エビデンスに基づいた薬剤選択：有効性、安全性、費用

エビデンスに基づいた薬剤選択とは、医薬品の有効性、安全性、費用に関する利用可能な最良のエビデンスを、患者自身の状況や好みと合わせて検討し、治療選択肢の中から選ぶ実践である。これは、エビデンスに基づいた医療の枠組みを、どの薬剤を使用するか、あるいは使用しないかという特定の問いに適用するものである。

Definition

エビデンスに基づいた薬剤選択とは、有効性と安全性に関する利用可能な最良の研究エビデンスを、臨床的判断、患者の価値観、および費用の考慮事項と統合することにより、その状況において期待される利益がリスクと資源を最もよく正当化する選択肢を特定する薬剤選択のプロセスである。

Scope

本項目では、医薬品を比較する概念的構造について述べる。すなわち、有効性および効果のエビデンスを評価し、有害性の側面を特徴づけ、意思決定に費用と価値を組み込むことである。これらは薬局業務における評価概念として位置づけられており、特定の薬剤や病態に対する処方推奨を提供するものではない。

Core questions

• 薬剤が患者にとって重要なアウトカムを改善するという最良のエビデンスは何ですか？
• 治療選択肢の有害性はどのように特定され、定量化され、その利益と比較検討されますか？
• 費用と価値は、比較可能な選択肢の中から選ぶ際にどのように考慮されますか？
• 集団レベルのエビデンスと個々の患者の価値観は、単一の意思決定においてどのように調和されますか？

Key concepts

• 有効性（efficacy）対効果（effectiveness）
• 患者にとって重要なアウトカム
• 利益と有害性のバランス
• 薬物有害反応
• 費用対効果と価値
• 処方集と治療的代替
• デプレスクライビング

Key theories

エビデンスに基づいた医療

利用可能な最良の外部研究エビデンスを、個々の臨床的専門知識と患者の価値観および状況と統合するものであり、ここでは伝統や非体系的な経験のみに頼るのではなく、どの医薬品を選択するかという問題に適用される。

Mechanisms

エビデンスに基づいた選択は、回答可能な臨床的疑問を立て、関連するエビデンスを見つけて評価し、個々の患者に注意を払ってそれを適用することによって進められる（Sackett, 1996）。利益の側面は、理想的には患者にとって重要なアウトカムに関する有効性および効果のデータに基づいている。有害性の側面は、薬物有害反応が一般的であり、かつ重大であること、そしてその定義、診断、帰属自体が分析的課題であることを認識する必要がある（Edwards & Aronson, 2000）。統合された推定値は、薬物有害反応が入院患者における有害事象の頻繁な原因であることを示している（Lazarou et al., 1998）。最適化には、以前は適切であった薬剤を中止すべき時期を認識することも含まれ、このプロセスはデプレスクライビング（deprescribing）として形式化されている（Reeve et al., 2014）。

Clinical relevance

ここで述べられている評価スキルは、臨床薬学、治療委員会、処方集の作成、および薬剤文献の批判的評価の教育において中心的である。本項目は、医薬品間の比較がどのように推論されるかを説明するものであり、参照および教育資料である。個人のための薬剤の選択、処方、または投与量の決定の根拠となるものではない。

Epidemiology

薬物有害反応は、罹患率に大きく寄与し、部分的に予防可能な要因である。前向き研究のメタアナリシスでは、重篤な薬物有害反応が入院患者のかなりの割合で発生すると推定されており、選択における有害性の側面を無視できない理由を強調している（Lazarou et al., 1998）。

Evidence & guidelines

エビデンスに基づいた医療は選択のための包括的な方法を提供し（Sackett, 1996）、疾患特異的な臨床診療ガイドラインは特定の疾患に対してそれを具体化する。デプレスクライビングに関する体系的な文献は、治療の開始だけでなく中止にも同じエビデンスに基づいた論理がどのように適用されるかを示している（Reeve et al., 2014）。特定の処方集および処方推奨は専門機関および規制機関によって維持されており、本参照項目には含まれない。

History

治療法の利点を比較検討することは古くから行われてきたが、医薬品の明示的で体系化された評価は比較的新しい。1990年代のエビデンスに基づいた医療の明確化は、治療選択を、評価されたエビデンスと臨床的専門知識、患者の価値観の意図的な統合として再構築した（Sackett, 1996）。薬物有害反応が主要な有害事象であるという認識の高まり（Lazarou et al., 1998; Edwards & Aronson, 2000）、そして後にデプレスクライビングの形式化（Reeve et al., 2014）は、選択を一度きりの決定から継続的な最適化へと広げた。

Debates

費用は有効性や安全性に対してどの程度重視されるべきか？

費用と価値を選択に統合することは原則として広く受け入れられているが、個々の患者に対する選択を費用がどの程度明確に制約すべきか、あるいは処方集や政策レベルで制約すべきかについては、依然として議論の的となっている。

Key figures

• David Sackett
• R. Brian Haynes
• Jeffrey Aronson

Seminal works

• sackett-1996
• lazarou-1998
• edwards-2000

Frequently asked questions

薬剤選択における有効性（efficacy）と効果（effectiveness）の違いは何ですか？

有効性（efficacy）とは、治験の管理された条件下で薬剤がどの程度効果を発揮するかを指し、効果（effectiveness）とは、通常の診療でどの程度効果を発揮するかを指します。両方とも選択に情報を提供し、両者の間のギャップは、実世界での使用においてどの選択肢が好ましいかを変える可能性があります。

エビデンスに基づいた薬剤選択は、個々の患者を無視しますか？

いいえ。エビデンスに基づいた医療は、最良の研究エビデンスを臨床的専門知識と個々の患者の価値観および状況と明示的に組み合わせるため、集団のエビデンスは情報を提供しますが、それ自体が選択を決定するわけではありません。