Выбор лекарственных средств на основе доказательств: эффективность, безопасность и стоимость

Выбор лекарственных средств на основе доказательств — это практика выбора среди терапевтических вариантов путем взвешивания наилучших доступных данных о том, насколько хорошо работает лекарство, насколько оно безопасно и сколько оно стоит, наряду с индивидуальными обстоятельствами и предпочтениями пациента. Он применяет принципы доказательной медицины к конкретному вопросу о том, какой препарат, если таковой имеется, использовать.

Definition

Выбор лекарственных средств на основе доказательств — это процесс выбора лекарства путем интеграции наилучших доступных результатов исследований эффективности и безопасности с клиническим суждением, ценностями пациента и соображениями стоимости, чтобы определить вариант, ожидаемая польза которого наилучшим образом оправдывает его риски и затраты в данной ситуации.

Scope

Эта статья охватывает концептуальную структуру сравнения лекарственных средств: оценку доказательств эффективности и действенности, характеристику вреда, а также учет стоимости и ценности при принятии решения. Она рассматривает эти аспекты как оценочные концепции в рамках фармацевтической практики и не предоставляет рекомендаций по назначению каких-либо лекарств или состояний.

Core questions

• Каковы наилучшие доступные доказательства того, что лекарство улучшает исходы, имеющие значение для пациентов?
• Как выявляются, количественно оцениваются и взвешиваются риски терапевтического варианта по сравнению с его преимуществами?
• Как стоимость и ценность влияют на выбор между сопоставимыми вариантами?
• Как согласуются доказательства на уровне популяции и ценности индивидуального пациента в одном решении?

Key concepts

• Эффективность против действенности
• Важные для пациента исходы
• Баланс пользы и вреда
• Нежелательные реакции на лекарства
• Экономическая эффективность и ценность
• Формуляр и терапевтическая взаимозаменяемость
• Депрескрайбинг

Key theories

Доказательная медицина

Интеграция наилучших доступных внешних результатов исследований с индивидуальным клиническим опытом и ценностями и обстоятельствами пациента, применяемая здесь к вопросу о том, какое лекарство выбрать, а не полагаться только на традицию или несистематический опыт.

Mechanisms

Выбор на основе доказательств осуществляется путем формулирования клинического вопроса, на который можно ответить, поиска и оценки соответствующих доказательств, а также их применения с учетом индивидуальных особенностей пациента (Sackett, 1996). Сторона пользы основывается на данных об эффективности и действенности, в идеале для исходов, имеющих значение для пациентов. Сторона вреда требует признания того, что нежелательные реакции на лекарства распространены и имеют серьезные последствия, и что их определение, диагностика и атрибуция сами по себе являются аналитическими задачами (Edwards & Aronson, 2000); объединенные оценки показывают, что нежелательные реакции являются частой причиной вреда среди госпитализированных пациентов (Lazarou et al., 1998). Оптимизация также включает распознавание того, когда ранее подходящее лекарство следует отменить, процесс, формализованный как депрескрайбинг (Reeve et al., 2014).

Clinical relevance

Описанные здесь навыки оценки имеют центральное значение для клинической фармации, терапевтических комитетов и работы с формулярами, а также для обучения критической оценке фармацевтической литературы. Эта статья объясняет, как обосновывается сравнение между лекарствами, и является справочным и образовательным материалом; она не является основанием для выбора, назначения или дозирования какого-либо препарата для отдельного человека.

Epidemiology

Нежелательные реакции на лекарства являются существенным и частично предотвратимым фактором заболеваемости. Метаанализ проспективных исследований показал, что серьезные нежелательные реакции на лекарства возникают у значительной части госпитализированных пациентов, что подчеркивает, почему сторона вреда при выборе не может рассматриваться как незначительная (Lazarou et al., 1998).

Evidence & guidelines

Доказательная медицина обеспечивает общую методологию выбора (Sackett, 1996), а специфические для состояния клинические рекомендации конкретизируют ее для определенных заболеваний. Систематическая литература по депрескрайбингу иллюстрирует, как та же логика, основанная на доказательствах, применяется как к прекращению, так и к началу терапии (Reeve et al., 2014). Конкретные рекомендации по формулярам и назначению поддерживаются профессиональными и регулирующими органами и выходят за рамки этой справочной статьи.

History

Хотя взвешивание достоинств лекарственных средств имеет давнюю историю, явная, систематизированная оценка лекарств является относительно недавним явлением. Формулирование доказательной медицины в 1990-х годах переосмыслило терапевтический выбор как целенаправленную интеграцию оцененных доказательств с клиническим опытом и ценностями пациента (Sackett, 1996). Растущее признание нежелательных реакций на лекарства как основного вреда (Lazarou et al., 1998; Edwards & Aronson, 2000) и, позднее, формализация депрескрайбинга (Reeve et al., 2014) расширили выбор от однократного решения до непрерывной оптимизации.

Debates

Насколько сильно стоимость должна влиять на эффективность и безопасность?

Интеграция стоимости и ценности в процесс выбора широко признана в принципе, но то, насколько явно стоимость должна ограничивать выбор для индивидуального пациента, по сравнению с уровнем формуляра или политики, остается спорным вопросом.

Key figures

• David Sackett
• R. Brian Haynes
• Jeffrey Aronson

Seminal works

• sackett-1996
• lazarou-1998
• edwards-2000

Frequently asked questions

В чем разница между эффективностью и действенностью при выборе лекарственных средств?

Эффективность (efficacy) относится к тому, насколько хорошо лекарство работает в контролируемых условиях исследования, тогда как действенность (effectiveness) относится к тому, насколько хорошо оно работает в обычной практике; оба показателя влияют на выбор, и разрыв между ними может изменить предпочтительный вариант для реального использования.

Игнорирует ли выбор лекарственных средств на основе доказательств индивидуального пациента?

Нет. Доказательная медицина явно сочетает наилучшие результаты исследований с клиническим опытом и ценностями и обстоятельствами индивидуального пациента, поэтому популяционные данные информируют, но сами по себе не диктуют выбор.