Lựa chọn thuốc dựa trên bằng chứng: Hiệu quả, An toàn và Chi phí

Lựa chọn thuốc dựa trên bằng chứng là thực hành lựa chọn giữa các phương án điều trị bằng cách cân nhắc bằng chứng tốt nhất hiện có về mức độ hiệu quả của thuốc, mức độ an toàn và chi phí của nó, cùng với hoàn cảnh và sở thích của bệnh nhân. Nó áp dụng khuôn khổ y học dựa trên bằng chứng cho câu hỏi cụ thể về việc nên sử dụng loại thuốc nào, nếu có.

Definition

Lựa chọn thuốc dựa trên bằng chứng là quá trình chọn một loại thuốc bằng cách tích hợp bằng chứng nghiên cứu tốt nhất hiện có về hiệu quả và độ an toàn với đánh giá lâm sàng, giá trị của bệnh nhân và các cân nhắc về chi phí, để xác định lựa chọn mà lợi ích mong đợi của nó biện minh tốt nhất cho rủi ro và nguồn lực trong tình huống hiện tại.

Scope

Mục này bao gồm cấu trúc khái niệm về việc so sánh các loại thuốc: đánh giá bằng chứng về hiệu quả và hiệu lực, mô tả mặt bất lợi của vấn đề, và đưa chi phí và giá trị vào quyết định. Nó coi đây là các khái niệm đánh giá trong thực hành dược và không đưa ra khuyến nghị kê đơn cho bất kỳ loại thuốc hoặc tình trạng nào.

Core questions

• Bằng chứng tốt nhất hiện có cho thấy một loại thuốc cải thiện các kết quả quan trọng đối với bệnh nhân là gì?
• Các tác hại của một lựa chọn điều trị được xác định, định lượng và cân nhắc như thế nào so với lợi ích của nó?
• Chi phí và giá trị ảnh hưởng như thế nào đến lựa chọn giữa các phương án tương đương?
• Bằng chứng cấp độ quần thể và giá trị của từng bệnh nhân được dung hòa như thế nào trong một quyết định duy nhất?

Key concepts

• Hiệu quả (efficacy) so với hiệu lực (effectiveness)
• Các kết quả quan trọng đối với bệnh nhân
• Cân bằng lợi ích-tác hại
• Phản ứng có hại của thuốc
• Hiệu quả chi phí và giá trị
• Danh mục thuốc và thay thế điều trị
• Ngừng kê đơn (Deprescribing)

Key theories

Y học dựa trên bằng chứng

Sự tích hợp bằng chứng nghiên cứu bên ngoài tốt nhất hiện có với chuyên môn lâm sàng cá nhân và giá trị cũng như hoàn cảnh của bệnh nhân, được áp dụng ở đây cho câu hỏi nên chọn loại thuốc nào thay vì chỉ dựa vào truyền thống hoặc kinh nghiệm không có hệ thống.

Mechanisms

Lựa chọn dựa trên bằng chứng tiến hành bằng cách xây dựng một câu hỏi lâm sàng có thể trả lời được, tìm kiếm và đánh giá bằng chứng liên quan, và áp dụng nó với sự chú ý đến từng bệnh nhân (Sackett, 1996). Mặt lợi ích dựa trên dữ liệu về hiệu quả và hiệu lực, lý tưởng là cho các kết quả quan trọng đối với bệnh nhân. Mặt bất lợi đòi hỏi phải nhận ra rằng các phản ứng có hại của thuốc là phổ biến và có hậu quả, và việc định nghĩa, chẩn đoán và quy kết chúng tự thân là các nhiệm vụ phân tích (Edwards & Aronson, 2000); các ước tính tổng hợp chỉ ra rằng các phản ứng có hại là nguyên nhân thường xuyên gây hại cho bệnh nhân nhập viện (Lazarou et al., 1998). Tối ưu hóa cũng bao gồm việc nhận ra khi nào một loại thuốc trước đây phù hợp nên được ngừng, một quá trình được chính thức hóa là ngừng kê đơn (deprescribing) (Reeve et al., 2014).

Clinical relevance

Các kỹ năng đánh giá được mô tả ở đây là trọng tâm của dược lâm sàng, các ủy ban điều trị và công việc xây dựng danh mục thuốc, cũng như việc giảng dạy đánh giá phê bình tài liệu về thuốc. Mục này giải thích cách so sánh giữa các loại thuốc được lập luận và là tài liệu tham khảo và giáo dục; nó không phải là cơ sở để lựa chọn, kê đơn hoặc định liều bất kỳ loại thuốc nào cho một cá nhân.

Epidemiology

Các phản ứng có hại của thuốc là một yếu tố đáng kể và có thể phòng ngừa được một phần gây ra bệnh tật. Một phân tích tổng hợp các nghiên cứu tiền cứu ước tính rằng các phản ứng có hại nghiêm trọng của thuốc xảy ra ở một tỷ lệ đáng kể bệnh nhân nhập viện, nhấn mạnh lý do tại sao mặt bất lợi của việc lựa chọn không thể bị coi nhẹ (Lazarou etal., 1998).

Evidence & guidelines

Y học dựa trên bằng chứng cung cấp phương pháp tổng thể để lựa chọn (Sackett, 1996), và các hướng dẫn thực hành lâm sàng cụ thể theo tình trạng bệnh cụ thể hóa nó cho các bệnh cụ thể. Các tài liệu hệ thống về ngừng kê đơn minh họa cách logic dựa trên bằng chứng tương tự áp dụng cho việc ngừng cũng như bắt đầu điều trị (Reeve et al., 2014). Các khuyến nghị cụ thể về danh mục thuốc và kê đơn được duy trì bởi các cơ quan chuyên môn và quản lý và nằm ngoài mục tham khảo này.

History

Mặc dù việc cân nhắc giá trị của các phương pháp chữa bệnh đã có từ lâu đời, nhưng việc đánh giá thuốc một cách rõ ràng, có hệ thống mới chỉ xuất hiện gần đây. Việc trình bày y học dựa trên bằng chứng vào những năm 1990 đã định hình lại lựa chọn điều trị như là sự tích hợp có chủ ý bằng chứng đã được đánh giá với chuyên môn lâm sàng và giá trị của bệnh nhân (Sackett, 1996). Sự công nhận ngày càng tăng về các phản ứng có hại của thuốc như một tác hại lớn (Lazarou et al., 1998; Edwards & Aronson, 2000) và, sau đó, việc chính thức hóa ngừng kê đơn (Reeve et al., 2014) đã mở rộng lựa chọn từ một lựa chọn một lần thành một quá trình tối ưu hóa liên tục.

Debates

Chi phí nên được cân nhắc như thế nào so với hiệu quả và độ an toàn?

Việc tích hợp chi phí và giá trị vào lựa chọn được chấp nhận rộng rãi về nguyên tắc, nhưng mức độ rõ ràng mà chi phí nên hạn chế các lựa chọn cho một bệnh nhân cụ thể, so với ở cấp độ danh mục thuốc hoặc chính sách, vẫn là một đánh giá gây tranh cãi.

Key figures

• David Sackett
• R. Brian Haynes
• Jeffrey Aronson

Seminal works

• sackett-1996
• lazarou-1998
• edwards-2000

Frequently asked questions

Sự khác biệt giữa hiệu quả (efficacy) và hiệu lực (effectiveness) trong lựa chọn thuốc là gì?

Hiệu quả (efficacy) đề cập đến mức độ hiệu quả của một loại thuốc trong điều kiện được kiểm soát của một thử nghiệm, trong khi hiệu lực (effectiveness) đề cập đến mức độ hiệu quả của nó trong thực hành thông thường; cả hai đều cung cấp thông tin cho việc lựa chọn, và khoảng cách giữa chúng có thể thay đổi lựa chọn nào được ưu tiên cho việc sử dụng trong thế giới thực.

Lựa chọn thuốc dựa trên bằng chứng có bỏ qua bệnh nhân cá nhân không?

Không. Y học dựa trên bằng chứng kết hợp rõ ràng bằng chứng nghiên cứu tốt nhất với chuyên môn lâm sàng và giá trị cũng như hoàn cảnh của từng bệnh nhân, vì vậy bằng chứng quần thể cung cấp thông tin nhưng bản thân nó không quyết định lựa chọn.