循证药物选择：疗效、安全性与成本

循证药物选择是在权衡药物疗效、安全性、成本以及患者自身情况和偏好的最佳现有证据的基础上，在治疗方案中进行选择的实践。它将循证医学的框架应用于选择哪种药物（如果需要）这一具体问题。

Definition

循证药物选择是整合关于疗效和安全性的最佳现有研究证据，结合临床判断、患者价值观和成本考量，以确定预期效益最能证明其风险和资源投入合理的方案，从而选择药物的过程。

Scope

本条目涵盖了比较药物的概念结构：评估疗效和有效性证据，描述不良反应，并将成本和价值纳入决策。它将这些视为药学实践中的评估概念，不提供任何药物或疾病的处方建议。

Core questions

• 有哪些最佳现有证据表明某种药物能改善对患者重要的结局？
• 如何识别、量化治疗方案的危害，并将其与益处进行权衡？
• 成本和价值如何影响可比较方案之间的选择？
• 如何在单一决策中协调群体层面的证据和个体患者的价值观？

Key concepts

• 疗效与有效性
• 患者重要结局
• 效益-危害平衡
• 药物不良反应
• 成本效益与价值
• 处方集与治疗性替代
• 去处方

Key theories

循证医学

将最佳外部研究证据与个体临床专业知识以及患者的价值观和情况相结合，在此应用于选择药物而非仅仅依赖传统或非系统性经验。

Mechanisms

循证选择通过提出可回答的临床问题、查找和评估相关证据，并结合个体患者情况进行应用（Sackett, 1996）。效益方面基于疗效和有效性数据，理想情况下是患者关心的结局。危害方面需要认识到药物不良反应是常见且重要的，其定义、诊断和归因本身就是分析性任务（Edwards & Aronson, 2000）；汇总估计表明，不良反应是住院患者常见的危害原因（Lazarou et al., 1998）。优化还包括识别何时应停止先前合适的药物，这一过程被正式化为去处方（deprescribing）（Reeve et al., 2014）。

Clinical relevance

此处描述的评估技能对于临床药学、治疗委员会、处方集工作以及批判性评估药物文献的教学至关重要。本条目解释了药物之间比较的推理方式，是参考和教育材料；它不是为个体选择、处方或剂量任何药物的依据。

Epidemiology

药物不良反应是导致发病率的重要且部分可预防的因素。一项前瞻性研究的荟萃分析估计，严重药物不良反应在相当一部分住院患者中发生，这强调了选择的危害方面不容忽视（Lazarou et al., 1998）。

Evidence & guidelines

循证医学为选择提供了总体方法（Sackett, 1996），而针对特定疾病的临床实践指南则将其具体化。关于去处方的系统文献表明，同样的循证逻辑也适用于停止治疗以及开始治疗（Reeve et al., 2014）。具体的处方集和处方建议由专业和监管机构维护，不属于本参考条目范围。

History

尽管权衡治疗方法的优劣由来已久，但对药物进行明确、系统化评估是近期的事。1990年代循证医学的阐明将治疗选择重新定义为将评估过的证据与临床专业知识和患者价值观有意识地整合（Sackett, 1996）。对药物不良反应作为主要危害的日益认识（Lazarou et al., 1998; Edwards & Aronson, 2000），以及后来去处方的正式化（Reeve et al., 2014），将药物选择从一次性选择扩展为持续优化。

Debates

成本在多大程度上应与疗效和安全性进行权衡？

将成本和价值纳入选择在原则上被广泛接受，但成本应在多大程度上明确限制个体患者的选择，而非处方集或政策层面的选择，仍然是一个有争议的判断。

Key figures

• David Sackett
• R. Brian Haynes
• Jeffrey Aronson

Seminal works

• sackett-1996
• lazarou-1998
• edwards-2000

Frequently asked questions

药物选择中疗效和有效性有什么区别？

疗效指药物在试验的受控条件下发挥作用的程度，而有效性指药物在日常实践中发挥作用的程度；两者都为选择提供信息，两者之间的差距可能会改变在实际使用中首选的方案。

循证药物选择是否忽视个体患者？

不。循证医学明确将最佳研究证据与临床专业知识以及个体患者的价值观和情况相结合，因此群体证据提供信息，但本身并不决定选择。