薬事申請と承認プロセス

薬事申請とは、医薬品の品質、安全性、有効性に関する証拠を製造業者が提示し、保健当局がその承認を決定できるようにするための構造化された文書です。承認プロセスとは、医薬品が市場に出ることを許可されるために、申請が評価される際の、定められた形式、審査期間、および決定基準を含む規制手続きのことです。

Definition

薬事申請とは、医薬品の品質、非臨床、臨床に関する証拠を保健当局に提示する文書化された申請であり、承認プロセスとは、その当局が証拠を審査し、販売承認を付与するかどうかを決定する手続きのことです。

Scope

この項目では、薬事申請の目的と構造、調和されたコモン・テクニカル・ドキュメントの形式、主要な申請タイプと経路、および販売承認と承認後の維持管理につながる審査と決定の段階について説明します。これは、医薬品がどのように承認されるかについての参照および教育的な概要であり、特定の申請や管轄区域に関する助言を行うものではありません。

Core questions

• 医薬品の承認を裏付けるために、申請にはどのような証拠を含める必要がありますか？
• 地域全体の当局が審査できるように、その証拠はどのように整理されますか？
• 新薬、ジェネリック医薬品、特殊な製品にはどのような申請タイプと経路が存在しますか？
• 承認後、製品はどのように維持され、変更されますか？

Key concepts

• コモン・テクニカル・ドキュメント（CTD/eCTD）
• 品質、安全性、有効性モジュール
• 新薬および生物製剤の申請
• 簡易およびジェネリック経路
• 販売承認
• 迅速および条件付き経路
• 承認後の変更とライフサイクル管理
• 薬事審査と決定

Mechanisms

申請は、医薬品の証拠を定義された構造にまとめます。これは、行政情報、品質、非臨床、臨床データを網羅するモジュールを含むコモン・テクニカル・ドキュメントとして国際的に調和されています。その後、保健当局は、品質、安全性、有効性に関する法的基準に照らして申請書類を審査し、説明を求めたり、施設を検査したりすることがあり、承認、拒否、または追加データの要求の決定を下します。承認後、承認は管理された変更と定期的な報告を通じて維持され、規制記録は製造された製品を反映し続けます。

Clinical relevance

承認プロセスは、医薬品が臨床医や患者に利用可能になるかどうか、およびどのような条件で利用可能になるかを決定するものであり、その結果として得られる添付文書は、その承認された適応症と使用条件を定義します。この項目は、医薬品がどのように評価され承認されるかを説明するものであり、処方や治療のガイダンスの出典ではありません。

Evidence & guidelines

申請構造はICH M4コモン・テクニカル・ドキュメントを通じて国際的に調和されていますが、申請タイプと手続きは、FDA（新薬および生物製剤の申請用）やEMA（集中型およびその他の販売承認手続き用）などの国内および地域の当局によって定義されています。Darrowらが実施した分析では、承認基準と迅速承認経路がここ数十年でどのように進化してきたかが記述されています。

History

医薬品の市販前承認は、安全性の危機により、立法府が販売前に安全性、そして後に有効性の証拠を要求するようになった20世紀半ばに確立されました。当初、申請要件は国によって大きく異なっていましたが、1990年代以降、国際医薬品規制調和国際会議（ICH）が技術内容を調和させ、コモン・テクニカル・ドキュメントを導入しました。一方、電子申請（eCTD）や重篤な疾患に対する迅速承認経路は、その後の数十年間で審査のあり方を変えました。

Debates

アクセス速度と証拠の確実性のバランスはどのように取るべきか？

迅速承認および条件付き承認経路は、必要な医薬品をより早く患者に届けることができますが、代替エンドポイントや未熟なデータに依存する可能性があり、承認時の適切な証拠基準について継続的な議論を巻き起こしています。

Seminal works

• ich-m4-2016

Frequently asked questions

コモン・テクニカル・ドキュメントとは何ですか？

これは、申請を行政情報、品質、非臨床、臨床データに関するモジュールに整理する国際的に調和された形式であり、異なる地域の当局が同じ申請書類構造を審査できるようにするものです。

ある国での承認は、医薬品がどこでも承認されることを意味しますか？

いいえ。販売承認は、各当局または地域が独自のプロセスに基づいて付与しますが、調和された申請形式と共有された証拠により、複数地域での申請はより効率的になります。