Diseño de ensayo clínico de Fase II ajustado por riesgo — Eficacia estratificada por covariables

Un ensayo clínico de Fase II ajustado por riesgo es un diseño de eficacia en fase temprana que incorpora estratos de riesgo basal de los pacientes — como gravedad de la enfermedad, puntuación pronóstica o carga de comorbilidad — directamente en las reglas de interrupción y los cálculos del tamaño muestral del ensayo. Al condicionar los objetivos de respuesta y los umbrales de futilidad/eficacia a la pertenencia al grupo de riesgo, el diseño evita el sesgo que surge cuando una nueva terapia se evalúa en una población cuya mezcla pronóstica difiere del control histórico sobre el que se basó la hipótesis nula.