疫苗效力与疫苗有效性

疫苗效力（efficacy）和疫苗有效性（effectiveness）量化了疫苗在接种者与未接种者之间，降低感染或疾病等结局风险的程度。效力是在随机对照试验的受控条件下测量的保护作用，而有效性是在常规真实世界使用中观察到的保护作用。

Definition

疫苗效力与有效性表示接种者相对于未接种者，结局风险（或发生率）的比例降低，通常为1减去相对风险；效力指受控试验的估计值，有效性指观察性真实世界环境的估计值。

Scope

本条目区分了效力与有效性，定义了两者所用的比例降低度量，并概述了用于估计它们的主要研究设计，包括随机对照试验、队列研究和病例对照研究，以及检测阴性设计。这是一份方法学参考资料，不推荐任何特定的疫苗或接种计划。

Core questions

• 疫苗效力与疫苗有效性之间有什么区别？
• 风险的比例降低是如何计算和解释的？
• 一旦疫苗进入常规使用，哪些研究设计用于估计其有效性？
• 检测阴性设计如何控制就医行为，其假设是什么？

Key concepts

• 疫苗效力
• 疫苗有效性
• 相对风险降低
• 随机对照试验
• 检测阴性设计
• 适应症混杂
• 直接和间接效应
• 保护相关因素

Key theories

效力为1减去相对风险

效力与有效性通常都表示为1减去接种组与未接种组之间结局的相对风险（或发生率比、风险比或比值比），从而得出疫苗接种所致的风险比例降低。

检测阴性设计

在因兼容疾病就医并接受检测的人群中，目标病原体检测阳性者为病例，检测阴性者为对照；比较他们之间的疫苗接种比值可以估计有效性，同时减少因就医行为差异造成的偏倚。

Mechanisms

效力是通过比较随机分组的疫苗组和安慰剂组之间的结局发生频率来估计的，其中随机化平衡了混杂因素。获得许可后，随机化通常不可行，因此有效性是从观察性数据中估计的，这些数据必须解决混杂问题，特别是接种者和未接种者之间的差异。检测阴性设计通过将研究限制在就诊并接受检测的人群中，比较目标病原体阳性者和阴性者之间的疫苗接种状况，从而解决其中一种偏倚；在其假设下，这可以控制就医行为和检测的差异。估计值可以仅捕捉接种者的直接保护作用，或者在某些设计中，还可以捕捉减少更广泛人群传播的间接保护作用。

Clinical relevance

效力与有效性估计值是疫苗保护价值沟通和比较的基础，它们解释了为什么同一种产品，试验效力与现场有效性可能存在差异。本条目描述了这些估计值是如何产生和解释的；它是一个参考框架，而不是个体疫苗接种决策的依据。

Epidemiology

有效性因所研究的结局（感染、症状性疾病或严重疾病）、人群、疫苗与流行毒株的匹配程度以及接种后的时间而异。对于流感等病原体，检测阴性设计已成为许多监测网络中常规年度有效性监测的广泛使用方法。

History

疫苗保护的现场评估在20世纪后期系统化，Orenstein及其同事规范了从观察性数据估计效力的方法。随着疫苗进入常规使用，观察性设计变得至关重要，而检测阴性设计在21世纪初和21世纪10年代为流感开发和形式化，为监测有效性提供了一种实用且日益标准化的方法。

Debates

检测阴性设计去除偏倚的效果如何？

该设计在特定假设下控制了差异性就医行为，但残余混杂、不完美的检测敏感性和特异性以及比较疾病的选择仍然可能使估计值产生偏倚，其无偏倚的条件仍然是方法学分析的主题。

Key figures

• Walter Orenstein
• Geoffrey Weinberg
• Michael Jackson
• Sheena Sullivan
• Benjamin Cowling

Seminal works

• orenstein-1988
• weinberg-szilagyi-2010
• jackson-nelson-2013

Frequently asked questions

疫苗效力与疫苗有效性是一回事吗？

不是。效力是在随机对照试验的受控条件下测量的保护作用，而有效性是在常规真实世界使用中观察到的保护作用；有效性通常会略低一些，因为现场条件与试验条件不同。

为什么检测阴性设计在流感疫苗中很受欢迎？

它将研究限制在就医并接受检测的人群中，比较病毒检测阳性者和阴性者之间的疫苗接种情况，这有助于控制就医行为的差异，并使常规大规模监测变得可行。