Gerçek Dünya Kanıtı Çalışmaları

Tanıların, tedavilerin ve sonuçların doğruluğunu değerlendirmek için GDV'yi kaynak belgelerle (tıbbi kayıtlar, faturalama kayıtları) doğrulayın. 50-200 kaydın rastgele denetimi genellikle hata oranlarını (yanlış sınıflandırma, eksik veri) ortaya çıkarır. Tek tanı kodları yerine doğrulanmış vaka tanımlarını kullanın (örneğin, talep kodlarından diyabeti belirlemek için yayınlanmış algoritmalar). Vaka tanımlarının hassasiyetini/özgüllüğünü manuel incelemeye karşı test edin. Sınırlamaları (kodlama hataları, eksik değişkenler) belgeleyin ve alternatif tanımlar kullanarak hassasiyet analizleri yapın. Birden fazla veri kaynağı kullanın (örneğin, eksiksizliği artırmak için ESK + talepleri bağlayın). Doğrulama çabalarının şeffaf raporlanması, bulgulara olan güveni artırır.

Her ikisi de ruhen 'gerçek dünya'dır, ancak temelden farklıdır: Pragmatik denemeler rastgeleleştirilmiştir (maruz kalma rastgeleleştirme ile atanır), ancak gerçek ortamlarda. GDK gözlemseldir (rastgeleleştirme yok, maruz kalma klinik uygulama tarafından belirlenir). Pragmatik denemeler gerçek pratikte test ederken rastgeleleştirmenin nedensel gücünü korur. GDK, hız ve ölçek için rastgeleleştirmeden ödün verir. Pragmatik denemeler prospektif olarak kayıt yapar (araştırmacılar kaydı bilir); GDK genellikle geriye dönük olarak toplanan verilerden yararlanır. Pragmatik denemeler uygulama faktörlerini değerlendirebilir; GDK doğal olarak gerçek dünya uygulamasını yakalar. Nedenselliği belirlemek için pragmatik denemeler daha güçlüdür. Hızlı, geniş kanıt için GDK daha hızlıdır.

Eğilim skoru eşleştirmesi: başlangıç değişkenlerine (yaş, cinsiyet, komorbiditeler vb.) göre tedavi olasılığını hesaplayın, eğilim skorunda tedavi edilenleri tedavi edilmeyenlerle eşleştirin, sonuçları karşılaştırın. Bu, gözlemlenen değişkenler üzerinde rastgeleleştirmeyi taklit eder. Regresyon ayarlaması: lojistik/Cox regresyonunda maruz kalmayı ve potansiyel karıştırıcı faktörleri dahil edin, ayarlanmış etkiyi bildirin. Ters olasılık ağırlıklandırması (IPW): gözlemleri ters eğilimle ağırlıklandırarak, maruz kalmanın karıştırıcı faktörlerden bağımsız olduğu bir sözde popülasyon oluşturun. Katmanlama: popülasyonu karıştırıcı faktöre göre bölün (örneğin, yaş grupları), katmanlar içinde maruz kalmayı karşılaştırın. Yöntemi örneklem büyüklüğüne ve örtüşmeye göre seçin (pozitiflik bölgesi: tedavi edilenler ve edilmeyenler tüm karıştırıcı faktör değerlerinde mevcut mu?). Ayarlamadan önce ve sonra başlangıç özelliklerinin dengesini belgeleyin. Yalnızca ölçülen karıştırıcı faktörlerin kontrol edildiğini her zaman kabul edin; ölçülmemiş karıştırıcı faktörler kalır.

Hayır. GDK ve denemeler farklı amaçlara hizmet eder ve birbirini tamamlar. Denemeler etkililiği (ideal koşullarda işe yarayabilir mi?) yüksek iç geçerlilik ile belirler. GDK etkinliği (gerçek pratikte işe yarıyor mu?) yüksek dış geçerlilik ile ancak daha düşük iç geçerlilik (karıştırıcı faktörler) ile belirler. Yeni ilaçların veya cihazların onaylanması için düzenleyici kurumlar, tanımlanmış popülasyonlarda etkililik ve güvenliği gösteren denemeler gerektirir. GDK, genellenebilirliği test ederek, dışlanmış popülasyonlarda güvenliği değerlendirerek, gerçek dünya etkinliğini ölçerek ve onay sonrası kararları bilgilendirerek denemeleri destekler. Altın standart her ikisidir: nedensel etkililik kanıtı için denemeler, gerçek dünya uygulaması ve uzun vadeli sonuçlar için GDK.