药物经济学与药物政策
药物经济学与药物政策是卫生经济学的一个分支，研究药物如何被评估、定价、支付以及向人群提供。它将个体药物的经济评估与决定哪些产品能到达患者手中以及医疗系统为此付出何种成本的监管和支付方决策联系起来。
Definition
药物经济学将卫生经济学的工具——成本分析、经济评估和决策模型——应用于药物，而药物政策则关注管理药物供应、融资和使用的监管、定价和报销框架。
Scope
本领域旨在引导读者了解药物制剂在其整个生命周期中的经济学研究：如何设定和监管价格，如何通过药物经济学评估来衡量药物的价值，如何做出报销和覆盖决策，以及预算持有者如何评估新药的可负担性。这是一份关于该领域的参考性概述，而非临床或处方指南。
Sub-topics
Core questions
- 什么决定了药物的价格，政府和支付方如何对其进行监管？
- 如何衡量药物相对于其成本的价值？
- 支付方依据何种证据决定报销或覆盖某种药物？
- 新药在给定预算下，随着时间的推移，其可负担性如何？
Key concepts
- 药物经济学评估
- 药物定价与价格监管
- 报销与覆盖决策
- 成本效益与质量调整生命年（QALY）
- 预算影响与可负担性
- 药物卫生技术评估
- 固定预算下的机会成本
Mechanisms
该领域连接了多个决策层面。制造商设定上市价格，监管机构和支付方可能通过价格控制、参考定价或谈判来限制这些价格。药物经济学评估表示药物相对于其增量健康效益的增量成本，通常以每质量调整生命年成本表示，支付方将其与支付意愿基准（Neumann 2014）进行比较。然后，预算影响分析会询问医疗系统是否能在一段时间内为实际人群负担得起新产品（Sullivan 2014）。这些共同为报销和覆盖决策提供信息，从而分配有限的资源。
Clinical relevance
此处研究的决策决定了医疗系统内哪些药物可用且可负担，它们构成了临床医生、支付方和政策制定者在解释治疗价值时所依据的证据的一部分。本条目描述了此类证据如何在系统层面生成和使用；它不是个体处方或治疗决策的依据。
Evidence & guidelines
该领域的方法学标准主要由专业机构和卫生技术评估机构制定。ISPOR关于预算影响分析的良好实践报告（Sullivan 2014）和更广泛的经济评估方法文献（Drummond 2005）提供了参考框架；各国机构将其改编为适用于各自定价和报销系统的评估方法。
History
药物经济学起源于战后卫生经济学以及20世纪70年代和80年代成本效益分析的规范化，当时医疗保健项目的经济评估方法被编纂成文（Drummond 2005）。药物支出的增加、高成本专科药物的出现以及20世纪90年代和21世纪00年代卫生技术评估机构的建立，使药物定价和报销成为核心政策关注点（Kesselheim 2016）。
Debates
- 社会应如何评估高成本药物？
- 成本效益阈值，例如被广泛引用的每质量调整生命年5万美元的基准，尽管被广泛使用但其依据薄弱，关于此类阈值是否以及如何应管理覆盖和定价的争论仍在继续。
Key figures
- Michael Drummond
- Peter J. Neumann
- Aaron Kesselheim
- Milton Weinstein
Related topics
Seminal works
- drummond-2005
- kesselheim-2016
- sullivan-2014
Frequently asked questions
- 药物经济学与一般卫生经济学有何不同？
- 它应用相同的经济评估和政策工具，但专门关注药物——其定价、价值衡量、报销和预算影响——而非整个医疗服务。
- 为什么药物定价和报销决策依赖于经济模型？
- 因为预算有限，支付方使用成本效益和预算影响模型来比较药物的额外健康效益与其成本和可负担性，然后才决定是否资助。