Sağlık Hizmetlerinde Gözlemsel Çalışma Tasarımları
Sağlık hizmetleri araştırmalarındaki gözlemsel çalışma tasarımları, araştırmacı tarafından maruziyetler veya müdahaleler atanmaksızın, bakım sunumunu, kullanımını ve sonuçlarını tanımlamakta ve karşılaştırmaktadır. Bu tasarımlar, rutin olarak toplanan verilere — talepler, kayıtlar, elektronik sağlık kayıtları ve idari veri setleri — büyük ölçüde dayanmakta ve sistemlerin gerçek dünya koşullarında nasıl performans gösterdiğine dair sorulara kohort, vaka-kontrol, kesitsel ve yarı-deneysel mantık uygulamaktadır.
Tanım
Sağlık hizmetlerindeki gözlemsel çalışma tasarımları, araştırmacının rutin uygulamada ortaya çıkan bakımı, maruziyetleri ve sonuçları gözlemlediği, kohort, vaka-kontrol, kesitsel ve yarı-deneysel yapılar kullanarak ilişkileri ve dikkatli ayarlamalarla nedensel etkileri tahmin ettiği deneysel olmayan yaklaşımlardır.
Kapsam
Bu madde, sağlık hizmetleri ve politika araştırmalarında kullanılan başlıca gözlemsel tasarımları, bu tasarımları besleyen veri kaynaklarını, endikasyona bağlı karıştırıcı etkinin (confounding by indication) temel tehdidini ve nedensel yorumlamayı güçlendirmek için kullanılan yöntemleri ve raporlama standartlarını kapsamaktadır. Metodolojik bir çerçeveye sahip olup, klinik veya politika önerileri sunmamaktadır.
Temel sorular
- Rutin olarak toplanan veriler, bakım sunumu hakkında ne zaman güvenilir bir nedensel iddiayı destekleyebilir?
- Endikasyona bağlı karıştırıcı etki (confounding by indication) gerçek bir etkiden nasıl ayırt edilmektedir?
- Kullanım, erişim veya sonuçlarla ilgili bir soruya hangi gözlemsel tasarım uymaktadır?
- Randomizasyonun imkansız olduğu durumlarda hangi ayarlama yöntemleri yanlılığı azaltmaktadır?
Anahtar kavramlar
- Kohort, vaka-kontrol ve kesitsel tasarımlar
- İdari ve talep verileri
- Elektronik sağlık kaydı ve kayıt verileri
- Endikasyona bağlı karıştırıcı etki (confounding by indication)
- Seçim ve bilgi yanlılığı
- Eğilim skorları ve çok değişkenli ayarlama
- Çift sağlam tahmin (doubly robust estimation)
- Yarı-deneysel tasarımlar (farkların farkı, kesintili zaman serileri)
- STROBE raporlaması
Mekanizmalar
Maruziyetler ve müdahaleler araştırmacı tarafından atanmadığı için, gözlemsel tasarımlar karıştırıcı etkiye (confounding) karşı savunmasızdır — özellikle de bir hastanın tedavi veya hizmet almasının nedeninin sonucun kendisiyle ilişkili olduğu endikasyona bağlı karıştırıcı etkiye (confounding by indication) karşı. Analistler bunu tasarım (kısıtlama, eşleştirme, yeni kullanıcı ve aktif karşılaştırıcı tasarımları) ve analiz (çok değişkenli regresyon, eğilim skoru yöntemleri, araç değişkenleri ve her iki modelin de doğru olması durumunda yanlılığı azaltmak için sonuç ve maruziyet modellemesini birleştiren çift sağlam tahminciler) yoluyla ele almaktadır. Yarı-deneysel tasarımlar, randomizasyonu yaklaşık olarak sağlamak için politika veya zamanlamadaki doğal varyasyonu kullanmaktadır. STROBE bildirimi, okuyucuların geçerliliklerini değerlendirebilmeleri için bu çalışmaların nasıl raporlandığını standartlaştırmaktadır (von Elm et al., 2007; Funk et al., 2011; Rothman et al., 2008).
Klinik önem
Gözlemsel çalışmalar, hizmetlerin ve tedavilerin denemeler dışında, deneylerden sıklıkla dışlanan gruplar da dahil olmak üzere, gerçek dünyada nasıl performans gösterdiğine dair kanıtların çoğunu üretmektedir. Bu çalışmaları eleştirel bir şekilde değerlendirmek, sunum düzeyindeki kanıtların gücü hakkında yargıda bulunmayı desteklemektedir. Bu madde, söz konusu kanıtların nasıl üretildiğini açıklamaktadır ve bireysel tanı veya tedavi kararları için bir temel oluşturmamaktadır.
Epidemiyoloji
Gözlemsel tasarımlar, randomizasyonun etik dışı, pratik olmayan veya çok yavaş olduğu durumlarda varsayılan yaklaşımdır; bu durum sistem ve politika düzeyindeki sorular için yaygındır. Büyük bağlantılı veri setleri, nadir sonuçların ve uzun vadeli etkilerin büyük ölçekte incelenmesine olanak tanırken, karıştırıcı etkiyi (confounding) kontrol etmenin analitik yükünü artırmaktadır (Rothman et al., 2008).
Kanıt ve kılavuzlar
STROBE bildirimi (von Elm et al., 2007), kohort, vaka-kontrol ve kesitsel çalışmalar için başlıca raporlama standardını sağlamaktadır. Eğilim skorları ve çift sağlam tahmin (doubly robust estimation) üzerine yöntem literatürü (Funk et al., 2011) ve referans epidemiyoloji metinleri (Rothman et al., 2008), karıştırıcı etkinin (confounding) nasıl ele alındığını açıklamaktadır. Bu kaynaklar metodolojiktir ve tedavi önermemektedir.
Tarihçe
Gözlemsel epidemiyoloji, sağlık hizmetleri araştırmalarından çok daha eskiye dayanmaktadır, ancak yirminci yüzyılın sonlarından itibaren idari taleplerin ve elektronik sağlık kayıtlarının büyümesi, bakım sunumunun büyük ölçekli gözlemsel çalışmasını rutin hale getirmiştir. 2007 STROBE bildirimi, raporlama uygulamasını pekiştirmiş ve eğilim skoru ile çift sağlam yöntemlerin (doubly robust methods) sonraki yükselişi, randomize olmayan verilerden daha güvenilir nedensel çıkarımlar elde etmek için sürdürülen çabayı yansıtmaktadır.
Tartışmalar
- Gözlemsel veriler, tedavi etkileri hakkında nedensel iddiaları destekleyebilir mi?
- Gelişmiş ayarlamalara rağmen, ölçülmemiş karıştırıcı etki (confounding) devam edebilmektedir; analistler, gözlemsel tahminlerin ne zaman güvenilir olduğu ile sadece randomizasyonun yeterli olduğu durumlar hakkında farklı görüşlere sahiptir ve aktif karşılaştırıcılı yeni kullanıcı çalışmaları gibi tasarım seçimleri, bu boşluğu daraltmak için savunulmaktadır.
Öne çıkan isimler
- Kenneth Rothman
- Sander Greenland
- Erik von Elm
İlgili konular
Temel eserler
- vonelm-2007-strobe
- funk-2011
Sıkça sorulan sorular
- Sağlık hizmetleri araştırmalarında gözlemsel tasarımlar neden bu kadar yaygındır?
- Bakımın nasıl organize edildiği, finanse edildiği ve sunulduğu hakkındaki birçok soru etik veya pratik nedenlerle randomize edilememektedir ve rutin olarak toplanan veriler, büyük, gerçek dünya popülasyonlarını incelemeyi mümkün kılmaktadır.
- Endikasyona bağlı karıştırıcı etki (confounding by indication) nedir?
- Bu, bir hastanın tedavi veya hizmet almasının klinik nedeninin sonucun kendisiyle ilişkili olması durumunda ortaya çıkan yanlılıktır; bu durum, dikkatli bir şekilde ayarlanmadıkça tedavi edilen ve edilmeyen grupları karşılaştırılamaz hale getirmektedir.