经济建模与模拟

卫生领域的经济建模与模拟利用数学结构综合证据，并预测相互竞争的干预措施的长期成本和健康后果。由于临床试验很少能涵盖所有比较因素、所有结果或终生时间范围，决策分析模型通过外推和结合来自多个来源的数据，以生成成本效益估计，从而为资源决策提供信息。

Definition

经济模型是一个数学框架，它综合来自多个来源的成本和健康结果证据，并利用模拟来估计和比较替代干预措施在特定时间范围内的预期成本和效果。

Scope

本条目涵盖了经济模型的作用和主要类型——决策树、状态转换（马尔可夫）模型以及个体水平微观模拟和离散事件模拟——以及模型概念化、验证和透明报告的原则。它是描述模型如何构建和评估的方法学参考材料，而非针对任何特定干预措施的建议。

Core questions

• 何时需要模型而非单一的基于试验的分析？
• 哪种模型结构最能代表疾病和决策问题？
• 如何估计转换概率、成本和效用并将其输入模型？
• 如何验证和报告模型，以便他人信任其结论？

Key concepts

• 决策树
• 状态转换（马尔可夫）模型
• 微观模拟
• 离散事件模拟
• 转换概率
• 队列与个体水平模拟
• 模型概念化
• 内部和外部验证

Mechanisms

模型首先将决策问题概念化并选择一个结构：对于短期问题选择决策树，对于由健康状态和重复周期描述的疾病选择状态转换模型，或者当患者病史或相互作用事件很重要时选择个体水平模拟。关于转换概率、成本和健康状态效用的证据被填充到结构中，然后模型运行——对于队列模型进行分析运行，或者对于个体水平模型通过蒙特卡洛模拟运行——以产生每个选项的预期成本和结果。然后对模型进行验证，对照外部数据进行确认，并透明地报告，以便其假设和局限性可见（Caro et al., 2012; Siebert et al., 2012; Eddy et al., 2012）。

Clinical relevance

基于模型的经济评估是卫生技术评估的核心，并且经常决定卫生系统资助哪些干预措施，因此理解模型如何运作有助于对这些证据进行批判性评估。本主题解释了建模方法学，并非个体临床或治疗建议的来源。

Evidence & guidelines

ISPOR-SMDM建模良好研究实践工作组系列提供了主要的方法学指导，其中包含关于模型概念化、状态转换建模、个体水平模拟以及模型透明度和验证的专门报告；Drummond等人的标准教科书以及Briggs、Claxton和Sculpher的著作提供了基础性处理（Caro et al., 2012; Siebert et al., 2012; Eddy et al., 2012; Drummond et al., 2005; Briggs, Claxton, & Sculpher, 2006）。

History

决策分析建模在20世纪80年代和90年代从临床决策分析转向卫生经济学，当时评估人员试图将试验结果外推至终生时间范围，并比较未进行头对头研究的干预措施。状态转换模型成为主要结构，个体水平模拟随着计算能力的增强而扩展，2012年ISPOR-SMDM良好实践报告巩固了模型构建和报告的共享标准（Caro et al., 2012; Siebert et al., 2012）。

Debates

队列状态转换模型与个体水平模拟

简单的队列马尔可夫模型透明且快速，但难以有效表示患者病史或相互作用事件；个体水平微观模拟和离散事件模拟更灵活，但更难验证且对数据要求更高，选择它们是建模中反复出现的判断。

Key figures

• Andrew Briggs
• Karl Claxton
• Mark Sculpher
• Uwe Siebert
• David Eddy

Seminal works

• caro-2012-overview
• siebert-2012-statetransition
• briggs-claxton-sculpher-2006

Frequently asked questions

为什么使用模型而不是直接分析临床试验？

试验通常随访时间有限，遗漏了一些相关的比较因素，并且可能无法测量最终的健康结果；模型可以超越试验进行外推，将中间结果与最终结果联系起来，并结合来自多个来源的证据来解决完整的决策问题。

什么是状态转换（马尔可夫）模型？

它将疾病表示为一组互斥的健康状态，患者根据转换概率在固定的时间周期内于状态之间移动；通过累积各周期的成本和结果，可以得出每种策略的预期成本和效果。