风险调整II期临床试验——协变量分层疗效设计

风险调整II期临床试验是一种早期疗效设计，它将患者基线风险分层——例如疾病严重程度、预后评分或合并症负担——直接纳入试验的终止规则和样本量计算中。通过将反应目标以及无效/有效阈值条件化为风险组别成员身份，该设计避免了当新疗法在一个预后构成与假设检验所依据的既往对照组不同的群体中进行评估时产生的偏倚。