Экономическое моделирование и симуляция

Экономическое моделирование и симуляция в здравоохранении используют математические структуры для синтеза данных и прогнозирования долгосрочных затрат и последствий для здоровья конкурирующих вмешательств. Поскольку клинические испытания редко охватывают все компараторы, все исходы или пожизненный горизонт, аналитические модели решений экстраполируют и комбинируют данные из многих источников для получения оценок экономической эффективности, которые служат основой для принятия решений о ресурсах.

Definition

Экономическая модель — это математическая структура, которая синтезирует данные о затратах и результатах для здоровья из множества источников и использует симуляцию для оценки и сравнения ожидаемых затрат и эффектов альтернативных вмешательств в течение определенного временного горизонта.

Scope

Статья охватывает роль и основные семейства экономических моделей — деревья решений, модели перехода состояний (Марковские модели), а также микросимуляцию на индивидуальном уровне и дискретно-событийное моделирование — наряду с принципами концептуализации модели, валидации и прозрачной отчетности. Это методологический справочный материал, описывающий, как строятся и оцениваются модели, а не рекомендации по какому-либо конкретному вмешательству.

Core questions

• Когда требуется модель, а не анализ, основанный на одном клиническом испытании?
• Какая структура модели лучше всего представляет заболевание и проблему принятия решения?
• Как оцениваются и вводятся в модель вероятности перехода, затраты и полезности?
• Как модель валидируется и представляется в отчете, чтобы другие могли доверять ее выводам?

Key concepts

• Дерево решений
• Модель перехода состояний (Марковская модель)
• Микросимуляция
• Дискретно-событийное моделирование
• Вероятность перехода
• Когортная симуляция против симуляции на индивидуальном уровне
• Концептуализация модели
• Внутренняя и внешняя валидация

Mechanisms

Модель сначала концептуализирует проблему принятия решения и выбирает структуру: дерево решений для проблем с коротким горизонтом, модель перехода состояний для условий, описываемых состояниями здоровья и повторяющимися циклами, или симуляцию на индивидуальном уровне, когда важна история пациента или взаимодействующие события. Данные о вероятностях перехода, затратах и полезности состояний здоровья заполняют структуру, и модель запускается — аналитически для когортных моделей или с помощью симуляции Монте-Карло для моделей на индивидуальном уровне — для получения ожидаемых затрат и результатов для каждого варианта. Затем модель проверяется, валидируется на внешних данных и прозрачно отчитывается, чтобы ее допущения и ограничения были видны (Caro et al., 2012; Siebert et al., 2012; Eddy et al., 2012).

Clinical relevance

Экономические оценки на основе моделей занимают центральное место в оценке медицинских технологий и часто определяют, какие вмешательства финансирует система здравоохранения, поэтому понимание того, как работают модели, поддерживает критическую оценку таких данных. Эта тема объясняет методологию моделирования и не является источником индивидуальных клинических или лечебных рекомендаций.

Evidence & guidelines

Серия отчетов Целевой группы ISPOR-SMDM по передовой практике моделирования исследований предоставляет основные методологические рекомендации, с отдельными отчетами по концептуализации моделей, моделированию перехода состояний, симуляции на индивидуальном уровне, а также прозрачности и валидации моделей; стандартные учебники Drummond et al. и Briggs, Claxton, and Sculpher дают фундаментальное изложение (Caro et al., 2012; Siebert et al., 2012; Eddy et al., 2012; Drummond et al., 2005; Briggs, Claxton, & Sculpher, 2006).

History

Аналитическое моделирование решений перешло из клинического анализа решений в экономику здравоохранения в 1980-х и 1990-х годах, когда оценщики стремились экстраполировать результаты испытаний на пожизненные горизонты и сравнивать вмешательства, не изучавшиеся напрямую. Модели перехода состояний стали основной структурой, симуляция на индивидуальном уровне расширилась с ростом вычислительной мощности, а отчеты ISPOR-SMDM о передовой практике 2012 года закрепили общие стандарты для построения и отчетности по моделям (Caro et al., 2012; Siebert et al., 2012).

Debates

Когортные модели перехода состояний против симуляции на индивидуальном уровне

Простые когортные Марковские модели прозрачны и быстры, но не могут легко представлять историю пациента или взаимодействующие события; микросимуляция на индивидуальном уровне и дискретно-событийное моделирование более гибки, но их сложнее валидировать и они требуют больше данных, и выбор между ними является повторяющимся суждением при моделировании.

Key figures

• Andrew Briggs
• Karl Claxton
• Mark Sculpher
• Uwe Siebert
• David Eddy

Seminal works

• caro-2012-overview
• siebert-2012-statetransition
• briggs-claxton-sculpher-2006

Frequently asked questions

Почему использовать модель вместо прямого анализа клинического испытания?

Испытания обычно имеют ограниченное время наблюдения, опускают некоторые релевантные компараторы и могут не измерять конечные результаты для здоровья; модель экстраполирует данные за пределы испытания, связывает промежуточные и конечные результаты и комбинирует данные из нескольких источников для решения полной проблемы принятия решения.

Что такое модель перехода состояний (Марковская модель)?

Она представляет заболевание как набор взаимоисключающих состояний здоровья, при этом пациенты перемещаются между состояниями в течение фиксированных временных циклов в соответствии с вероятностями перехода; накопление затрат и результатов по циклам дает ожидаемые затраты и эффекты для каждой стратегии.