経済評価における感度分析

経済評価における感度分析とは、費用対効果に関する結論が、そのインプットや仮定の不確実性に対してどの程度頑健であるかを検証するための一連の手法です。モデルを駆動する費用、効果、および構造的選択は、確実には分からず推定されるため、アナリストはそれらを単独で、共同で、または確率的に変化させ、意思決定がどのように変化し、結論がどの程度確信できるかを示します。

Definition

経済評価における感度分析とは、不確実なパラメーター、構造的仮定、または方法論的選択が変更されたときに、費用対効果分析の結果がどのように変化するかを体系的に調査することであり、一方向の決定論的分析から、共同パラメーターの不確実性を伝播させる完全な確率的分析まで多岐にわたります。

Scope

この項目では、決定論的アプローチ（一方向および多方向分析、シナリオ分析、閾値分析）と確率的感度分析、ならびに費用対効果平面、費用対効果受容曲線、情報の期待価値など、意思決定者向けに不確実性を要約するために使用されるツールについて説明します。これは方法論的な参照資料であり、特定の介入に関する助言を行うものではありません。このノードは、測定されていない交絡に関する感度分析に関する疫学の項目とは異なり、隣接する項目として相互リンクされています。

Core questions

• 費用対効果の結論は、単一の不確実な入力にどの程度依存するのでしょうか？
• すべてのパラメーターにおける共同の不確実性は、結果にどのように伝播するのでしょうか？
• 意思決定者向けに不確実性をどのように要約すべきでしょうか？
• 意思決定を行う前に、より多くの証拠を収集することの価値は何でしょうか？

Key concepts

• 決定論的（一方向および多方向）感度分析
• シナリオ分析と閾値分析
• 確率的感度分析
• パラメーター、構造、および方法論的の不確実性
• 費用対効果平面
• 費用対効果受容曲線
• モンテカルロシミュレーション
• 情報の期待価値

Mechanisms

決定論的感度分析は、結果の駆動要因を特定するために、1つまたは少数のパラメーターを妥当な範囲で変化させ、一方、閾値分析は、意思決定が切り替わる入力値を見つけます。これに対し、確率的感度分析は、不確実なパラメーターに確率分布を割り当て、モンテカルロシミュレーションを使用して多数のパラメーターセットを抽出し、増分費用と効果の分布を生成します。これらは費用対効果平面に表示され、費用対効果受容曲線として要約され、異なる閾値で各選択肢が費用対効果が高い確率を示します。情報の価値分析はさらに進んで、追加の研究を通じて不確実性を低減することによる期待される利益を定量化します（Briggs et al., 2012; Fenwick et al., 2004; Claxton et al., 2005; Van Hout et al., 1994）。

Clinical relevance

不確実性分析は、費用対効果に関する推奨がどの程度確実であるか、および資源を投入する前にさらなる証拠が必要かどうかを意思決定者に伝え、それによって医療技術評価の成果に対する信頼性を形成します。このトピックは、不確実性の方法論と経済的証拠がどのように評価されるかを説明するものであり、個々の臨床または治療の決定に関するガイダンスではありません。

Evidence & guidelines

ISPOR-SMDMのパラメーター推定と不確実性に関する優良実践報告書は、不確実性の特性評価と伝播に関する期待を定めており、NICEなどの機関は技術評価において確率的感度分析を要求しています。方法論に関する論文は、費用対効果受容曲線と費用対効果平面を標準的な要約として確立しました（Briggs et al., 2012; Claxton et al., 2005; Fenwick et al., 2004; Van Hout et al., 1994）。

History

初期の経済評価は単純な一方向感度分析に依存していましたが、パラメーターが共同で不確実であるという認識により、1990年代を通じてモンテカルロシミュレーションを用いた確率的手法が導入されました。Van Houtらは1994年に費用対効果平面上のグラフィカルツールを導入し、費用対効果受容曲線は不確実性を提示する標準的な方法となり、2000年代半ばまでには、償還機関は確率的感度分析をオプションではなくデフォルトとして要求するようになりました（Van Hout et al., 1994; Fenwick et al., 2004; Claxton et al., 2005）。

Debates

確率的感度分析は必須か、それともオプションか？

決定論的分析で十分であると主張する者もいましたが、パラメーターは共同で不確実であり、費用対効果の結果は非線形であるため、影響力のある研究では、意思決定の不確実性を正しく特徴づけるためには確率的感度分析が必要であるとされました。この立場は、主要な評価機関にとって標準となりました。

Key figures

• Andrew Briggs
• Karl Claxton
• Mark Sculpher
• Elisabeth Fenwick
• Ben van Hout

Seminal works

• briggs-2012-uncertainty
• fenwick-2004-ceac
• vanhout-1994

Frequently asked questions

決定論的感度分析と確率的感度分析の違いは何ですか？

決定論的分析は、選択された範囲で1つまたは少数の入力を手動で変更し、結果がどのように変化するかを確認するのに対し、確率的分析は、すべての不確実な入力に確率分布を割り当て、シミュレーションを使用して結果に対するそれらの共同効果を捉えます。

費用対効果受容曲線は何を示していますか？

これは、費用対効果の閾値の範囲にわたって、分析の不確実性を考慮した場合に、介入が費用対効果の高い選択肢である確率をプロットしたものであり、意思決定者に結論の確実性について直接的な情報を提供します。