Modélisation et simulation économiques

La modélisation et la simulation économiques en santé utilisent des structures mathématiques pour synthétiser les preuves et projeter les coûts à long terme ainsi que les conséquences sur la santé des interventions concurrentes. Étant donné que les essais cliniques capturent rarement tous les comparateurs, tous les résultats ou un horizon temporel couvrant toute une vie, les modèles d'aide à la décision extrapolent et combinent des données provenant de nombreuses sources pour produire les estimations de coût-efficacité qui éclairent les décisions d'allocation des ressources.

Definition

Un modèle économique est un cadre mathématique qui synthétise les preuves concernant les coûts et les résultats de santé provenant de multiples sources et utilise la simulation pour estimer et comparer les coûts et les effets attendus d'interventions alternatives sur un horizon temporel défini.

Scope

Cette entrée couvre le rôle et les principales familles de modèles économiques — les arbres de décision, les modèles à états-transitions (Markov), la microsimulation au niveau individuel et la simulation à événements discrets — ainsi que les principes de conceptualisation, de validation et de rapport transparent des modèles. Il s'agit d'un matériel de référence méthodologique décrivant comment les modèles sont construits et évalués, et non d'un conseil sur une intervention particulière.

Core questions

• Quand un modèle est-il nécessaire plutôt qu'une simple analyse basée sur un essai ?
• Quelle structure de modèle représente le mieux la maladie et le problème de décision ?
• Comment les probabilités de transition, les coûts et les utilités sont-ils estimés et intégrés dans le modèle ?
• Comment un modèle est-il validé et rapporté pour que d'autres puissent faire confiance à ses conclusions ?

Key concepts

• Arbre de décision
• Modèle à états-transitions (Markov)
• Microsimulation
• Simulation à événements discrets
• Probabilité de transition
• Simulation de cohorte versus simulation au niveau individuel
• Conceptualisation du modèle
• Validation interne et externe

Mechanisms

Un modèle conceptualise d'abord le problème de décision et choisit une structure : un arbre de décision pour les problèmes à court terme, un modèle à états-transitions pour les conditions décrites par des états de santé et des cycles récurrents, ou une simulation au niveau individuel lorsque l'historique du patient ou les événements interactifs sont importants. Les preuves concernant les probabilités de transition, les coûts et les utilités des états de santé alimentent la structure, et le modèle est exécuté — de manière analytique pour les modèles de cohorte ou par simulation de Monte Carlo pour les modèles au niveau individuel — afin de produire les coûts et les résultats attendus pour chaque option. Le modèle est ensuite vérifié, validé par rapport à des données externes et rapporté de manière transparente afin que ses hypothèses et ses limites soient visibles (Caro et al., 2012; Siebert et al., 2012; Eddy et al., 2012).

Clinical relevance

Les évaluations économiques basées sur des modèles sont essentielles à l'évaluation des technologies de la santé et déterminent fréquemment quelles interventions un système de santé finance, ainsi, comprendre le fonctionnement des modèles soutient l'évaluation critique de ces preuves. Ce sujet explique la méthodologie de modélisation et n'est pas une source de recommandations cliniques ou de traitement individuelles.

Evidence & guidelines

La série de rapports du groupe de travail ISPOR-SMDM sur les bonnes pratiques de recherche en modélisation fournit les principales orientations méthodologiques, avec des rapports dédiés à la conceptualisation des modèles, à la modélisation à états-transitions, à la simulation au niveau individuel, ainsi qu'à la transparence et à la validation des modèles ; les manuels de référence de Drummond et al. et de Briggs, Claxton, et Sculpher offrent le traitement fondamental (Caro et al., 2012; Siebert et al., 2012; Eddy et al., 2012; Drummond et al., 2005; Briggs, Claxton, & Sculpher, 2006).

History

La modélisation d'aide à la décision est passée de l'analyse de décision clinique à l'économie de la santé au cours des années 1980 et 1990, les évaluateurs cherchant à extrapoler les résultats des essais à des horizons de vie et à comparer des interventions non étudiées en face à face. Les modèles à états-transitions sont devenus la structure de référence, la simulation au niveau individuel s'est développée avec la puissance de calcul, et les rapports de bonnes pratiques ISPOR-SMDM de 2012 ont consolidé les normes partagées pour la construction et la présentation des modèles (Caro et al., 2012; Siebert et al., 2012).

Debates

Modèles à états-transitions de cohorte versus simulation au niveau individuel

Les modèles de Markov de cohorte simples sont transparents et rapides mais ne peuvent pas facilement représenter l'historique du patient ou les événements interactifs ; la microsimulation au niveau individuel et la simulation à événements discrets sont plus flexibles mais plus difficiles à valider et plus exigeantes en données, et le choix entre eux est un jugement de modélisation récurrent.

Key figures

• Andrew Briggs
• Karl Claxton
• Mark Sculpher
• Uwe Siebert
• David Eddy

Seminal works

• caro-2012-overview
• siebert-2012-statetransition
• briggs-claxton-sculpher-2006

Frequently asked questions

Pourquoi utiliser un modèle plutôt que d'analyser directement un essai clinique ?

Les essais ont généralement une durée de suivi limitée, omettent certains comparateurs pertinents et peuvent ne pas mesurer les résultats de santé finaux ; un modèle extrapole au-delà de l'essai, relie les résultats intermédiaires aux résultats finaux et combine des preuves de plusieurs sources pour aborder l'ensemble du problème de décision.

Qu'est-ce qu'un modèle à états-transitions (Markov) ?

Il représente une maladie comme un ensemble d'états de santé mutuellement exclusifs, les patients se déplaçant entre les états sur des cycles de temps fixes selon des probabilités de transition ; l'accumulation des coûts et des résultats sur les cycles produit les coûts et les effets attendus pour chaque stratégie.