患者報告アウトカム

患者報告アウトカムとは、臨床医やその他の者による解釈を介さず、患者自身から直接得られる患者の健康状態に関するあらゆる報告を指します。患者報告アウトカム測定（PROMs）は、症状、機能、健康関連QOLを患者自身の視点から捉え、臨床指標だけでは捉えきれないケアの質と価値を測定するものです。

Definition

患者報告アウトカムとは、患者自身によって直接報告される患者の健康状態のあらゆる側面を測定したものであり、患者報告アウトカム測定とは、症状、機能、健康関連QOLに関する質問票など、それを捉えるために使用される検証済みの測定器を指します。

Scope

このトピックでは、患者報告アウトカムとは何か、PROMsがどのように開発・検証されるか、PROMsと患者報告経験測定（PREMs）との区別、臨床ケア、研究、パフォーマンス評価におけるその利用、そして自己報告データの解釈と集計における方法論的課題について扱います。これは参照項目であり、特定の臨床判断のための特定の測定器を推奨するものではありません。

Core questions

• 患者のみが報告できる健康の側面とは何ですか？
• PROM測定器はどのように開発され、検証されますか？
• 患者報告アウトカムは患者報告経験測定とどのように異なりますか？
• PROsは個別のケアと集団レベルの評価でどのように使用できますか？
• 患者報告スコアにおける意義のある変化とは何ですか？

Key concepts

• 患者報告アウトカム測定（PROMs）
• 患者報告経験測定（PREMs）
• 健康関連QOL
• 汎用測定器と疾患特異的測定器
• 妥当性、信頼性、反応性
• 最小臨床的意義のある差
• 集団比較のためのケースミックス調整

Key theories

価値の尺度としての患者にとって重要なアウトカム

ケアの目標は患者が経験する健康を改善することであるため、患者によって報告されるアウトカムは、それを達成するためのコストと比較して、臨床医が評価するアウトカムを補完し、ヘルスケアにおける価値の中心的な要素となります。

Mechanisms

PROMsは、項目生成、認知的テスト、そして妥当性、信頼性、変化への反応性に関する心理測定学的評価を通じて開発されます。汎用的な測定器は疾患間の比較を可能にし、疾患特異的な測定器は特定の疾患における変化に対してより敏感です。スコアの解釈には、最小臨床的意義のある差などのアンカーが必要であり、グループ間の比較にはケースミックス調整が必要です。定期的に収集されるPROsは、個別のケアにフィードバックされ、共有意思決定を支援し、集団レベルでのアウトカム指標として機能することができます。

Clinical relevance

患者報告アウトカムは、共有意思決定、モニタリング、ケアの質と価値の評価にますます情報を提供しています。この項目では、PROsとは何か、どのように測定・解釈されるかを説明しており、特定の測定器を推奨したり、個々の患者の管理に関するガイダンスを構成するものではありません。

Evidence & guidelines

FDAの2006年のガイダンスは、表示の主張を裏付けるために使用されるPRO測定器の方法論的期待を設定し、測定器開発を形成しました。解説やレビューでは、PROMsがケアを変革し、患者を巻き込むことができると主張されており（Black 2013; Lavallee 2016）、価値に基づくフレームワークは、患者報告アウトカムをヘルスケアの価値測定の中心に置いています（Porter 2010）。国のプログラムでは、特定の処置についてPROMsが定期的に収集されています。

History

自己報告による健康測定は、20世紀後半のQOLおよび健康状態研究から発展しました。2000年代の規制ガイダンスは、製品評価のためのその開発を標準化し、2010年代の価値に基づくケアの台頭は、患者にとって重要なアウトカムの日常的な測定としてのその使用を拡大させました。

Debates

定期的なPROM収集は、パフォーマンス比較に公平に利用できるか？

患者報告スコアを用いて提供者を比較することは、ケースミックス調整、回答率、欠損データといった課題を提起するため、個別のケアとは対照的に、説明責任のためのその妥当性については議論があります。

Key figures

• Nick Black
• Michael Porter
• David Cella
• Danielle Lavallee

Seminal works

• fda-2006
• black-2013
• porter-2010

Frequently asked questions

PROMとPREMの違いは何ですか？

患者報告アウトカム測定は患者の健康状態（症状や機能など）を捉えるのに対し、患者報告経験測定はコミュニケーションやアクセスなど、ケアプロセスにおける患者の経験を捉えます。

最小臨床的意義のある差とは何ですか？

これは、測定された変化が統計的なノイズではなく、真に重要な差を反映しているかどうかを解釈するために使用される、患者が意義があると認識する患者報告スコアの最小の変化です。