Hồ sơ đăng ký và Quy trình phê duyệt theo quy định

Hồ sơ đăng ký theo quy định là các tài liệu có cấu trúc mà qua đó nhà sản xuất trình bày bằng chứng về chất lượng, độ an toàn và hiệu quả của một loại thuốc để cơ quan y tế có thể quyết định có cấp phép hay không. Quy trình phê duyệt là các thủ tục pháp lý, với các định dạng, thời gian xem xét và tiêu chuẩn quyết định được xác định, qua đó các hồ sơ đó được đánh giá và một sản phẩm được phép lưu hành trên thị trường.

Definition

Hồ sơ đăng ký theo quy định là một đơn đăng ký được lập thành văn bản trình bày bằng chứng về chất lượng, phi lâm sàng và lâm sàng của một sản phẩm thuốc cho một cơ quan y tế, và quy trình phê duyệt là thủ tục mà cơ quan đó xem xét bằng chứng và quyết định có cấp phép lưu hành hay không.

Scope

Mục này bao gồm mục đích và cấu trúc của hồ sơ đăng ký theo quy định, định dạng Tài liệu Kỹ thuật Chung được hài hòa, các loại và lộ trình nộp đơn chính, cũng như các bước xem xét và quyết định dẫn đến việc cấp phép lưu hành và duy trì sau phê duyệt. Đây là một tài liệu tham khảo và tổng quan giáo dục về cách thức phê duyệt thuốc, và không đưa ra lời khuyên về bất kỳ ứng dụng hoặc khu vực pháp lý cụ thể nào.

Core questions

• Hồ sơ phải chứa bằng chứng gì để hỗ trợ việc cấp phép một loại thuốc?
• Bằng chứng đó được tổ chức như thế nào để các cơ quan trên các khu vực có thể xem xét?
• Những loại và lộ trình nộp đơn nào tồn tại cho các sản phẩm mới, generic và trường hợp đặc biệt?
• Sản phẩm được duy trì và thay đổi như thế nào sau khi phê duyệt?

Key concepts

• Tài liệu Kỹ thuật Chung (CTD/eCTD)
• Các mô-đun chất lượng, an toàn và hiệu quả
• Đơn đăng ký thuốc mới và sinh phẩm
• Các lộ trình rút gọn và generic
• Giấy phép lưu hành
• Các lộ trình cấp tốc và có điều kiện
• Các thay đổi sau phê duyệt và duy trì vòng đời sản phẩm
• Xem xét và quyết định theo quy định

Mechanisms

Một hồ sơ đăng ký tập hợp bằng chứng về một loại thuốc thành một cấu trúc xác định, được hài hòa quốc tế thành Tài liệu Kỹ thuật Chung với các mô-đun bao gồm thông tin hành chính và dữ liệu chất lượng, phi lâm sàng và lâm sàng. Một cơ quan y tế sau đó xem xét hồ sơ dựa trên các tiêu chuẩn pháp lý về chất lượng, độ an toàn và hiệu quả, có thể yêu cầu làm rõ hoặc kiểm tra cơ sở, và đưa ra quyết định cấp phép, từ chối hoặc yêu cầu thêm dữ liệu. Sau khi phê duyệt, giấy phép được duy trì thông qua các thay đổi được kiểm soát và báo cáo định kỳ, do đó hồ sơ quy định tiếp tục phản ánh sản phẩm như được sản xuất.

Clinical relevance

Quy trình phê duyệt là yếu tố quyết định liệu một loại thuốc có được cung cấp cho các bác sĩ lâm sàng và bệnh nhân hay không và theo những điều khoản nào, và nhãn sản phẩm kết quả xác định các chỉ định và điều kiện sử dụng được cấp phép của nó. Mục này mô tả cách thức thuốc được đánh giá và cấp phép và bản thân nó không phải là nguồn hướng dẫn kê đơn hoặc điều trị.

Evidence & guidelines

Cấu trúc hồ sơ được hài hòa quốc tế thông qua Tài liệu Kỹ thuật Chung ICH M4, trong khi các loại và thủ tục nộp đơn được xác định bởi các cơ quan quốc gia và khu vực như FDA (đối với các đơn đăng ký thuốc mới và sinh phẩm) và EMA (đối với các thủ tục cấp phép lưu hành tập trung và các thủ tục khác). Các phân tích như của Darrow và cộng sự mô tả cách các tiêu chuẩn phê duyệt và các lộ trình cấp tốc đã phát triển trong những thập kỷ gần đây.

History

Việc phê duyệt thuốc trước khi đưa ra thị trường được thiết lập vào giữa thế kỷ XX sau khi các cuộc khủng hoảng an toàn khiến các cơ quan lập pháp yêu cầu bằng chứng về độ an toàn và sau đó là hiệu quả trước khi tiếp thị. Các yêu cầu về hồ sơ ban đầu khác nhau rõ rệt giữa các quốc gia, nhưng từ những năm 1990, Hội đồng Quốc tế về Hài hòa đã điều chỉnh nội dung kỹ thuật và giới thiệu Tài liệu Kỹ thuật Chung, trong khi việc nộp hồ sơ điện tử (eCTD) và các lộ trình cấp tốc cho các tình trạng nghiêm trọng đã định hình lại việc xem xét trong những thập kỷ tiếp theo.

Debates

Làm thế nào để cân bằng giữa tốc độ tiếp cận và sự chắc chắn của bằng chứng?

Các lộ trình phê duyệt cấp tốc và có điều kiện có thể đưa thuốc cần thiết đến bệnh nhân sớm hơn nhưng có thể dựa vào các điểm cuối thay thế hoặc dữ liệu ít hoàn thiện hơn, làm dấy lên cuộc tranh luận liên tục về tiêu chuẩn bằng chứng phù hợp tại thời điểm phê duyệt.

Seminal works

• ich-m4-2016

Frequently asked questions

Tài liệu Kỹ thuật Chung là gì?

Đây là một định dạng được hài hòa quốc tế tổ chức hồ sơ thành các mô-đun cho thông tin hành chính và cho dữ liệu chất lượng, phi lâm sàng và lâm sàng, để cấu trúc hồ sơ tương tự có thể được các cơ quan ở các khu vực khác nhau xem xét.

Việc phê duyệt ở một quốc gia có nghĩa là một loại thuốc được phê duyệt ở mọi nơi không?

Không; giấy phép lưu hành được cấp bởi mỗi cơ quan hoặc khu vực theo các thủ tục riêng của họ, mặc dù các định dạng hồ sơ hài hòa và bằng chứng được chia sẻ giúp các đơn đăng ký đa khu vực hiệu quả hơn.