Sélection des médicaments fondée sur des preuves : efficacité, sécurité et coût

La sélection des médicaments fondée sur des preuves est la pratique consistant à choisir parmi les options thérapeutiques en évaluant les meilleures preuves disponibles concernant l'efficacité d'un médicament, sa sécurité et son coût, ainsi que les circonstances et les préférences du patient. Elle applique le cadre de la médecine fondée sur des preuves à la question spécifique de savoir quel médicament, le cas échéant, utiliser.

Definition

La sélection des médicaments fondée sur des preuves est le processus de choix d'un médicament en intégrant les meilleures preuves de recherche disponibles sur l'efficacité et la sécurité avec le jugement clinique, les valeurs du patient et les considérations de coût, afin d'identifier l'option dont le bénéfice attendu justifie le mieux ses risques et les ressources nécessaires pour la situation donnée.

Scope

Cette entrée couvre la structure conceptuelle de la comparaison des médicaments : l'évaluation des preuves d'efficacité et d'efficience, la caractérisation des risques et l'intégration du coût et de la valeur dans la décision. Elle les présente comme des concepts d'évaluation dans la pratique pharmaceutique et ne fournit pas de recommandations de prescription pour un médicament ou une affection quelconque.

Core questions

• Quelles sont les meilleures preuves disponibles qu'un médicament améliore les résultats qui importent aux patients ?
• Comment les risques d'une option thérapeutique sont-ils identifiés, quantifiés et pesés par rapport à ses bénéfices ?
• Comment le coût et la valeur entrent-ils en ligne de compte dans le choix entre des options comparables ?
• Comment les preuves au niveau de la population et les valeurs d'un patient individuel sont-elles conciliées dans une seule décision ?

Key concepts

• Efficacité versus efficience
• Résultats importants pour le patient
• Équilibre bénéfice-risque
• Effets indésirables des médicaments
• Rapport coût-efficacité et valeur
• Formulaire et substitution thérapeutique
• Déprescription

Key theories

Médecine fondée sur des preuves

L'intégration des meilleures preuves de recherche externes disponibles avec l'expertise clinique individuelle et les valeurs et circonstances du patient, appliquée ici à la question du choix du médicament plutôt qu'à la seule continuation de la tradition ou de l'expérience non systématique.

Mechanisms

La sélection fondée sur des preuves procède en formulant une question clinique à laquelle on peut répondre, en trouvant et en évaluant les preuves pertinentes, et en les appliquant en tenant compte du patient individuel (Sackett, 1996). Le côté bénéfice repose sur des données d'efficacité et d'efficience, idéalement pour des résultats qui importent aux patients. Le côté risque exige de reconnaître que les effets indésirables des médicaments sont fréquents et importants, et que leur définition, leur diagnostic et leur attribution sont eux-mêmes des tâches analytiques (Edwards & Aronson, 2000) ; des estimations regroupées indiquent que les effets indésirables sont une cause fréquente de préjudice chez les patients hospitalisés (Lazarou et al., 1998). L'optimisation inclut également la reconnaissance du moment où un médicament auparavant approprié devrait être arrêté, un processus formalisé sous le terme de déprescription (Reeve et al., 2014).

Clinical relevance

Les compétences d'évaluation décrites ici sont essentielles pour la pharmacie clinique, les comités de thérapeutique et le travail sur les formulaires, ainsi que pour l'enseignement de l'évaluation critique de la littérature pharmaceutique. Cette entrée explique comment la comparaison entre les médicaments est raisonnée et constitue un matériel de référence et éducatif ; elle ne constitue pas une base pour la sélection, la prescription ou le dosage d'un médicament pour un individu.

Epidemiology

Les effets indésirables des médicaments contribuent de manière substantielle et partiellement évitable à la morbidité. Une méta-analyse d'études prospectives a estimé que des effets indésirables graves des médicaments surviennent chez une fraction significative des patients hospitalisés, soulignant pourquoi le côté risque de la sélection ne peut être considéré comme négligeable (Lazarou et al., 1998).

Evidence & guidelines

La médecine fondée sur des preuves fournit la méthode globale de sélection (Sackett, 1996), et les lignes directrices de pratique clinique spécifiques à une condition la rendent opérationnelle pour des maladies particulières. La littérature systématique sur la déprescription illustre comment la même logique fondée sur des preuves s'applique à l'arrêt ainsi qu'à l'initiation d'un traitement (Reeve et al., 2014). Les recommandations spécifiques en matière de formulaires et de prescription sont maintenues par les organismes professionnels et réglementaires et ne relèvent pas de cette entrée de référence.

History

Bien que l'évaluation des mérites des remèdes soit ancienne, l'évaluation explicite et systématisée des médicaments est récente. L'articulation de la médecine fondée sur des preuves dans les années 1990 a recadré le choix thérapeutique comme l'intégration délibérée de preuves évaluées avec l'expertise clinique et les valeurs du patient (Sackett, 1996). La reconnaissance croissante des effets indésirables des médicaments comme un préjudice majeur (Lazarou et al., 1998 ; Edwards & Aronson, 2000) et, plus tard, la formalisation de la déprescription (Reeve et al., 2014) ont élargi la sélection d'un choix ponctuel à une optimisation continue.

Debates

Dans quelle mesure le coût devrait-il peser par rapport à l'efficacité et à la sécurité ?

L'intégration du coût et de la valeur dans la sélection est largement acceptée en principe, mais la mesure dans laquelle le coût devrait explicitement contraindre les choix pour un patient individuel, par rapport au niveau du formulaire ou de la politique, reste un jugement contesté.

Key figures

• David Sackett
• R. Brian Haynes
• Jeffrey Aronson

Seminal works

• sackett-1996
• lazarou-1998
• edwards-2000

Frequently asked questions

Quelle est la différence entre l'efficacité et l'efficience dans la sélection des médicaments ?

L'efficacité fait référence à la performance d'un médicament dans les conditions contrôlées d'un essai, tandis que l'efficience fait référence à sa performance dans la pratique courante ; les deux éclairent la sélection, et un écart entre elles peut modifier l'option préférée pour une utilisation en situation réelle.

La sélection des médicaments fondée sur des preuves ignore-t-elle le patient individuel ?

Non. La médecine fondée sur des preuves combine explicitement les meilleures preuves de recherche avec l'expertise clinique et les valeurs et circonstances du patient individuel, de sorte que les preuves au niveau de la population informent le choix mais ne le dictent pas à elles seules.