Cálculo del tamaño de la muestra

El cálculo del tamaño de la muestra es el procedimiento para determinar cuántos participantes necesita un estudio para responder a su pregunta con una fiabilidad aceptable. Al combinar un tamaño del efecto objetivo, una tasa de falsos positivos aceptada, una potencia deseada y la variabilidad esperada del resultado, se obtiene el número de sujetos necesarios para que sea probable que se detecte un efecto real y sea improbable que un hallazgo casual se confunda con uno. Es un paso de planificación que convierte una pregunta de investigación en un objetivo de reclutamiento concreto.

Definition

Un cálculo del tamaño de la muestra determina el número de participantes del estudio necesarios para detectar un tamaño del efecto preespecificado con una potencia estadística elegida (típicamente 80% o 90%) a un nivel de significación elegido (comúnmente bilateral 0.05), dada la variabilidad esperada del resultado.

Scope

La entrada cubre la lógica y los ingredientes de un cálculo del tamaño de la muestra, los roles del nivel de significación y la potencia, la influencia del tamaño del efecto y la variabilidad del resultado, y los ajustes por la deserción anticipada. Trata el tamaño de la muestra como un tema de planificación metodológica dentro del diseño del estudio, incluyendo su uso en ensayos y estudios observacionales, y no proporciona fórmulas numéricas como instrucciones clínicas.

Key concepts

• Nivel de significación (alfa) y error tipo I
• Potencia estadística y error tipo II (beta)
• Tamaño del efecto y diferencia mínima clínicamente importante
• Variabilidad del resultado (varianza o tasa de eventos)
• Relación de asignación entre grupos
• Inflación por deserción anticipada
• Tamaños de muestra piloto y de viabilidad

Mechanisms

Un cálculo vincula cuatro cantidades de modo que la fijación de tres cualesquiera determina la cuarta: el nivel de significación, la potencia, el tamaño del efecto a detectar y la variabilidad del resultado. Efectos objetivo más pequeños, mayor variabilidad del resultado, mayor potencia y niveles de significación más estrictos aumentan el número de sujetos requerido. Para resultados continuos, la variabilidad relevante es la desviación estándar; para resultados binarios, son las tasas de eventos en cada grupo. El número planificado se infla luego para compensar las pérdidas esperadas en el seguimiento, de modo que la muestra analizada conserve una potencia adecuada. Los estudios piloto estiman la viabilidad y la variabilidad en lugar del tamaño del efecto, y utilizan reglas de tamaño separadas.

Clinical relevance

Un estudio con un tamaño adecuado tiene más probabilidades de dar una respuesta fiable, mientras que uno con poca potencia corre el riesgo de pasar por alto efectos reales y uno innecesariamente grande expone a participantes adicionales sin beneficio; por lo tanto, evaluar si un estudio tuvo un tamaño apropiado es parte de juzgar su evidencia. Esta entrada describe un método de planificación de la investigación y no es una base para decisiones clínicas individuales.

Evidence & guidelines

Los estándares de reporte exigen que se indique el tamaño de la muestra y los supuestos en los que se basa: CONSORT 2010 pide a los ensayos que informen cómo se determinó el tamaño de la muestra, incluyendo el efecto objetivo, la potencia y el nivel de significación. Las revisiones metodológicas señalan que los cálculos reportados a menudo están justificados de forma incompleta, y el trabajo dedicado a los estudios piloto y de viabilidad (por ejemplo, enfoques de regla general y de intervalo de confianza) aborda cómo dimensionar los estudios de fase temprana cuyo propósito es la estimación en lugar de la prueba de hipótesis.

History

El razonamiento del tamaño de la muestra se hizo rutinario a medida que el marco de Neyman-Pearson, con sus tasas explícitas de error tipo I y tipo II, se adoptó a mediados del siglo XX, dando a la potencia un papel formal en la planificación. Los textos estándar de estadística médica a finales del siglo XX hicieron los cálculos accesibles a los investigadores clínicos, y las guías de reporte como CONSORT exigieron posteriormente que se revelaran el cálculo y sus supuestos. Trabajos más recientes han refinado cómo dimensionar los estudios piloto y de viabilidad, distinguiéndolos de los ensayos definitivos.

Debates

¿Cómo se debe elegir el tamaño del efecto objetivo?

Los cálculos son sensibles al efecto asumido, y elegir un efecto optimista y grande para justificar una muestra pequeña (a veces llamado 'samba del tamaño de la muestra') puede dejar un estudio con poca potencia para una diferencia clínicamente significativa; el efecto debe reflejar la diferencia más pequeña que valga la pena detectar en lugar de lo que facilita el reclutamiento.

¿Qué tan grande debe ser un estudio piloto o de viabilidad?

Debido a que los estudios piloto tienen como objetivo evaluar la viabilidad y estimar la variabilidad en lugar de probar una hipótesis, se dimensionan mediante reglas generales o razonamientos basados en la precisión en lugar de la potencia, y el tamaño apropiado sigue siendo un área de trabajo metodológico activo.

Key figures

• Kenneth Schulz
• David Grimes
• Douglas Altman
• Steven Julious
• Michael Campbell

Seminal works

• schulz-grimes-2005-sampsize
• moher-2010-consort-ss
• altman-1991-textbook

Frequently asked questions

¿Qué información necesito antes de poder calcular el tamaño de la muestra?

Como mínimo, el nivel de significación (a menudo 0.05), la potencia deseada (a menudo 80% o 90%), el efecto más pequeño que valga la pena detectar y una estimación de la variabilidad del resultado o la tasa de eventos inicial; para la planificación, también se añade una asignación para la deserción esperada.

¿Por qué un estudio puede ser demasiado grande además de demasiado pequeño?

Un estudio con poca potencia puede pasar por alto un efecto real, pero uno innecesariamente grande expone a participantes adicionales a los procedimientos del estudio y consume recursos sin mejorar la respuesta, por lo que el objetivo es un tamaño apropiado, no simplemente uno grande.