Modelagem e Simulação Econômica

A modelagem e simulação econômica em saúde utilizam estruturas matemáticas para sintetizar evidências e projetar os custos e as consequências de saúde a longo prazo de intervenções concorrentes. Como os ensaios raramente capturam todos os comparadores, todos os resultados ou um horizonte de vida, os modelos de análise de decisão extrapolam e combinam dados de muitas fontes para produzir as estimativas de custo-efetividade que informam as decisões de recursos.

Definition

Um modelo econômico é uma estrutura matemática que sintetiza evidências sobre custos e resultados de saúde de múltiplas fontes e utiliza simulação para estimar e comparar os custos e efeitos esperados de intervenções alternativas ao longo de um horizonte temporal definido.

Scope

Este verbete abrange o papel e as principais famílias de modelos econômicos — árvores de decisão, modelos de transição de estados (Markov) e microssimulação em nível individual e simulação de eventos discretos — juntamente com os princípios de conceituação, validação e relato transparente de modelos. É um material de referência metodológico que descreve como os modelos são construídos e avaliados, não um conselho sobre qualquer intervenção específica.

Core questions

• Quando um modelo é necessário em vez de uma única análise baseada em ensaio?
• Qual estrutura de modelo melhor representa a doença e o problema de decisão?
• Como as probabilidades de transição, custos e utilidades são estimadas e inseridas no modelo?
• Como um modelo é validado e relatado para que outros possam confiar em suas conclusões?

Key concepts

• Árvore de decisão
• Modelo de transição de estados (Markov)
• Microssimulação
• Simulação de eventos discretos
• Probabilidade de transição
• Simulação de coorte versus em nível individual
• Conceituação do modelo
• Validação interna e externa

Mechanisms

Um modelo primeiro conceitua o problema de decisão e escolhe uma estrutura: uma árvore de decisão para problemas de curto horizonte, um modelo de transição de estados para condições descritas por estados de saúde e ciclos recorrentes, ou simulação em nível individual quando o histórico do paciente ou eventos interativos são importantes. Evidências sobre probabilidades de transição, custos e utilidades dos estados de saúde preenchem a estrutura, e o modelo é executado — analiticamente para modelos de coorte ou por simulação de Monte Carlo para modelos em nível individual — para produzir custos e resultados esperados para cada opção. O modelo é então verificado, validado em relação a dados externos e relatado de forma transparente para que suas suposições e limitações sejam visíveis (Caro et al., 2012; Siebert et al., 2012; Eddy et al., 2012).

Clinical relevance

As avaliações econômicas baseadas em modelos são centrais para a avaliação de tecnologias em saúde e frequentemente determinam quais intervenções um sistema de saúde financia, portanto, compreender como os modelos funcionam apoia a avaliação crítica de tais evidências. Este tópico explica a metodologia de modelagem e não é uma fonte de recomendações clínicas ou de tratamento individuais.

Evidence & guidelines

A série da Força-Tarefa de Boas Práticas de Pesquisa em Modelagem ISPOR-SMDM fornece a principal orientação metodológica, com relatórios dedicados à conceituação de modelos, modelagem de transição de estados, simulação em nível individual e transparência e validação de modelos; livros-texto padrão de Drummond et al. e de Briggs, Claxton e Sculpher fornecem o tratamento fundamental (Caro et al., 2012; Siebert et al., 2012; Eddy et al., 2012; Drummond et al., 2005; Briggs, Claxton, & Sculpher, 2006).

History

A modelagem de análise de decisão passou da análise de decisão clínica para a economia da saúde durante as décadas de 1980 e 1990, à medida que os avaliadores buscavam extrapolar os resultados de ensaios para horizontes de vida e comparar intervenções não estudadas diretamente. Os modelos de transição de estados tornaram-se a estrutura principal, a simulação em nível individual expandiu-se com o poder computacional, e os relatórios de boas práticas ISPOR-SMDM de 2012 consolidaram padrões compartilhados para a construção e o relato de modelos (Caro et al., 2012; Siebert et al., 2012).

Debates

Modelos de transição de estados de coorte versus simulação em nível individual

Modelos de Markov de coorte simples são transparentes e rápidos, mas não podem representar facilmente o histórico do paciente ou eventos interativos; a microssimulação em nível individual e a simulação de eventos discretos são mais flexíveis, mas mais difíceis de validar e mais exigentes em termos de dados, e a escolha entre eles é um julgamento recorrente na modelagem.

Key figures

• Andrew Briggs
• Karl Claxton
• Mark Sculpher
• Uwe Siebert
• David Eddy

Seminal works

• caro-2012-overview
• siebert-2012-statetransition
• briggs-claxton-sculpher-2006

Frequently asked questions

Por que usar um modelo em vez de analisar um ensaio clínico diretamente?

Os ensaios geralmente têm um tempo de acompanhamento limitado, omitem alguns comparadores relevantes e podem não medir os resultados finais de saúde; um modelo extrapola além do ensaio, liga resultados intermediários a resultados finais e combina evidências de várias fontes para abordar o problema de decisão completo.

O que é um modelo de transição de estados (Markov)?

Ele representa uma doença como um conjunto de estados de saúde mutuamente exclusivos, com pacientes se movendo entre os estados ao longo de ciclos de tempo fixos de acordo com as probabilidades de transição; o acúmulo de custos e resultados ao longo dos ciclos produz custos e efeitos esperados para cada estratégia.