Essai clinique de phase II ajusté au risque — Conception d'efficacité stratifiée par covariable

Un essai clinique de phase II ajusté au risque est une conception d'efficacité précoce qui intègre les strates de risque de base des patients — telles que la gravité de la maladie, le score pronostique ou le fardeau de comorbidité — directement dans les règles d'arrêt et les calculs de la taille de l'échantillon de l'essai. En conditionnant les cibles de réponse et les seuils de futilité/efficacité sur l'appartenance au groupe de risque, la conception évite le biais qui survient lorsqu'un nouveau traitement est évalué dans une population dont le mélange pronostique diffère du contrôle historique sur lequel l'hypothèse nulle était basée.