Risikoadaptierte Phase-II-Klinikstudie — Kovariaten-stratifiziertes Effizienzdesign

Eine risikoadaptierte Phase-II-Klinikstudie ist ein frühes Effizienzdesign, das Patientengruppen mit unterschiedlichem Basisrisiko – wie Krankheitschwere, prognostischer Score oder Komorbiditätslast – direkt in die Abbruchregeln und Stichprobengrössenberechnungen der Studie einbezieht. Durch die Konditionierung von Ansprechzielen und Futility/Effizienzschwellen auf die Risikogruppenzugehörigkeit vermeidet das Design die Verzerrung, die entsteht, wenn eine neue Therapie in einer Population bewertet wird, deren prognostische Zusammensetzung von der historischen Kontrolle abweicht, auf der die Nullhypothese basierte.