Sağlık Verileri Kullanılarak Karşılaştırmalı Etkililik Araştırması
Karşılaştırmalı etkililik araştırması (CER), gerçek dünya koşulları altında bir sağlık durumunun önlenmesi, teşhisi, tedavisi veya izlenmesi için alternatif müdahalelerin faydalarını ve zararlarını karşılaştırmaktadır. Rutin olarak toplanan sağlık verileri kullanılarak yürütüldüğünde, müdahalelerin yalnızca kontrollü çalışmalarda değil, günlük pratikte nasıl performans gösterdiğini tahmin etmek için elektronik kayıtlardan, taleplerden (claims) ve kayıtlardan (registries) yararlanmaktadır.
Tanım
Sağlık verileri kullanılarak yapılan karşılaştırmalı etkililik araştırması, elektronik sağlık kayıtları, idari talepler (administrative claims) ve kayıtlar (registries) gibi rutin olarak toplanan veri kaynaklarının analizi yoluyla alternatif sağlık müdahalelerinin gerçek dünyadaki faydalarının ve zararlarının karşılaştırılmasıdır.
Kapsam
Bu konu, müdahaleleri karşılaştırmak için gözlemsel ve rutin olarak toplanan sağlık verilerinin kullanımını, bunun analitik zorluklarını (özellikle karıştırıcı etki (confounding) ve veri kalitesi) ve CER ile çalışma tabanlı kanıtlar arasındaki ilişkiyi kapsamaktadır. CER'i metodolojik ve bilişimsel bir konu olarak ele almaktadır. Karşılaştırmalı kanıtların nasıl üretildiğini açıklamaktadır ve tedavi önerileri kaynağı değildir.
Anahtar kavramlar
- Gerçek dünya kanıtı
- Rutin olarak toplanan (ikincil) veriler
- Endikasyona bağlı karıştırıcı etki (confounding by indication)
- Gözlemsel verilerden nedensel çıkarım
- Pragmatik ve açıklayıcı tasarımlar
- Sağlık hizmetlerinde değer (maliyete göre sonuçlar)
- Hasta merkezli sonuçlar
- Genellenebilirlik ve dış geçerlilik
Mekanizmalar
CER, iki veya daha fazla seçenekten hangisinin kim için ve hangi koşullar altında daha iyi çalıştığını araştırmaktadır. Randomize çalışmalar bu soruyu yüksek iç geçerlilikle yanıtlamaktadır ancak genellikle seçilmiş popülasyonlarda yapılmaktadır; CER, günlük pratiği yansıtan geniş hacimli rutin olarak toplanan verileri kullanarak bu çalışmaları tamamlamaktadır. Bu tür veriler gözlemsel olduğundan, merkezi metodolojik sorun karıştırıcı etki (confounding), özellikle de bir tedavinin seçilme nedenlerinin sonuçlarla da ilişkili olduğu endikasyona bağlı karıştırıcı etki (confounding by indication) olmaktadır. Bu nedenle analistler nedensel çıkarım yöntemlerine ve dikkatli tasarıma güvenmektedir ve sonuçların güvenilirliği, temel verilerin kalitesine ve eksiksizliğine büyük ölçüde bağlıdır. CER, genellikle maliyete göre elde edilen sağlık sonuçları olarak tanımlanan değer etrafında şekillenmektedir.
Klinik önem
CER, gerçek dünya popülasyonlarında alternatif müdahalelerin nasıl karşılaştırıldığını göstererek kılavuzlara, kapsama kararlarına ve ortak karar alma süreçlerine bilgi sağlamaktadır. Bu tür çalışmaları eleştirel bir şekilde okumak, yanlı karşılaştırmaların yanıltıcı olabileceği için karıştırıcı etki (confounding) ve veri kalitesine dikkat etmeyi gerektirmektedir. Bu konu, karşılaştırmalı kanıtların nasıl üretildiğini açıklamaktadır; kendisi reçete edici değildir ve bireysel tedavi seçimlerini yönlendirmemektedir.
Kanıt ve kılavuzlar
ABD Tıp Enstitüsü'nün 2009 tarihli raporu, karşılaştırmalı etkililik araştırmasını tanımlamış ve ulusal araştırma önceliklerini belirleyerek CER'in bir alan olarak kurulmasına ve hasta merkezli sonuç araştırmalarına yatırım yapılmasını teşvik etmeye yardımcı olmuştur. Rapor, klinik uygulama kılavuzu olmaktan ziyade temel bir politika referansıdır.
Tarihçe
Politika yapıcılar kaliteyi artırmak ve maliyetleri kontrol etmek için kanıt arayışına girdikçe, gerçek dünya koşulları altında müdahaleleri karşılaştırmaya olan ilgi artmıştır. 2009 Tıp Enstitüsü raporu, karşılaştırmalı etkililik araştırmasını ve önceliklerini resmileştirmiş, elektronik sağlık kayıtlarının ve talep (claims) veritabanlarının sonraki genişlemesi ise büyük ölçekli gözlemsel karşılaştırmayı mümkün kılmıştır; aynı zamanda bu tür analizlerde karıştırıcı etki (confounding) ve veri kalitesi hakkındaki endişeleri de artırmıştır.
Tartışmalar
- Gözlemsel sağlık verileri, müdahaleleri karşılaştırmada randomize çalışmaların yerini alabilir mi?
- Rutin olarak toplanan veriler ölçek ve gerçek dünya uygunluğu sunmaktadır ancak endikasyona bağlı karıştırıcı etki (confounding by indication) ve kalite sınırlamalarına karşı savunmasızdır; gözlemsel CER'in ne zaman güvenilir nedensel karşılaştırmalar sağladığı ve sorunu yalnızca randomizasyonun ne zaman çözebileceği konusunda tartışmalar devam etmektedir.
Öne çıkan isimler
- Harold Sox
- Sheldon Greenfield
- Michael E. Porter
İlgili konular
Temel eserler
- sox-greenfield-2009
- porter-2010
Sıkça sorulan sorular
- Karşılaştırmalı etkililik araştırması, randomize kontrollü bir çalışmadan nasıl farklıdır?
- Randomize bir çalışma, genellikle seçilmiş bir popülasyonda kontrollü koşullar altında bir müdahaleyi bir karşılaştırıcıya karşı test etmektedir. Karşılaştırmalı etkililik araştırması, özellikle rutin olarak toplanan verilere dayandığında, müdahaleleri günlük pratikte kullanıldıkları şekliyle karşılaştırmakta, bu da daha fazla gerçek dünya uygunluğu için bir miktar iç geçerlilikten ödün vermektedir.
- Veriye dayalı karşılaştırmalı etkililik araştırmasında karıştırıcı etki (confounding) neden bu kadar önemli bir endişe kaynağıdır?
- Rutin bakımdaki tedaviler, hastanın prognozuyla ilişkili nedenlerle seçildiği için, karşılaştırılan gruplar genellikle sistematik olarak farklılık göstermektedir. Bu endikasyona bağlı karıştırıcı etki (confounding by indication), tasarım ve analizle dikkatlice ele alınmadığı sürece bir müdahaleyi olduğundan daha iyi veya daha kötü gösterebilmektedir.