実用的適応型試験 — 実世界における適応型試験デザイン

実用的適応型試験とは、実用的試験の実世界における一般化可能性と、適応型デザインの統計的柔軟性を組み合わせたハイブリッド臨床試験デザインである。日常診療下で、広範で代表的な患者集団を登録する一方で、事前に規定された中間解析を用いて、アウトカムデータの蓄積に伴い、サンプルサイズ、割り付け比率、またはアーム選択などの試験パラメータを修正する。その結果、外部妥当性と資源効率の両方を備えたデザインとなる。