การทดลองทางคลินิกระยะที่ II — การประเมินประสิทธิผลเบื้องต้นและการหาขนาดการใช้ยา

การทดลองทางคลินิกระยะที่ II เป็นขั้นตอนที่สองในกระบวนการพัฒนายาหรือการรักษา ซึ่งดำเนินการหลังจากผ่านการทดสอบความปลอดภัยในระยะที่ I แล้ว เป้าหมายหลักคือการประเมินว่าการรักษานั้นแสดงสัญญาณประสิทธิผลเบื้องต้นในกลุ่มผู้ป่วยที่เกี่ยวข้อง ณ ขนาดการใช้ยาที่กำหนดไว้ในระยะที่ I หรือไม่ พร้อมทั้งประเมินลักษณะของความปลอดภัยและความทนต่อยาอย่างต่อเนื่อง การทดลองระยะที่ II โดยทั่วไปมีขนาดเล็กกว่าการทดลองยืนยันผลในระยะที่ III และทำหน้าที่เป็นจุดตัดสินใจสำคัญในการเดินหน้าหรือยุติโครงการก่อนที่จะลงทุนในขนาดใหญ่