药物经济学

药物经济学是将经济学评估应用于药物领域，通过比较药物治疗的成本和健康结果，为药物价值决策提供信息。它提供分析方法——成本效益分析、成本效用分析、成本收益分析和成本最小化分析——用于判断药物的额外益处是否能证明其额外成本是合理的。

Definition

药物经济学是一门衡量和比较药品和服务的成本与结果的学科，它通过表达所消耗资源与所产生的健康结果之间的关系，以支持资源分配决策。

Scope

本条目涵盖药物经济学评估的主要形式、成本和结果的衡量、增量成本效益比和质量调整生命年、决策分析和马尔可夫模型，以及管理这些研究的报告标准。它是一个方法论参考，不提供临床或处方指导。

Core questions

• 药物经济学评估的主要类型有哪些？每种类型何时使用？
• 成本和健康结果如何衡量和结合？
• 什么是增量成本效益比？如何解读？
• 质量调整生命年如何用于比较干预措施？

Key concepts

• 成本效益分析
• 成本效用分析
• 成本收益分析
• 成本最小化分析
• 增量成本效益比（ICER）
• 质量调整生命年（QALY）
• 支付意愿阈值
• 决策分析和马尔可夫模型
• 折现和时间范围

Mechanisms

药物经济学评估将成本衡量与结果衡量相结合。成本最小化分析在结果相同的情况下比较成本；成本效益分析将成本与自然结果单位相关联；成本效用分析使用质量调整生命年，以便可以比较不同疾病的干预措施；成本收益分析则以货币形式评估结果（Drummond 2005）。核心汇总统计量是增量成本效益比——两种方案之间成本差异除以效果差异——它与支付意愿阈值（例如每质量调整生命年成本基准）进行比较（Neumann 2014）。当试验数据有限时，决策分析和马尔可夫模型可以推断随时间变化的成本和结果，而敏感性分析则检验结论对不确定性的稳健性。

Clinical relevance

药物经济学研究为支付方和政策制定者对药物价值的判断提供信息，并且是健康技术评估中评估的证据基础的一部分。本条目描述了这些证据是如何生成和解释的；它不作为个体诊断、处方或治疗决策的依据。

Evidence & guidelines

方法论基础在标准教科书（Drummond 2005; Gold 1996）中有所阐述，报告质量由《健康经济学评估报告综合标准》（CHEERS）管理，该标准规定了经济学评估应如何描述，以便对其方法和假设进行评估（Husereau 2013）。国家卫生技术评估机构发布参考案例，将这些方法调整以适应其自身的决策背景。

History

医疗保健领域的成本效益分析在20世纪70年代和80年代逐渐规范化，并由1996年美国卫生与医学成本效益专家小组的报告（Gold 1996）巩固，该报告标准化了参考案例方法。Drummond及其同事的方法论著作（Drummond 2005）成为该领域的主要参考，而CHEERS等报告标准（Husereau 2013）后来提高了已发表评估的透明度和可比性。

Debates

应以何种支付意愿阈值来定义成本效益？

诸如每质量调整生命年50,000美元的基准被广泛引用，但其经验基础薄弱，并且关于阈值应固定、随情境变化还是源自卫生系统的机会成本，仍存在持续争议。

Key figures

• Michael Drummond
• Milton Weinstein
• Peter J. Neumann
• Marthe Gold

Seminal works

• drummond-2005
• gold-1996
• husereau-2013

Frequently asked questions

成本效益分析和成本效用分析有什么区别？

成本效益分析以自然单位（如获得的生命年数）衡量结果，而成本效用分析则使用质量调整生命年，它结合了生命长度和生命质量，以便可以在共同的尺度上比较不同疾病的干预措施。

增量成本效益比说明了什么？

它表示与另一种方案相比，一种方案每额外单位健康益处所产生的额外成本，通常会与支付意愿阈值进行比较，以决定额外益处是否被认为值得额外成本。