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Trastornos Mielodisplásicos y Mieloproliferativos

Los trastornos mielodisplásicos y mieloproliferativos son enfermedades clonales de las células madre de la médula ósea, en las que una lesión genética adquirida impulsa la producción anormal de uno o más linajes de células sanguíneas. Las dos facetas de este grupo son la displasia con producción ineficaz y citopenias (síndromes mielodisplásicos) y la sobreproducción eficaz de células maduras (neoplasias mieloproliferativas); la Organización Mundial de la Salud clasifica ambos, junto con las formas superpuestas, como neoplasias mieloides.

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Definition

Los trastornos mielodisplásicos y mieloproliferativos son neoplasias clonales de células madre hematopoyéticas clasificadas por la Organización Mundial de la Salud, caracterizadas por displasia morfológica con hematopoyesis ineficaz y citopenias periféricas, o por una sobreproducción sostenida de uno o más linajes mieloides maduros, o por características superpuestas de ambos.

Scope

Esta sección orienta al lector sobre la biología compartida y la lógica clínica de los trastornos mieloides clonales y enlaza con entradas temáticas detalladas: síndromes mielodisplásicos, las neoplasias mieloproliferativas clásicas negativas para el cromosoma Filadelfia (policitemia vera, trombocitemia esencial, mielofibrosis primaria), y el estudio diagnóstico de las citopenias y la médula ósea. Es una visión general de referencia y educativa sobre los conceptos de la enfermedad, no una guía de manejo clínico.

Sub-topics

Key concepts

  • Hematopoyesis clonal
  • Hematopoyesis ineficaz (displasia)
  • Sobreproducción eficaz (mieloproliferación)
  • Mutaciones conductoras (JAK2, CALR, MPL; genes de empalme y epigenéticos)
  • Riesgo de transformación leucémica
  • Clasificación de la OMS de las neoplasias mieloides
  • Sistemas de puntuación pronóstica

Mechanisms

Ambas familias comienzan cuando una única célula madre hematopoyética adquiere una mutación somática que le confiere una ventaja de crecimiento o supervivencia, produciendo un clon. En las neoplasias mieloproliferativas, las mutaciones que activan la señalización de citoquinas, con mayor frecuencia JAK2 V617F y con menor frecuencia las mutaciones CALR o MPL, impulsan la proliferación constitutiva de los linajes eritroide, megacariocítico o granulocítico (Kralovics, 2005). En los síndromes mielodisplásicos, las mutaciones en los genes de empalme (splicing), epigenéticos y de factores de transcripción conducen a una maduración displásica e ineficaz, de modo que las células se producen pero mueren antes de llegar a la circulación, causando citopenias a pesar de una médula celular. La OMS los enmarca como un continuo de neoplasia mieloide en el que los clones pueden adquirir lesiones adicionales y progresar, en algunos casos hacia la leucemia mieloide aguda (Arber, 2016; Khoury, 2022).

Clinical relevance

Los trastornos mieloides clonales explican una gran parte de la anemia, eritrocitosis, trombocitosis y fibrosis medular inexplicables que se encuentran en adultos, y la comprensión de su biología compartida y divergente informa cómo los clínicos interpretan los recuentos sanguíneos y los hallazgos medulares. Esta entrada describe conceptos y clasificación de enfermedades como referencia; no proporciona umbrales diagnósticos ni recomendaciones de tratamiento para pacientes individuales.

Epidemiology

Estas son predominantemente enfermedades de adultos mayores, con una incidencia que aumenta notablemente con la edad. Los síndromes mielodisplásicos y las neoplasias mieloproliferativas clásicas ocurren cada uno en el orden de unos pocos casos por cien mil personas al año, y su estado precursor, la hematopoyesis clonal, se vuelve común en la vida adulta tardía. Las tasas precisas varían según la entidad y se abordan en las entradas temáticas individuales.

History

La unificación conceptual de estos trastornos avanzó a través de clasificaciones sucesivas. William Dameshek en 1951 propuso agrupar las enfermedades mieloproliferativas por su sobreproducción compartida. El grupo franco-americano-británico formalizó más tarde los síndromes mielodisplásicos por morfología, y la Organización Mundial de la Salud integró luego la morfología con la genética en un esquema único de neoplasias mieloides, revisado en 2016 y nuevamente en 2022 (Arber, 2016; Khoury, 2022). El descubrimiento en 2005 de la mutación JAK2 V617F proporcionó una base molecular unificadora para las neoplasias mieloproliferativas clásicas (Kralovics, 2005).

Key figures

  • Robert Kralovics
  • Radek Skoda
  • Daniel Arber
  • James Vardiman
  • Mario Cazzola

Related topics

Seminal works

  • arber-2016
  • kralovics-2005
  • khoury-2022

Frequently asked questions

¿Qué distingue a los síndromes mielodisplásicos de las neoplasias mieloproliferativas?
Ambos son trastornos clonales de células madre, pero los síndromes mielodisplásicos se caracterizan por una producción displásica e ineficaz con recuentos sanguíneos bajos, mientras que las neoplasias mieloproliferativas se caracterizan por una sobreproducción eficaz de células maduras. Algunas condiciones superpuestas muestran características de ambos.
¿Son estos trastornos cánceres?
La Organización Mundial de la Salud los clasifica como neoplasias mieloides, es decir, malignidades clonales de la médula ósea, aunque su comportamiento varía desde indolente hasta rápidamente progresivo.

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