Recherche sur l'efficacité comparative

La recherche sur l'efficacité comparative (REC) compare les bénéfices et les risques d'interventions alternatives pour la prévention, le diagnostic, le traitement ou la gestion d'une affection, dans le but explicite d'aider les cliniciens, les patients et les décideurs politiques à prendre des décisions éclairées. Elle met l'accent sur l'efficacité en conditions réelles plutôt que sur l'efficacité dans des conditions d'essai idéalisées, et sur les comparaisons directes (tête-à-tête) d'options réellement disponibles en pratique.

Definition

La recherche sur l'efficacité comparative est la génération et la synthèse de preuves qui comparent les bénéfices et les risques de méthodes alternatives pour prévenir, diagnostiquer, traiter et surveiller une condition clinique ou améliorer la prestation des soins, dans le but d'éclairer les décisions dans des contextes réels.

Scope

Cette entrée couvre l'objectif et les caractéristiques définissantes de la REC, l'éventail des plans d'étude qu'elle utilise (essais pragmatiques et comparaisons observationnelles), les défis analytiques des comparaisons non randomisées, et sa relation avec les résultats centrés sur le patient. Son cadre est méthodologique et elle ne fournit aucune recommandation clinique ou de couverture.

Core questions

• Laquelle des options disponibles fonctionne le mieux, pour qui et dans quelles circonstances ?
• Quand les comparaisons devraient-elles s'appuyer sur des essais pragmatiques plutôt que sur des données observationnelles ?
• Comment distingue-t-on l'efficacité en conditions réelles de l'efficacité idéalisée ?
• Comment les facteurs de confusion et la sélection sont-ils gérés dans les comparaisons non randomisées ?

Key concepts

• Efficacité en conditions réelles (effectiveness) contre efficacité (efficacy)
• Comparaison directe (tête-à-tête) d'options actives
• Essais pragmatiques
• Comparaisons observationnelles et basées sur des bases de données
• Résultats centrés sur le patient
• Biais de confusion par indication (confounding by indication)
• Méthodes basées sur les scores de propension et doublement robustes
• Hétérogénéité de l'effet du traitement
• Priorisation de la recherche

Mechanisms

La REC cherche à déterminer laquelle des options réellement disponibles est la plus efficace dans des conditions de routine, elle privilégie donc les comparateurs actifs, les résultats cliniquement significatifs et les patients largement représentatifs. Les preuves proviennent d'essais randomisés pragmatiques, qui préservent la randomisation tout en assouplissant les contraintes artificielles des essais explicatifs (Ford & Norrie, 2016), et de comparaisons observationnelles utilisant de grandes bases de données, où une inférence crédible dépend du contrôle du biais de confusion par indication (confounding by indication) via les scores de propension, l'estimation doublement robuste et les méthodes connexes (Funk et al., 2011). Étant donné que les comparaisons se font entre traitements actifs plutôt que contre placebo, et que les effets peuvent varier selon les sous-groupes, l'attention portée à l'hétérogénéité de l'effet du traitement est centrale. Des organismes nationaux ont défini le champ d'application de la REC et établi des priorités de recherche pour aborder les décisions les plus importantes (Sox & Greenfield, 2009; Iglehart, 2009).

Clinical relevance

La REC vise à éclairer les choix réels entre les interventions et à faire émerger des preuves pertinentes pour les patients généralement exclus des essais explicatifs. La compréhension de ses plans d'étude soutient l'évaluation des preuves issues de comparaisons directes. Cette entrée décrit une entreprise de recherche et ne constitue pas une base pour des décisions individuelles de diagnostic ou de traitement, ni pour des déterminations de couverture.

Evidence & guidelines

L'Institute of Medicine a défini la REC et établi des priorités de recherche (Sox & Greenfield, 2009; Iglehart, 2009). Des références méthodologiques décrivent la conception des essais pragmatiques (Ford & Norrie, 2016) et la gestion des facteurs de confusion dans les comparaisons observationnelles (Funk et al., 2011). Ces sources sont méthodologiques et ne recommandent pas de traitements spécifiques.

History

Bien que la comparaison des traitements soit aussi ancienne que la recherche clinique, la REC a acquis son nom et sa priorité aux États-Unis vers 2009, lorsque l'American Recovery and Reinvestment Act l'a financée et que l'Institute of Medicine a défini son champ d'application et ses priorités (Sox & Greenfield, 2009; Iglehart, 2009). La création ultérieure du Patient-Centered Outcomes Research Institute a institutionnalisé une orientation centrée sur le patient, et les méthodes d'essais pragmatiques ainsi que les grandes bases de données observationnelles sont devenues ses principaux outils.

Debates

Essais pragmatiques contre comparaisons observationnelles

Les essais randomisés pragmatiques offrent une protection contre les facteurs de confusion mais peuvent être coûteux et lents, tandis que les études observationnelles basées sur des bases de données sont rapides et larges mais vulnérables au biais de confusion par indication ; le domaine débat du moment où chacun est suffisant pour la prise de décision.

Key figures

• Harold Sox
• Sheldon Greenfield
• John Iglehart
• Ian Ford

Seminal works

• sox-2009-iom
• iglehart-2009
• ford-2016

Frequently asked questions

En quoi la recherche sur l'efficacité comparative diffère-t-elle d'un essai d'efficacité typique ?

Les essais d'efficacité testent si une intervention fonctionne dans des conditions idéalisées, souvent contre placebo, tandis que la REC compare l'efficacité en conditions réelles et les risques des options actives entre lesquelles les cliniciens et les patients choisissent réellement.

La recherche sur l'efficacité comparative nécessite-t-elle une randomisation ?

Non. La REC utilise à la fois des essais randomisés pragmatiques et des comparaisons observationnelles de grandes bases de données ; ces dernières nécessitent un ajustement minutieux pour le biais de confusion par indication afin de soutenir des conclusions crédibles.