Pragmatik Randomize Klinik Çalışma — Gerçek Dünya Bakımında Etkililik

PRECIS-2 (Pragmatic-Explanatory Continuum Indicator Summary, sürüm 2), deneme tasarımcılarının deneme tasarımının her bir öğesinin ne kadar pragmatik veya açıklayıcı olduğunu karakterize etmelerine ve iletmelerine yardımcı olan doğrulanmış 9 alanlı bir derecelendirme çarkıdır. Alanlar uygunluk, işe alım, ortam, organizasyon, müdahale ve karşılaştırıcının esnekliği, takip yoğunluğu, birincil sonuç ve analiz yaklaşımını içerir. PRECIS-2'yi tasarım aşamasında kullanmak, tasarım seçimlerinin denemenin amacı ile tutarlı olmasını sağlar ve şeffaf raporlamayı destekler. Pragmatik denemeler yayınlayan çoğu dergi artık yöntemler bölümünde bir PRECIS-2 diyagramı beklemektedir.

Pragmatik denemelerde körleme genellikle mümkün veya arzu edilir değildir — özellikle davranışsal, cerrahi veya karmaşık sağlık sistemi müdahaleleri için — çünkü deneme rutin bakımı yansıtacak şekilde tasarlanmıştır. Körleme mümkün olmadığında, performans ve tespit yanlılığı riski kabul edilmeli ve sonuç değerlendiricileri mümkün olduğunca körlenmelidir. Körlemenin yokluğu, bir denemeyi meşru bir pragmatik RKÇ olmaktan çıkarmaz, ancak şeffaf bir şekilde bildirilmelidir.

Bu kavramlar örtüşür ancak aynı değildir. Büyük, basit bir çalışma çok büyük bir örneklem, birincil sonuç dışındaki minimum veri toplama ve geniş uygunluk ile karakterize edilir — hepsi pragmatizm ile tutarlı özelliklerdir. Pragmatik bir RKÇ, ortam ve tasarım seçimleri rutin bakımı yansıtıyorsa küçük olabilir. Pragmatik etiket, tasarım felsefesine (gerçek dünya uygulanabilirliği) atıfta bulunurken, 'büyük basit çalışma' daha çok örneklem boyutunu en üst düzeye çıkarma ve karmaşıklığı en aza indirme operasyonel stratejisine atıfta bulunur.

Genel olarak, FDA ve EMA gibi düzenleyici kurumlar, tanımlanmış koşullar altında etkililik ve güvenliği oluşturmaları gerektiğinden, ilk pazarlama onayı için kontrollü, açıklayıcı tarzı kanıtlar gerektirir. Ancak, pragmatik veriler etiket uzantıları, pazarlama sonrası taahhütler ve sağlık teknolojisi değerlendirmeleri için giderek daha fazla kabul edilmektedir. Bazı kurumlar gerçek dünya kanıtları hakkında kılavuzlar yayınlamıştır ve pragmatik RKÇ verileri, düzenleyici amaçlar için açıklayıcı çalışma paketlerini tamamlayabilir — ancak nadiren değiştirir.

Uygun karşılaştırıcı, mevcut en iyi tedavi veya olağan bakımdır — denemeye kayıtlı olmasaydı hastanın gerçekçi olarak alacağı şey neyse odur. Pragmatik bir denemede plasebo karşılaştırıcısı kullanmak genellikle uygunsuzdur çünkü klinisyenlerin ve hastaların karşılaştığı karşılaştırmalı etkililik sorusunu yanıtlamaz. Aktif tedavilerin başa baş karşılaştırmaları normdur ve karşılaştırıcının seçimi, hedef ortamdaki mevcut klinik uygulamaya dayanarak gerekçelendirilmelidir.