経済モデリングとシミュレーション

医療における経済モデリングとシミュレーションは、数学的構造を用いてエビデンスを統合し、競合する介入策の長期的な費用と健康上の結果を予測します。臨床試験では、すべての比較対象、すべての結果、または生涯にわたる期間を捉えることは稀であるため、意思決定分析モデルは、多くの情報源からのデータを外挿し、結合して、資源配分に関する意思決定に役立つ費用対効果の推定値を作成します。

Definition

経済モデルとは、複数の情報源からの費用と健康アウトカムに関するエビデンスを統合し、シミュレーションを用いて、定義された期間における代替介入策の予想される費用と効果を推定し、比較する数学的枠組みです。

Scope

この項目では、経済モデルの役割と主要な種類（意思決定木、状態遷移（マルコフ）モデル、個人レベルのマイクロシミュレーション、離散イベントシミュレーション）について、モデルの概念化、検証、透明性のある報告の原則とともに解説します。これは、モデルがどのように構築され、評価されるかを記述する手法に関する参考資料であり、特定の介入に関する助言ではありません。

Core questions

• 単一の試験に基づく分析ではなく、モデルが必要となるのはどのような場合ですか？
• 疾患と意思決定問題を最もよく表すモデル構造は何ですか？
• 遷移確率、費用、効用はどのように推定され、モデルに入力されますか？
• モデルの結論が信頼できるように、どのように検証され、報告されますか？

Key concepts

• 意思決定木
• 状態遷移（マルコフ）モデル
• マイクロシミュレーション
• 離散イベントシミュレーション
• 遷移確率
• コホートシミュレーションと個人レベルシミュレーション
• モデルの概念化
• 内部検証と外部検証

Mechanisms

モデルはまず、意思決定問題を概念化し、構造を選択します。短期間の問題には意思決定木、健康状態と繰り返されるサイクルで記述される疾患には状態遷移モデル、患者の履歴や相互作用するイベントが重要な場合には個人レベルのシミュレーションが用いられます。遷移確率、費用、健康状態の効用に関するエビデンスが構造に組み込まれ、モデルが実行されます。コホートモデルでは分析的に、個人レベルモデルではモンテカルロシミュレーションによって実行され、各選択肢の予想される費用とアウトカムが生成されます。その後、モデルは検証され、外部データに対して妥当性が確認され、その仮定と限界が明確になるように透明性をもって報告されます（Caro et al., 2012; Siebert et al., 2012; Eddy et al., 2012）。

Clinical relevance

モデルに基づく経済評価は、医療技術評価の中心であり、医療システムがどの介入に資金を供給するかを決定することが多いため、モデルの仕組みを理解することは、そのようなエビデンスを批判的に評価する上で重要です。このトピックはモデリング手法を説明するものであり、個別の臨床的または治療的推奨の源ではありません。

Evidence & guidelines

ISPOR-SMDMモデリング優良研究実践タスクフォースシリーズは、主要な方法論的ガイダンスを提供しており、モデルの概念化、状態遷移モデリング、個人レベルシミュレーション、モデルの透明性と検証に関する専門的な報告書があります。Drummond et al.およびBriggs, Claxton, and Sculpherによる標準的な教科書は、基礎的な扱いを提供しています（Caro et al., 2012; Siebert et al., 2012; Eddy et al., 2012; Drummond et al., 2005; Briggs, Claxton, & Sculpher, 2006）。

History

意思決定分析モデリングは、評価者が臨床試験の結果を生涯にわたる期間に外挿し、直接比較されていない介入を比較しようとした1980年代から1990年代にかけて、臨床意思決定分析から医療経済学へと移行しました。状態遷移モデルは主要な構造となり、計算能力の向上とともに個人レベルシミュレーションが拡大し、2012年のISPOR-SMDM優良実践報告書は、モデル構築と報告に関する共通の基準を統合しました（Caro et al., 2012; Siebert et al., 2012）。

Debates

コホート状態遷移モデルと個人レベルシミュレーション

単純なコホートマルコフモデルは透明性が高く高速ですが、患者の履歴や相互作用するイベントを容易に表現できません。個人レベルのマイクロシミュレーションや離散イベントシミュレーションはより柔軟ですが、検証が難しく、より多くのデータを必要とします。これらの中から選択することは、モデリングにおける繰り返し生じる判断です。

Key figures

• Andrew Briggs
• Karl Claxton
• Mark Sculpher
• Uwe Siebert
• David Eddy

Seminal works

• caro-2012-overview
• siebert-2012-statetransition
• briggs-claxton-sculpher-2006

Frequently asked questions

臨床試験を直接分析する代わりにモデルを使用するのはなぜですか？

臨床試験は通常、追跡期間が限られており、関連する比較対象の一部が省略されている場合があり、最終的な健康アウトカムを測定しないこともあります。モデルは試験の範囲を超えて外挿し、中間アウトカムと最終アウトカムを関連付け、複数の情報源からのエビデンスを組み合わせて、意思決定問題全体に対処します。

状態遷移（マルコフ）モデルとは何ですか？

これは、疾患を相互に排他的な一連の健康状態として表現し、患者が遷移確率に従って固定された時間サイクルで状態間を移動します。サイクル全体で費用とアウトカムを累積することで、各戦略の予想される費用と効果が得られます。