Sperimentazione Clinica di Fase I — Studio di Dose-Escalation First-in-Human

Una sperimentazione clinica di Fase I è la prima fase di test sull'uomo per un nuovo farmaco, biologico o intervento. Il suo obiettivo primario è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) piuttosto che l'efficacia terapeutica. Piccole coorti di partecipanti — tipicamente volontari sani o pazienti con malattia avanzata — ricevono dosi progressivamente crescenti per identificare la massima dose tollerata (MTD) e le tossicità dose-limitanti (DLT) che definiscono il limite per le sperimentazioni successive.