监管申报与审批流程

监管申报是制造商提交药品质量、安全性、有效性证据的结构化档案，以便卫生主管部门决定是否批准其上市。审批流程是评估这些申报并允许产品进入市场的监管程序，具有明确的格式、审查时间表和决策标准。

Definition

监管申报是向卫生主管部门提交的、记录在案的申请，其中包含药品的质量、非临床和临床证据；审批流程是该主管部门审查证据并决定是否授予上市许可的程序。

Scope

本条目涵盖监管申报的目的和结构、协调的通用技术文件格式、主要的申请类型和途径，以及导致上市许可和批准后维护的审查和决策步骤。它是关于药品如何获得批准的参考和教育性概述，不就任何具体的申请或司法管辖区提供建议。

Core questions

• 申报必须包含哪些证据才能支持药品的批准？
• 这些证据如何组织，以便不同地区的监管机构能够审查？
• 新药、仿制药和特殊情况产品有哪些申请类型和途径？
• 产品在批准后如何维护和变更？

Key concepts

• 通用技术文件（CTD/eCTD）
• 质量、安全性和有效性模块
• 新药和生物制品申请
• 简化和仿制药途径
• 上市许可
• 快速和有条件途径
• 批准后变更和生命周期维护
• 监管审查和决策

Mechanisms

申报将药品的证据组织成一个明确的结构，国际上统一为通用技术文件，其模块涵盖行政信息以及质量、非临床和临床数据。卫生主管部门随后根据质量、安全性、有效性的法律标准审查该档案，可能会寻求澄清或检查设施，并做出批准、拒绝或要求进一步数据的决定。批准后，通过受控的变更和定期报告来维持许可，因此监管记录持续反映所生产的产品。

Clinical relevance

审批流程决定了药品是否以及在何种条件下可供临床医生和患者使用，由此产生的说明书定义了其获批的适应症和使用条件。本条目描述了药品如何被评估和批准，其本身并非处方或治疗指南的来源。

Evidence & guidelines

申报结构通过ICH M4通用技术文件在国际上实现协调，而申请类型和程序则由国家和地区主管部门定义，例如FDA（针对新药和生物制品申请）和EMA（针对集中式及其他上市许可程序）。Darrow及其同事的分析描述了审批标准和快速通道在近几十年来如何演变。

History

药品上市前审批制度建立于20世纪中叶，此前发生的安全危机促使立法机构要求在上市前提供安全性证据，随后又要求提供有效性证据。最初，各国的申报要求差异很大，但自20世纪90年代起，国际人用药品注册技术协调会（ICH）协调了技术内容并引入了通用技术文件，而电子申报（eCTD）和针对严重疾病的快速通道在随后的几十年中重塑了审查。

Debates

获取速度与证据确定性之间应如何平衡？

快速和有条件批准途径可以更快地将所需药品带给患者，但可能依赖替代终点或不成熟的数据，引发了关于批准时适当证据标准的持续争议。

Seminal works

• ich-m4-2016

Frequently asked questions

什么是通用技术文件？

它是一种国际协调的格式，将申报组织成行政信息、质量、非临床和临床数据模块，以便同一档案结构可供不同地区的监管机构审查。

在一个国家获得批准是否意味着药品在所有地方都获得批准？

不是；上市许可由每个主管部门或地区根据其自身程序授予，尽管协调的申报格式和共享的证据使多地区申请更高效。