卫生服务中的观察性研究设计

卫生服务研究中的观察性研究设计描述并比较了医疗服务的提供、利用和结果，而研究者不指定暴露或干预措施。它们严重依赖于常规收集的数据——索赔数据、登记数据、电子健康记录和行政数据集——并将队列研究、病例对照研究、横断面研究和准实验逻辑应用于在真实世界条件下系统如何运作的问题。

Definition

卫生服务中的观察性研究设计是非实验性方法，研究者观察日常实践中发生的护理、暴露和结果，使用队列、病例对照、横断面和准实验结构来估计关联，并通过仔细调整来估计因果效应。

Scope

本条目涵盖了卫生服务和政策研究中使用的主要观察性设计、为这些设计提供数据的数据源、指示性混杂这一核心威胁，以及用于加强因果解释的方法和报告标准。其框架是方法论性的，不提供临床或政策建议。

Core questions

• 常规收集的数据何时能支持关于医疗服务提供可靠的因果主张？
• 如何区分指示性混杂和真实效应？
• 哪种观察性设计适合关于利用、可及性或结果的问题？
• 当随机化不可能时，哪些调整方法可以减少偏差？

Key concepts

• 队列、病例对照和横断面设计
• 行政和索赔数据
• 电子健康记录和登记数据
• 指示性混杂
• 选择偏倚和信息偏倚
• 倾向得分和多变量调整
• 双重稳健估计
• 准实验设计（双重差分法、中断时间序列）
• STROBE报告

Mechanisms

由于暴露和干预不是由研究者指定的，观察性设计容易受到混杂的影响——特别是指示性混杂，即患者接受治疗或服务的原因本身与结果相关。分析人员通过设计（限制、匹配、新用户和主动比较者设计）和分析（多变量回归、倾向得分方法、工具变量和结合结果与暴露建模的双重稳健估计量，以便在任一模型正确时减少偏差）来解决这个问题。准实验设计利用政策或时间上的自然变异来近似随机化。STROBE声明规范了这些研究的报告方式，以便读者可以判断其有效性（von Elm et al., 2007; Funk et al., 2011; Rothman et al., 2008）。

Clinical relevance

观察性研究产生了大量关于服务和治疗在试验之外（包括在通常被排除在实验之外的群体中）表现如何的真实世界证据。批判性地评估它们有助于判断交付层面证据的强度。本条目描述了此类证据是如何产生的，而不是个体诊断或治疗决策的基础。

Epidemiology

当随机化不道德、不切实际或速度太慢时，观察性设计是默认选择，这在系统和政策层面的问题中很常见。大型关联数据集允许大规模研究罕见结果和长期效应，同时也增加了控制混杂的分析负担（Rothman et al., 2008）。

Evidence & guidelines

STROBE声明（von Elm et al., 2007）为队列研究、病例对照研究和横断面研究提供了主要的报告标准。关于倾向得分和双重稳健估计的方法学文献（Funk et al., 2011）以及流行病学参考文本（Rothman et al., 2008）描述了如何处理混杂。这些来源是方法论性的，不推荐治疗。

History

观察性流行病学早于卫生服务研究，但自20世纪后期以来，行政索赔和电子健康记录的增长使得大规模的医疗服务观察性研究成为常规。2007年的STROBE声明巩固了报告实践，随后倾向得分和双重稳健方法的兴起反映了从非随机数据中得出更可靠因果推断的持续努力。

Debates

观察性数据能否支持关于治疗效果的因果主张？

即使经过复杂的调整，未测量的混杂仍然可能存在；分析师们对于何时观察性估计是可信的，以及何时只有随机化才足够，存在分歧，并且提倡采用主动比较者新用户研究等设计选择来缩小差距。

Key figures

• Kenneth Rothman
• Sander Greenland
• Erik von Elm

Seminal works

• vonelm-2007-strobe
• funk-2011

Frequently asked questions

为什么观察性设计在卫生服务研究中如此常见？

许多关于医疗服务如何组织、资助和提供的问题，由于伦理或实际原因无法进行随机化，而常规收集的数据使得研究大型真实世界人群成为可能。

什么是指示性混杂？

当患者接受治疗或服务的临床原因本身与结果相关时，就会产生这种偏倚，使得治疗组和未治疗组不可比较，除非经过仔细调整。