Pragmatik Uyarlanabilir Deneme — Gerçek Dünya Uyarlanabilir Deneme Tasarımı

Standart bir uyarlanabilir deneme tipik olarak kontrollü, açıklayıcı bir ortamda, katı uygunluk kriterleri ve protokol gerektiren bakım sunumu ile çalışır. Pragmatik bir uyarlanabilir deneme gerçek dünya sadakati ekler: geniş uygunluk, rutin bakım ortamları ve klinik olarak anlamlı sonuçlar. Her ikisi de önceden belirlenmiş ara kurallar kullanır, ancak pragmatik varyant verimlilik kazanımlarının yanı sıra harici geçerliliğe ve sağlık sistemi yerleşimi önceliklendirir.

Doğası gereği değil. Kol bırakma veya örneklem büyüklüğü yeniden tahmin etme gibi uyarlanabilir değişiklikler, deneme ekibi tarafından yapılan prosedürel kararlardır, hastalara sunulan bakımda yapılan değişiklikler değildir. Pragmatik karakter, değişmeden kalan bakım sunumu bağlamında ve uygunluk genişliğinde yatar. Dikkatli ön belirleme, her iki boyutun da korunduğunu garanti eder.

PRECIS-2 (PRagmatic–Explanatory Continuum Indicator Summary 2), bir denemenin ne kadar pragmatik olduğunu 1-5 ölçeğinde derecelendiren dokuz alan — uygunluk, işe alım ortamı, müdahale esnekliği ve sonuç alaka düzeyi gibi — içeren doğrulanmış bir araçtır. Tasarım sırasında pragmatik hedefler ve uyarlanabilir karmaşıklık arasındaki gerilimleri belirlemek ve çözmek ve raporlama sırasında denemenin pragmatizm profilini belgelemek için kullanılır.

Evet, ancak ilgili düzenleyici kurumla yakın erken etkileşim gerektirir. FDA ve EMA, uyarlanabilir kuralların tamamen önceden belirlendiği, Tip I hatanın kontrol edildiği ve denemenin DSMB dışındaki ara sonuçların körlüğünü koruduğu durumlarda teyit edici başvurularda uyarlanabilir tasarımları kabul eder. Tamamen pragmatik, düzenleyici olmayan bir etkinlik çalışması daha az kısıtlamayla karşı karşıyadır.

En azından: neredeyse gerçek zamanlı sonuç çıkarma kapasitesine sahip bir klinik veri sistemi (tercihen bir elektronik sağlık kaydı), simülasyon sonuçlarıyla kilitlenmiş bir istatistiksel analiz planı, uyarlanabilir tasarım uzmanlığına sahip bağımsız bir Veri Güvenliği ve İzleme Kurulu ve ara analizlerle tetiklenen protokol değişikliklerini uygulama konusunda deneyimli bir deneme yönetim ekibi.