研究设计和证据类型
研究设计是研究人员用于生成有关健康和医疗保健证据的结构化计划，它们在如何组建研究组、测量暴露和结果以及防范错误方面有所不同。循证实践和卫生技术评估的基础在于能够区分这些设计并判断每种设计所能支持的置信度。
Definition
研究设计是方法学框架，它规定了如何选择参与者、如何形成比较组、是否以及如何分配暴露或干预措施，以及如何测量结果，从而决定了研究能够产生的证据类型和强度。
Scope
本领域旨在向读者介绍健康研究设计的主要类别及其产生的证据类型：例如随机对照试验等实验性设计，例如队列研究和病例对照研究等观察性设计，准实验和自然实验方法，以及定性研究。它还涉及如何评估单个研究并将其分级为证据等级。它是一个参考性概述，而非临床指导。
Sub-topics
Core questions
- 实验性设计与观察性设计和定性设计有何区别？
- 设计的结构如何影响其证据的强度和局限性？
- 如何评估单个研究并将其组合成用于决策的分级证据？
Key concepts
- 实验性设计与观察性设计
- 内部效度和外部效度
- 偏倚和混杂
- 证据等级
- GRADE证据确定性
- 定量证据与定性证据
- 报告标准
Mechanisms
设计的差异主要在于如何创建比较。随机试验通过随机分配干预措施，平均平衡已知和未知的混杂因素；观察性设计让暴露自然发生，因此必须通过设计或分析来控制混杂；准实验利用非随机但结构化的变异；定性方法则寻求意义和过程而非测量的关联。这些结构性差异正是证据等级和GRADE等分级系统试图转化为对研究结果分级置信度的原因。
Clinical relevance
识别研究设计是贯穿健康科学证据评估的基础：它让读者权衡特定结果对现有证据体系的影响程度。本领域描述了证据是如何产生和判断的，其本身并非个体诊断或治疗决策的依据。
Evidence & guidelines
证据等级和分级框架将设计与置信度之间的关系正式化。GRADE方法评估跨设计的证据确定性和推荐强度（Guyatt et al., 2008），而PRISMA等报告标准则规范了如何综合和报告所得证据（Page et al., 2021）。循证医学的基础论述（Sackett et al., 1996）以及随机和观察性设计相对作用的论述（Concato et al., 2000）构成了该领域。
History
基于设计的现代证据框架源于20世纪中叶的临床流行病学和20世纪90年代的循证医学运动，后者将明确评估研究设计置于临床决策的核心（Sackett et al., 1996）。随后的工作完善了如何解释长期以来假定的随机证据优于观察性证据的观点（Concato et al., 2000），并产生了共识性分级系统（Guyatt et al., 2008）。
Debates
- 在证据等级中，设计应如何严格排名？
- 传统等级将随机试验置于观察性研究之上，但实证比较发现，精心设计的观察性研究并未系统性地夸大效应，这促使人们对设计和证据采取更细致、更依赖于问题的观点。
Key figures
- David Sackett
- Gordon Guyatt
- John Concato
Related topics
Seminal works
- sackett-1996
- concato-2000
- guyatt-2008
Frequently asked questions
- 什么是证据等级？
- 它是根据研究结构抵御偏倚的能力对研究设计进行的排名，传统上将随机试验及其综合分析置于观察性研究之上；GRADE等现代框架将其视为一个起点，可根据研究质量和背景进行向上或向下调整。
- 排名更高的设计总是能给出更好的答案吗？
- 不。最合适的设计取决于具体问题；对于某些问题，观察性或定性证据可能更可行或信息量更大，而一项执行不佳的试验所产生的证据可能比一项强有力的观察性研究更弱。