疫苗效力与疫苗有效性

疫苗效力是指疫苗在随机对照试验的受控条件下提供的保护，而疫苗有效性是指疫苗在真实世界人群中使用时观察到的保护。两者都表示接种疫苗者与未接种疫苗者相比疾病的比例减少，它们共同将疫苗的免疫原性与其所提供的临床和公共卫生效益联系起来。

Definition

疫苗效力是指在受控（试验）条件下，疫苗接种组疾病发病率相对于未接种组的百分比降低；疫苗有效性是指通过常规实践中使用的疫苗的观察性研究估算的类似降低。

Scope

本主题涵盖效力与有效性的定义、用于评估两者的研究设计、免疫原性相关性与保护之间的关系，以及试验效力与现场有效性为何可能存在差异。它是一份用于评估疫苗证据的方法学和概念性参考，而非关于疫苗选择或接种的指导。

Core questions

• 疫苗效力与有效性如何定义和估算？
• 现场有效性为何可能与试验效力不同？
• 免疫原性保护相关性与测量的效力有何关系？

Key concepts

• 疫苗效力（基于试验）
• 疫苗有效性（基于现场）
• 相对风险降低
• 保护相关性
• 观察性研究设计（队列、病例对照、检测阴性）
• 直接效应与间接效应（群体效应）

Mechanisms

效力在随机对照试验中估算，其计算方法为1减去疫苗接种组与未接种组疾病发病率之比，通过随机化分离疫苗的作用。有效性在获得许可后使用观察性设计（队列研究、病例对照研究和检测阴性研究）进行估算，这些研究必须应对试验所避免的混杂因素和偏倚。Plotkin 的工作通过建立保护相关性（correlates of protection）将这些临床测量与免疫原性联系起来：当可测量的免疫标志物可靠地预测保护时，免疫原性数据可以桥接到预期的效力。效力与有效性之间的差异源于真实世界因素，例如依从性、储存、人群健康状况、流行毒株和免疫力减弱；Halloran 及其同事提出了测量这些效应的正式设计和参数。

Clinical relevance

区分效力与有效性有助于读者理解为什么在试验中表现良好的疫苗在实际应用中可能显示出不同的保护效果，以及保护相关性如何让新疫苗得以评估。本条目解释了如何在研究设计和证据层面定义和测量保护；它不是个体疫苗接种决策的基础，个体疫苗接种决策应遵循当前的接种计划和指南。

Epidemiology

有效性研究还捕捉了试验可能无法捕捉的人群层面现象，包括在疫苗覆盖率高时对未接种者的间接（群体）保护。有效性估算为免疫政策、加强针接种时机以及应对免疫力减弱或毒株变化提供了信息，并且随着真实世界数据的积累而定期更新。

History

疫苗的现场评估从早期对天花和其他疫苗的观察性研究发展而来，随着二十世纪随机试验和标准化观察性设计的发展，成为一门正式的学科。二十世纪末和二十一世纪初，保护相关性的阐明以及疫苗研究设计的规范化为效力与有效性奠定了严谨的方法学基础。

Debates

当试验不可行时，应如何估算有效性？

病例对照和检测阴性研究等观察性设计在获得许可后估算有效性，但易受混杂因素和选择偏倚的影响；设计选择和解释是疫苗评估中的核心方法学判断。

Key figures

• Stanley Plotkin
• M. Elizabeth Halloran
• Ira Longini

Seminal works

• plotkin-2008
• plotkin-2010
• halloran-2010

Frequently asked questions

疫苗效力与有效性有什么区别？

效力是在受控随机试验中测量的保护，而有效性是在日常实践中使用疫苗时观察到的保护。有效性通常会略低，因为真实世界条件（依从性、储存、人群健康状况、流行毒株）与试验环境不同。

为什么可以使用保护相关性来代替新的效力试验？

当抗体滴度等免疫标志物能可靠预测保护时，证明一种新的或改良疫苗能达到该标志物可以替代全面的效力试验。这种桥接依赖于保护相关性已通过临床保护得到验证。