使用健康数据进行比较效益研究

比较效益研究（CER）旨在比较在真实世界条件下，用于预防、诊断、治疗或监测健康状况的替代干预措施的益处和危害。当使用常规收集的健康数据进行时，它利用电子记录、索赔数据和注册表来评估干预措施在日常实践中的表现，而不仅仅是在对照试验中的表现。

Definition

使用健康数据进行的比较效益研究，是通过分析常规收集的数据源（如电子健康记录、管理索赔和注册表）来比较替代健康干预措施在真实世界中的益处和危害。

Scope

本主题涵盖使用观察性数据和常规收集的健康数据来比较干预措施，以及这样做的分析挑战（特别是混杂和数据质量），以及CER与基于试验的证据之间的关系。它将CER视为一个方法学和信息学主题。它描述了比较性证据是如何产生的，而不是治疗建议的来源。

Key concepts

• 真实世界证据
• 常规收集（二次）数据
• 适应症混杂
• 观察性数据的因果推断
• 实用性设计与解释性设计
• 医疗保健中的价值（每成本产出）
• 以患者为中心的结果
• 普遍性与外部有效性

Mechanisms

CER旨在探究两种或多种方案中，哪种对哪些人群在何种情况下效果更好。随机试验以高内部有效性回答了这个问题，但通常是在选定人群中进行；CER通过使用大量反映日常实践的常规收集数据来补充随机试验。由于这些数据是观察性的，核心方法学问题是混杂，特别是适应症混杂（confounding by indication），即选择某种治疗的原因也与结果相关。因此，分析人员依赖因果推断方法和精心设计，结论的可信度在很大程度上取决于基础数据的质量和完整性。CER通常围绕价值展开，价值被定义为相对于成本所实现的健康结果。

Clinical relevance

CER通过指出替代干预措施在真实世界人群中的比较情况，为指南、覆盖决策和共享决策提供信息。批判性阅读CER需要关注混杂和数据质量，因为有偏倚的比较可能会误导。本主题解释了比较性证据是如何产生的；它本身不具有规定性，也不指导个体治疗选择。

Evidence & guidelines

美国医学研究院2009年的报告定义了比较效益研究并设定了国家研究重点，有助于将CER确立为一个领域，并推动了对以患者为中心的结果研究的投资。该报告是一份基础性政策参考，而非临床实践指南。

History

随着政策制定者寻求证据以提高质量和控制成本，对在真实世界条件下比较干预措施的兴趣日益增长。2009年医学研究院的报告正式确立了比较效益研究及其优先事项，随后电子健康记录和索赔数据库的扩展使得大规模观察性比较成为可能，同时也加剧了对此类分析中混杂和数据质量的担忧。

Debates

观察性健康数据能否替代随机试验来比较干预措施？

常规收集的数据提供了规模和真实世界的相关性，但容易受到适应症混杂和质量限制的影响；关于观察性CER何时能产生可信的因果比较，以及何时只有随机化才能解决问题，争论仍在继续。

Key figures

• Harold Sox
• Sheldon Greenfield
• Michael E. Porter

Seminal works

• sox-greenfield-2009
• porter-2010

Frequently asked questions

比较效益研究与随机对照试验有何不同？

随机试验通常在受控条件下，在选定人群中测试干预措施与对照组的比较。比较效益研究，特别是基于常规收集数据的研究，比较的是干预措施在日常实践中的使用情况，以牺牲一定的内部有效性来换取更大的真实世界相关性。

为什么混杂在基于数据的比较效益研究中如此受关注？

因为日常护理中的治疗选择是基于与患者预后相关的理由，所以被比较的组通常存在系统性差异。这种适应症混杂可能会使某种干预措施看起来比实际更好或更差，除非通过设计和分析仔细解决。