Ökonomische Modellierung und Simulation

Die ökonomische Modellierung und Simulation im Gesundheitswesen nutzt mathematische Strukturen, um Evidenz zu synthetisieren und die langfristigen Kosten und gesundheitlichen Folgen konkurrierender Interventionen zu prognostizieren. Da Studien selten jeden Komparator, jedes Ergebnis oder einen lebenslangen Zeithorizont erfassen, extrapolieren und kombinieren entscheidungsanalytische Modelle Daten aus vielen Quellen, um die Kosteneffektivitätsschätzungen zu erstellen, die Ressourcenentscheidungen untermauern.

Definition

Ein ökonomisches Modell ist ein mathematischer Rahmen, der Evidenz zu Kosten und Gesundheitsergebnissen aus mehreren Quellen synthetisiert und Simulationen verwendet, um die erwarteten Kosten und Effekte alternativer Interventionen über einen definierten Zeithorizont zu schätzen und zu vergleichen.

Scope

Der Eintrag behandelt die Rolle und die Hauptfamilien ökonomischer Modelle – Entscheidungsbäume, Zustandsübergangsmodelle (Markov-Modelle) sowie Mikrosimulationen auf individueller Ebene und diskrete Ereignissimulationen – zusammen mit den Prinzipien der Modellkonzeptualisierung, Validierung und transparenten Berichterstattung. Es handelt sich um methodisches Referenzmaterial, das beschreibt, wie Modelle erstellt und beurteilt werden, und nicht um Ratschläge zu einer bestimmten Intervention.

Core questions

• Wann ist ein Modell erforderlich und nicht nur eine einzelne studienbasierte Analyse?
• Welche Modellstruktur repräsentiert die Krankheit und das Entscheidungsproblem am besten?
• Wie werden Übergangswahrscheinlichkeiten, Kosten und Nutzen geschätzt und in das Modell eingegeben?
• Wie wird ein Modell validiert und berichtet, damit andere seinen Schlussfolgerungen vertrauen können?

Key concepts

• Entscheidungsbaum
• Zustandsübergangsmodell (Markov-Modell)
• Mikrosimulation
• Diskrete Ereignissimulation
• Übergangswahrscheinlichkeit
• Kohorten- versus Individualebenen-Simulation
• Modellkonzeptualisierung
• Interne und externe Validierung

Mechanisms

Ein Modell konzeptualisiert zunächst das Entscheidungsproblem und wählt eine Struktur: einen Entscheidungsbaum für Probleme mit kurzem Horizont, ein Zustandsübergangsmodell für Zustände, die durch Gesundheitszustände und wiederkehrende Zyklen beschrieben werden, oder eine Simulation auf individueller Ebene, wenn die Patientengeschichte oder interagierende Ereignisse relevant sind. Evidenz zu Übergangswahrscheinlichkeiten, Kosten und Nutzen von Gesundheitszuständen füllt die Struktur, und das Modell wird – analytisch für Kohortenmodelle oder mittels Monte-Carlo-Simulation für Modelle auf individueller Ebene – ausgeführt, um erwartete Kosten und Ergebnisse für jede Option zu liefern. Das Modell wird dann verifiziert, anhand externer Daten validiert und transparent berichtet, sodass seine Annahmen und Einschränkungen sichtbar sind (Caro et al., 2012; Siebert et al., 2012; Eddy et al., 2012).

Clinical relevance

Modellbasierte ökonomische Evaluationen sind zentral für die Bewertung von Gesundheitstechnologien und bestimmen häufig, welche Interventionen ein Gesundheitssystem finanziert. Daher unterstützt das Verständnis der Funktionsweise von Modellen die kritische Bewertung solcher Evidenz. Dieses Thema erläutert die Modellierungsmethodik und ist keine Quelle für individuelle klinische oder Behandlungs-Empfehlungen.

Evidence & guidelines

Die ISPOR-SMDM Modeling Good Research Practices Task Force-Reihe bietet die wichtigste methodische Anleitung mit speziellen Berichten zur Modellkonzeptualisierung, Zustandsübergangsmodellierung, Simulation auf individueller Ebene sowie Modelltransparenz und -validierung; Standardlehrbücher von Drummond et al. und von Briggs, Claxton und Sculpher bieten die grundlegende Behandlung (Caro et al., 2012; Siebert et al., 2012; Eddy et al., 2012; Drummond et al., 2005; Briggs, Claxton, & Sculpher, 2006).

History

Die entscheidungsanalytische Modellierung verlagerte sich in den 1980er und 1990er Jahren von der klinischen Entscheidungsanalyse in die Gesundheitsökonomie, da Evaluatoren versuchten, Studienergebnisse auf lebenslange Horizonte zu extrapolieren und Interventionen zu vergleichen, die nicht direkt miteinander verglichen wurden. Zustandsübergangsmodelle wurden zur gängigen Struktur, die Simulation auf individueller Ebene expandierte mit der Rechenleistung, und die ISPOR-SMDM-Berichte zu bewährten Verfahren von 2012 konsolidierten gemeinsame Standards für die Erstellung und Berichterstattung von Modellen (Caro et al., 2012; Siebert et al., 2012).

Debates

Kohorten-Zustandsübergangsmodelle versus Simulation auf individueller Ebene

Einfache Kohorten-Markov-Modelle sind transparent und schnell, können aber die Patientengeschichte oder interagierende Ereignisse nicht einfach darstellen; Mikrosimulationen auf individueller Ebene und diskrete Ereignissimulationen sind flexibler, aber schwieriger zu validieren und datenintensiver, und die Wahl zwischen ihnen ist eine wiederkehrende Modellierungsentscheidung.

Key figures

• Andrew Briggs
• Karl Claxton
• Mark Sculpher
• Uwe Siebert
• David Eddy

Seminal works

• caro-2012-overview
• siebert-2012-statetransition
• briggs-claxton-sculpher-2006

Frequently asked questions

Warum ein Modell verwenden, anstatt eine klinische Studie direkt zu analysieren?

Studien haben in der Regel eine begrenzte Nachbeobachtungszeit, lassen einige relevante Komparatoren aus und messen möglicherweise nicht die endgültigen Gesundheitsergebnisse; ein Modell extrapoliert über die Studie hinaus, verknüpft Zwischen- mit Endergebnissen und kombiniert Evidenz aus mehreren Quellen, um das gesamte Entscheidungsproblem zu adressieren.

Was ist ein Zustandsübergangsmodell (Markov-Modell)?

Es stellt eine Krankheit als eine Reihe sich gegenseitig ausschließender Gesundheitszustände dar, wobei sich Patienten über feste Zeitzyklen gemäß Übergangswahrscheinlichkeiten zwischen den Zuständen bewegen; die Akkumulation von Kosten und Ergebnissen über Zyklen hinweg liefert erwartete Kosten und Effekte für jede Strategie.