Регуляторные заявки и процессы одобрения

Регуляторные заявки представляют собой структурированные досье, посредством которых производитель представляет доказательства качества, безопасности и эффективности лекарственного средства, чтобы орган здравоохранения мог принять решение о его разрешении. Процессы одобрения — это регуляторные процедуры с определенными форматами, сроками рассмотрения и стандартами принятия решений, посредством которых эти заявки оцениваются, и продукт допускается на рынок.

Definition

Регуляторная заявка — это документированное заявление, представляющее доказательства качества, доклинических и клинических исследований лекарственного продукта органу здравоохранения, а процесс одобрения — это процедура, посредством которой этот орган рассматривает доказательства и принимает решение о выдаче регистрационного удостоверения.

Scope

Эта статья охватывает цель и структуру регуляторных заявок, гармонизированный формат Общего технического документа, основные типы и пути подачи заявок, а также этапы рассмотрения и принятия решений, которые приводят к получению регистрационного удостоверения и поддержанию его после одобрения. Это справочный и образовательный обзор того, как одобряются лекарства, и не содержит рекомендаций по какой-либо конкретной заявке или юрисдикции.

Core questions

• Какие доказательства должна содержать заявка для поддержки разрешения лекарственного средства?
• Как эти доказательства организованы, чтобы органы власти в разных регионах могли их рассмотреть?
• Какие типы и пути подачи заявок существуют для новых, генерических и особых продуктов?
• Как продукты поддерживаются и изменяются после одобрения?

Key concepts

• Общий технический документ (CTD/eCTD)
• Модули качества, безопасности и эффективности
• Заявки на новые лекарства и биологические препараты
• Сокращенные и генерические пути
• Регистрационное удостоверение
• Ускоренные и условные пути
• Изменения после одобрения и поддержание жизненного цикла
• Регуляторная экспертиза и решение

Mechanisms

Заявка собирает доказательства для лекарственного средства в определенную структуру, международно гармонизированную как Общий технический документ с модулями, охватывающими административную информацию и данные о качестве, доклинических и клинических исследованиях. Затем орган здравоохранения рассматривает досье на соответствие правовым стандартам качества, безопасности и эффективности, может запрашивать разъяснения или инспектировать объекты и принимает решение разрешить, отказать или запросить дополнительные данные. После одобрения разрешение поддерживается посредством контролируемых изменений и периодической отчетности, так что регуляторная запись продолжает отражать продукт в том виде, в каком он производится.

Clinical relevance

Процесс одобрения определяет, будет ли и на каких условиях лекарство доступно клиницистам и пациентам, а полученная этикетка определяет его разрешенные показания и условия использования. Эта статья описывает, как лекарства оцениваются и разрешаются, и сама по себе не является источником рекомендаций по назначению или лечению.

Evidence & guidelines

Структура заявок гармонизирована на международном уровне посредством Общего технического документа ICH M4, в то время как типы и процедуры заявок определяются национальными и региональными органами, такими как FDA (для заявок на новые лекарства и биологические препараты) и EMA (для централизованных и других процедур получения регистрационного удостоверения). Анализы, такие как проведенный Дарроу и его коллегами, описывают, как стандарты одобрения и ускоренные пути развивались в последние десятилетия.

History

Дорыночное одобрение лекарств было установлено в середине двадцатого века после кризисов безопасности, которые привели к тому, что законодательные органы потребовали доказательств безопасности, а затем и эффективности перед выходом на рынок. Требования к заявкам изначально сильно различались между странами, но с 1990-х годов Международный совет по гармонизации согласовал техническое содержание и ввел Общий технический документ, в то время как электронная подача (eCTD) и ускоренные пути для серьезных состояний изменили процесс рассмотрения в последующие десятилетия.

Debates

Как следует сбалансировать скорость доступа с достоверностью доказательств?

Ускоренные и условные пути одобрения могут быстрее доставлять необходимые лекарства пациентам, но могут опираться на суррогатные конечные точки или менее зрелые данные, что вызывает постоянные дебаты о соответствующем стандарте доказательств на момент одобрения.

Seminal works

• ich-m4-2016

Frequently asked questions

Что такое Общий технический документ?

Это международно гармонизированный формат, который организует заявку в модули для административной информации, а также для данных о качестве, доклинических и клинических исследованиях, так что одна и та же структура досье может быть рассмотрена органами власти в разных регионах.

Означает ли одобрение в одной стране, что лекарство одобрено повсюду?

Нет; регистрационное удостоверение выдается каждым органом или регионом в соответствии с его собственными процедурами, хотя гармонизированные форматы заявок и общие доказательства делают многорегиональные заявки более эффективными.