比较效果研究

比较效果研究（CER）旨在比较预防、诊断、治疗或管理某种疾病的替代干预措施的益处和危害，明确目标是帮助临床医生、患者和政策制定者做出明智的决策。它强调真实世界的有效性，而非理想化试验条件下的疗效，并侧重于对实践中实际可用的选项进行头对头比较。

Definition

比较效果研究是生成和综合证据的过程，旨在比较预防、诊断、治疗和监测临床状况或改善护理服务的替代方法的益处和危害，以期为真实世界环境中的决策提供信息。

Scope

本条目涵盖了比较效果研究的目的和定义特征、其所使用的设计范围（实用性试验和观察性比较）、非随机比较的分析挑战，以及其与以患者为中心的结果之间的关系。它在框架上是方法论性的，不提供临床或覆盖范围建议。

Core questions

• 在何种情况下，哪种可用选项对哪些人最有效？
• 何时应依赖实用性试验而非观察性数据进行比较？
• 真实世界有效性与理想化疗效如何区分？
• 在非随机比较中，如何处理混杂和选择问题？

Key concepts

• 有效性与疗效
• 主动选项的头对头比较
• 实用性试验
• 观察性研究和数据库比较
• 以患者为中心的结果
• 适应症混杂
• 倾向得分和双重稳健方法
• 治疗效果异质性
• 研究优先排序

Mechanisms

比较效果研究旨在探究在常规条件下，哪些真正可用的选项最有效，因此它倾向于使用主动对照、具有临床意义的结果和广泛代表性的患者。证据来源于实用性随机试验，这类试验在保留随机化的同时放宽了解释性试验的人为限制（Ford & Norrie, 2016），也来源于使用大型数据集的观察性比较，其中可信的推断依赖于通过倾向得分、双重稳健估计和相关方法来控制适应症混杂（Funk et al., 2011）。由于比较是在主动治疗之间进行而非与安慰剂对照，并且效果可能因亚组而异，因此关注治疗效果的异质性至关重要。国家机构已经定义了比较效果研究的范围并设定了研究重点，以解决最具影响力的决策（Sox & Greenfield, 2009; Iglehart, 2009）。

Clinical relevance

比较效果研究旨在为干预措施的真实世界选择提供信息，并揭示与通常被解释性试验排除在外的患者相关的证据。理解其设计有助于评估头对头证据。本条目描述的是一项研究事业，并非个体诊断或治疗决策或覆盖范围确定的依据。

Evidence & guidelines

美国医学研究院定义了比较效果研究并设定了研究重点（Sox & Greenfield, 2009; Iglehart, 2009）。方法学参考文献描述了实用性试验设计（Ford & Norrie, 2016）以及观察性比较中混杂因素的处理（Funk et al., 2011）。这些来源是方法论性的，不推荐具体的治疗方法。

History

尽管治疗比较与临床研究一样历史悠久，但比较效果研究在美国约2009年获得了其名称和优先地位，当时《美国复苏与再投资法案》为其提供了资金，美国医学研究院定义了其范围和优先事项（Sox & Greenfield, 2009; Iglehart, 2009）。随后成立的以患者为中心的结果研究所（Patient-Centered Outcomes Research Institute）使以患者为导向的理念制度化，实用性试验方法和大型观察性数据库成为其主要工具。

Debates

实用性试验与观察性比较

实用性随机试验能有效防止混杂，但可能成本高昂且耗时；而观察性数据库研究快速且范围广，但易受适应症混杂的影响；该领域正在争论何时每种方法足以支持决策。

Key figures

• Harold Sox
• Sheldon Greenfield
• John Iglehart
• Ian Ford

Seminal works

• sox-2009-iom
• iglehart-2009
• ford-2016

Frequently asked questions

比较效果研究与典型的疗效试验有何不同？

疗效试验通常在理想化条件下，常与安慰剂对照，测试干预措施是否有效；而比较效果研究则比较临床医生和患者实际选择的主动选项在真实世界中的有效性和危害。

比较效果研究是否需要随机化？

不需要。比较效果研究同时使用实用性随机试验和大型数据集的观察性比较；后者需要仔细调整适应症混杂，以支持可信的结论。