自适应试验设计

自适应试验设计允许根据中期数据对试验进行预先指定的修改——例如样本量重新估计、因无效或有效而停止、剔除无效的试验臂，或将随机化比例转向表现更好的治疗。该方法由 Pocock 和 Jennison 等统计学家在 20 世纪 90 年代至 21 世纪初系统开发，并于 2019 年由 FDA 正式化，自适应设计能够加速药物开发，减少对无效治疗的暴露，并在正确执行的情况下提高效率，同时不增加假阳性率。