Plans d'études observationnelles dans les services de santé

Les plans d'études observationnelles en recherche sur les services de santé décrivent et comparent la prestation des soins, leur utilisation et les résultats sans que l'investigateur n'attribue les expositions ou les interventions. Elles s'appuient fortement sur des données collectées en routine — données de remboursement, registres, dossiers médicaux électroniques et bases de données administratives — et appliquent une logique de cohorte, cas-témoins, transversale et quasi-expérimentale aux questions concernant la performance des systèmes dans des conditions réelles.

Definition

Les plans d'études observationnelles dans les services de santé sont des approches non expérimentales dans lesquelles l'investigateur observe les soins, les expositions et les résultats tels qu'ils se produisent dans la pratique courante, en utilisant des structures de cohorte, cas-témoins, transversales et quasi-expérimentales pour estimer les associations et, avec un ajustement minutieux, les effets causaux.

Scope

Cette entrée couvre les principaux plans d'études observationnelles utilisés dans la recherche sur les services de santé et les politiques de santé, les sources de données qui les alimentent, la menace centrale du biais de confusion par indication (confounding by indication), ainsi que les méthodes et les normes de rapport utilisées pour renforcer l'interprétation causale. Son approche est méthodologique et ne fournit pas de recommandations cliniques ou politiques.

Core questions

• Quand les données collectées en routine peuvent-elles étayer une affirmation causale crédible concernant la prestation des soins ?
• Comment le biais de confusion par indication se distingue-t-il d'un effet réel ?
• Quel plan d'étude observationnelle convient à une question sur l'utilisation, l'accès ou les résultats ?
• Quelles méthodes d'ajustement réduisent le biais lorsque la randomisation est impossible ?

Key concepts

• Plans d'études de cohorte, cas-témoins et transversales
• Données administratives et de remboursement
• Données des dossiers médicaux électroniques et des registres
• Biais de confusion par indication
• Biais de sélection et d'information
• Scores de propension et ajustement multivariable
• Estimation doublement robuste
• Plans quasi-expérimentaux (différence de différences, séries chronologiques interrompues)
• Rapport STROBE

Mechanisms

Étant donné que les expositions et les interventions ne sont pas attribuées par l'investigateur, les plans d'études observationnelles sont vulnérables à la confusion (confounding) — en particulier au biais de confusion par indication, où la raison pour laquelle un patient reçoit un traitement ou un service est elle-même liée au résultat. Les analystes y remédient par la conception de l'étude (restriction, appariement, plans d'études avec nouveaux utilisateurs et comparateurs actifs) et par l'analyse (régression multivariable, méthodes des scores de propension, variables instrumentales et estimateurs doublement robustes qui combinent la modélisation des résultats et des expositions afin de réduire le biais si l'un ou l'autre modèle est correct). Les plans quasi-expérimentaux exploitent les variations naturelles de politique ou de calendrier pour se rapprocher de la randomisation. La déclaration STROBE standardise la manière dont ces études sont rapportées afin que les lecteurs puissent juger de leur validité (von Elm et al., 2007 ; Funk et al., 2011 ; Rothman et al., 2008).

Clinical relevance

Les études observationnelles génèrent une grande partie des preuves en conditions réelles sur la performance des services et des traitements en dehors des essais cliniques, y compris dans des groupes souvent exclus des expérimentations. Les évaluer de manière critique aide à juger de la solidité des preuves au niveau de la prestation des soins. Cette entrée décrit comment de telles preuves sont produites et ne constitue pas une base pour des décisions diagnostiques ou thérapeutiques individuelles.

Epidemiology

Les plans d'études observationnelles sont l'approche par défaut lorsque la randomisation est contraire à l'éthique, peu pratique ou trop lente, ce qui est fréquent pour les questions au niveau des systèmes et des politiques. De vastes bases de données liées permettent d'étudier à grande échelle les résultats rares et les effets à long terme, tout en augmentant la charge analytique liée au contrôle des facteurs de confusion (Rothman et al., 2008).

Evidence & guidelines

La déclaration STROBE (von Elm et al., 2007) constitue la principale norme de rapport pour les études de cohorte, cas-témoins et transversales. La littérature méthodologique sur les scores de propension et l'estimation doublement robuste (Funk et al., 2011) ainsi que les ouvrages de référence en épidémiologie (Rothman et al., 2008) décrivent comment la confusion est gérée. Ces sources sont méthodologiques et ne recommandent pas de traitements.

History

L'épidémiologie observationnelle précède de loin la recherche sur les services de santé, mais la croissance des données de remboursement administratives et des dossiers médicaux électroniques à partir de la fin du XXe siècle a rendu courante l'étude observationnelle à grande échelle de la prestation des soins. La déclaration STROBE de 2007 a consolidé les pratiques de rapport, et l'essor ultérieur des méthodes de scores de propension et doublement robustes a reflété un effort soutenu pour tirer des inférences causales plus crédibles à partir de données non randomisées.

Debates

Les données observationnelles peuvent-elles étayer des affirmations causales sur les effets des traitements ?

Même avec un ajustement sophistiqué, des facteurs de confusion non mesurés peuvent persister ; les analystes sont en désaccord sur la fiabilité des estimations observationnelles par rapport aux situations où seule la randomisation est suffisante, et des choix de conception tels que les études avec comparateur actif et nouveaux utilisateurs sont préconisés pour réduire cet écart.

Key figures

• Kenneth Rothman
• Sander Greenland
• Erik von Elm

Seminal works

• vonelm-2007-strobe
• funk-2011

Frequently asked questions

Pourquoi les plans d'études observationnelles sont-ils si courants dans la recherche sur les services de santé ?

De nombreuses questions sur la manière dont les soins sont organisés, financés et dispensés ne peuvent être randomisées pour des raisons éthiques ou pratiques, et les données collectées en routine permettent d'étudier de grandes populations en conditions réelles.

Qu'est-ce que le biais de confusion par indication ?

C'est le biais qui survient lorsque la raison clinique pour laquelle un patient reçoit un traitement ou un service est elle-même liée au résultat, rendant les groupes traités et non traités non comparables à moins d'un ajustement minutieux.