışma geçerli ve kesin sonuçları destekleyebilmektedir.
Kapsam
Bu alan, okuyucuları nicel sağlık araştırmalarının planlama aşamasına yönlendirmektedir. Veri toplamadan önce bir çalışmanın iç geçerliliğini ve kesinliğini belirleyen konuları bir araya getirmektedir: gerekli örneklem büyüklüğünün ve istatistiksel gücün hesaplanması, karıştırıcı etkiyi (confounding) kontrol etmek için eşleştirme ve tabakalama, karşılaştırma gruplarını dengelemek için randomizasyon ve bloklama, ayrıca eksik veri ve katılımcı kaybı için planlama bu konular arasında yer almaktadır. Bu konuları klinik talimatlar yerine metodolojik referans konuları olarak ele almakta ve biyostatistiğin analiz aşaması alanlarının yanında konumlanmaktadır.
Alt konular
Temel sorular
- Karşılaştırma grupları, yalnızca ilgi duyulan maruziyet veya müdahale açısından farklılık gösterecek şekilde nasıl oluşturulmalıdır?
- Belirli bir büyüklükteki bir etkiyi kabul edilebilir güç ve hata oranlarıyla saptamak için kaç katılımcıya ihtiyaç duyulmaktadır?
- Hangi tasarım araçları (eşleştirme, tabakalama, randomizasyon, bloklama) mevcut soru için karıştırıcı etkiyi en iyi şekilde kontrol etmektedir?
- Eksik veriler ve katılımcı kaybı önceden nasıl önlenecek, minimize edilecek ve hesaba katılacaktır?
Anahtar kavramlar
- İç geçerlilik
- İstatistiksel güç ve tip I/II hata
- Etki büyüklüğü ve minimal klinik olarak önemli fark
- Tasarım yoluyla karıştırıcı etki kontrolü
- Randomizasyon ve tahsis gizliliği
- Tabakalama ve eşleştirme
- Katılımcı kaybı ve tedaviye niyet (intention-to-treat) planlaması
Mekanizmalar
Tasarım, veri üretim sürecini şekillendirerek yapılan karşılaştırmanın adil olmasını sağlamaktadır. Randomizasyon, tedavi gruplarını beklenti açısından değiştirilebilir kılmakta, hem ölçülen hem de ölçülmeyen faktörlerden kaynaklanan karıştırıcı etkiyi ortadan kaldırmaktadır; eşleştirme ve tabakalama, belirli faktörlerden kaynaklanan karıştırıcı etkiyi gidermekte veya kontrol etmektedir; bloklama ise grup büyüklüklerini zaman içinde dengede tutmaktadır. Örneklem büyüklüğü planlaması ise tasarımı soruya nicel olarak bağlamakta, hedeflenen etki büyüklüğünü, kabul edilen bir anlamlılık düzeyini ve istenen gücü, beklenen katılımcı kaybı için artışla birlikte gerekli denek sayısına dönüştürmektedir. Eksik veriler için önceden planlama yapmak, bu araçların sağlamayı amaçladığı geçerliliği korumaktadır.
Klinik önem
Klinisyenlerin ve politika yapıcıların güvendiği kanıtın kalitesi büyük ölçüde tasarım aşamasında belirlenmektedir; bu nedenle bu yöntemleri anlamak, bir çalışmanın sonuçlarının güvenilir olup olmadığını değerlendirmek için merkezi bir öneme sahiptir. Bu alan, sağlam kanıtın nasıl planlandığını ve üretildiğini açıklamaktadır; eleştirel değerlendirme ve araştırma metodolojisi için bir referans olup, tanı veya tedavi rehberliği kaynağı değildir.
Kanıt ve kılavuzlar
Raporlama kılavuzları iyi tasarım uygulamalarını kodlamaktadır: CONSORT 2010 bildirimi ve açıklayıcı belgesi, randomize kontrollü çalışmalarda randomizasyon, örneklem büyüklüğü ve katılımcı akışının (kayıplar dahil) nasıl raporlanacağına dair beklentileri belirlemektedir. Genel tıp literatüründeki metodolojik derlemeler, örneğin Lancet epidemiyoloji serisi, tasarım seçimlerinin geçerliliği nasıl koruduğuna dair erişilebilir açıklamalar sunmakta ve Modern Epidemiyoloji gibi standart metinler temel çerçeveyi sağlamaktadır.
Tarihçe
Modern çalışma tasarımı, randomizasyon, replikasyon ve bloklamayı tanıtan R. A. Fisher'ın yirminci yüzyıl başlarındaki tarımsal deneylerinden ve randomize kontrollü çalışmalar ile gözlemsel tasarımların resmileştirildiği yüzyıl ortası klinik ve kronik hastalık epidemiyolojisinden doğmuştur. Güç ve örneklem büyüklüğü hesaplaması, hipotez testi için Neyman-Pearson çerçevesinin benimsenmesiyle rutin uygulamaya girmiş ve CONSORT gibi raporlama standartları daha sonra bu tasarım unsurlarının nasıl planlandığına ve açıklandığına dair beklentileri pekiştirmiştir.
Öne çıkan isimler
- Kenneth Schulz
- David Grimes
- Douglas Altman
- Kenneth Rothman
- Sander Greenland
İlgili konular
Temel eserler
- moher-2010-consort
- schulz-grimes-2002-sampsize
- rothman-2008-me
Sıkça sorulan sorular
- Çalışma tasarımı neden istatistiksel analizden daha önemli kabul edilmektedir?
- Analiz yalnızca tasarımın ürettiği veriyi tanımlayabilmektedir; kusurlu bir tasarım (adil olmayan bir karşılaştırma, çok az denek veya plansız kayıplar), hiçbir sonraki analizin tam olarak onaramayacağı bir yanlılık veya kesinliksizlik ortaya çıkarmaktadır; bu nedenle veri toplamadan önce alınan kararlar, neyin sonuçlandırılabileceğini büyük ölçüde belirlemektedir.
- Bu alan altında gruplandırılan konuları ayıran nedir?
- Hepsi veri toplanmadan önce yapılan seçimlerle ilgilidir: çalışmanın ne kadar büyük olması gerektiği (örneklem büyüklüğü), karşılaştırılabilir grupların nasıl oluşturulacağı (eşleştirme, tabakalama, randomizasyon, bloklama) ve eksik veriler için nasıl planlama yapılacağı (eksik veri ve katılımcı kaybı).